Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 intranazálního karbetocinu (LV-101) u pacientů se syndromem Prader-Willi (CARE-PWS)

18. července 2022 aktualizováno: Levo Therapeutics, Inc.

Fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 8týdenní klinická studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti intranazálního karbetocinu (LV-101) u Prader-Williho syndromu (PWS) s dlouhodobým sledováním (CARE-PWS)

Tato studie fáze 3 je navržena tak, aby otestovala účinnost intranazálního karbetocinu (LV-101) u účastníků s Prader-Willi syndromem (PWS). Karbetocin je analog oxytocinu (uměle vyrobená chemikálie, která je jako oxytocin). Tato studie bude také hodnotit bezpečnost a snášenlivost LV-101.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 3 s 8týdenním placebem kontrolovaným obdobím navrženým k testování účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti LV-101 u účastníků s PWS.

Účinnost bude měřena pomocí měření hyperfagie (extrémního hladu), obsedantního a kompulzivního chování a úzkosti hlášených pečovatelem i lékařem. Bezpečnost a snášenlivost bude měřena nežádoucími účinky, laboratorními testy a fyzikálními vyšetřeními.

Po 8týdenním placebem kontrolovaném období bude následovat dlouhodobé období sledování 56 týdnů a volitelné období prodloužení po 64. týdnu studie, během kterého budou všichni účastníci dostávat aktivní léčbu LV-101. V týdnu 8 budou účastníci, kteří byli randomizováni k placebu v placebem kontrolovaném období, randomizováni k jedné ze dvou dávek LV-101, podávaných třikrát denně před jídlem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

130

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 14 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzený Prader-Willi syndrom
  • Poskytněte dobrovolný písemný informovaný souhlas (rodiče / zákonní zástupci účastníka); poskytnout dobrovolný písemný souhlas (účastníci, podle potřeby)
  • PWS Nutriční fáze 3 (hyperfagický, zřídka se cítí plný)

Kritéria vyloučení:

  • Bydlení ve skupinovém domě
  • Geneticky diagnostikovaný syndrom Schaaf-Yang nebo jiné genetické, hormonální nebo chromozomální kognitivní poškození
  • Nové intervence související s potravinami, včetně omezení prostředí nebo diety, do 1 měsíce od screeningu
  • Dávka jakýchkoli povolených chronických souběžných léků nebo doplňků, které nebyly stabilní po dobu ≥ 3 měsíců před studií nebo se neočekává, že zůstanou stabilní během účasti ve studii; úpravy dávky růstového hormonu ≤ 10 % nejsou vylučující
  • Přítomnost kardiovaskulárních poruch, epilepsie, časté migrény nebo těžké astma
  • Více než 3 epizody sinusitidy během 12 měsíců před screeningovou návštěvou nebo přítomnost nosních onemocnění, která mohou ovlivnit ukládání intranazální medikace
  • Neochota zdržet se nosního fyziologického roztoku, jiných nosních výplachů nebo jiných intranazálních léků po dobu 2 týdnů před základní návštěvou a během 8týdenního, placebem kontrolovaného období studie
  • Užívání léků na hubnutí, oxytocinu, karbetocinu nebo vasopresinu během 6 měsíců před screeningem
  • Účast na intervenční výzkumné studii zahrnující jiný zkoumaný lék nebo zařízení během 6 měsíců před screeningem nebo během studie
  • Na základě úsudku zkoušejícího je nevhodný pro studii z jakéhokoli důvodu, včetně, nikoli však výhradně, nestabilního zdravotního stavu, neschopnosti dodržet protokol nebo jiného rizika pro subjekt nebo pro integritu studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
odpovídající placebo během prvních 8 týdnů; prospektivně randomizováni 1:1 na jednu ze dvou dávek karbetocinu během 56týdenního sledování a volitelných prodloužení
Lék: placebo
třikrát denně s jídlem
Experimentální: 3,2 mg LV-101
3,2 mg LV-101 během prvních 8 týdnů; zůstat na stejné dávce během 56týdenního sledování a volitelných prodloužení
Lék: 3,2 mg intranazálního karbetocinu
třikrát denně s jídlem
Ostatní jména:
  • LV-101
Experimentální: 9,6 mg LV-101
9,6 mg LV-101 během prvních 8 týdnů; zůstat na stejné dávce během 56týdenního sledování a volitelných prodloužení
Lék: 9,6 mg intranazálního karbetocinu
třikrát denně s jídlem
Ostatní jména:
  • LV-101

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hyperfagické chování
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8

Změna hyperfagie (extrémní hlad) měřená celkovým skóre hyperfagie pro klinické studie (HQ-CT) oproti placebu.

Rozsah skóre: 0-36; vyšší skóre znamená horší výsledek. Snížení skóre znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 8
Obsedantní a kompulzivní chování
Časové okno: základní stav do 8. týdne

Změna v obsedantním a kompulzivním chování měřená pomocí dětské Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS) celkového skóre oproti placebu.

Rozsah skóre: 0-40; vyšší skóre znamená horší výsledek. Snížení skóre znamená zlepšení.
základní stav do 8. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úzkost
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8

Změna v úzkosti účastníků měřená celkovým skóre PWS Anxiety and Distress Questionnaire (PADQ) versus placebo.

Rozsah skóre: 0-56; vyšší skóre znamená horší výsledek. Snížení skóre znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 8
Globální dojem
Časové okno: 8. týden
Skóre klinického globálního dojmu změny (CGI-C) versus placebo. Rozsah skóre: 1-7; vyšší skóre znamená horší výsledek. Snížení skóre znamená zlepšení.
8. týden
Hyperfagické chování (podmnožina)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8

Změna hyperfagie měřená změnou ve specifikovaných podskupinách otázek HQ-CT oproti placebu.

Rozsah skóre: 0-24; vyšší skóre znamená horší výsledek. Snížení skóre znamená zlepšení.
Výchozí stav do týdne 8

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Levo Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. listopadu 2018

Primární dokončení (Aktuální)

13. května 2020

Dokončení studie (Aktuální)

9. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

28. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. července 2022

Naposledy ověřeno

1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LV-101-3-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Greece

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit