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Studio di fase 3 sulla carbetocina intranasale (LV-101) in pazienti con sindrome di Prader-Willi (CARE-PWS)

18 luglio 2022 aggiornato da: Levo Therapeutics, Inc.

Studio clinico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di 8 settimane per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della carbetocina intranasale (LV-101) nella sindrome di Prader-Willi (PWS) con follow-up a lungo termine (CARE-PWS)

Questo studio di fase 3 è progettato per testare l'efficacia della carbetocina intranasale (LV-101) nei partecipanti con sindrome di Prader-Willi (PWS). La carbetocina è un analogo dell'ossitocina (una sostanza chimica artificiale simile all'ossitocina). Questo studio valuterà anche la sicurezza e la tollerabilità di LV-101.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco con un periodo di 8 settimane, controllato con placebo, progettato per testare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di LV-101 nei partecipanti con PWS.

L'efficacia sarà misurata utilizzando misure di iperfagia (fame estrema), comportamenti ossessivi e compulsivi e ansia riportati sia dal caregiver che dal medico. La sicurezza e la tollerabilità saranno misurate da eventi avversi, test di laboratorio ed esami fisici.

Dopo il periodo di 8 settimane controllato con placebo, ci sarà un periodo di follow-up a lungo termine di 56 settimane e un periodo di estensione facoltativo dopo la settimana 64 dello studio durante il quale tutti i partecipanti riceveranno un trattamento attivo con LV-101. Alla settimana 8, i partecipanti che sono stati randomizzati al placebo nel periodo controllato con placebo saranno randomizzati a una delle due dosi di LV-101, somministrate tre volte al giorno prima dei pasti.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
130

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sindrome di Prader-Willi geneticamente confermata
  • Fornire un consenso informato scritto volontario (genitore/i / tutore/i legale/i del partecipante); fornire il consenso volontario e scritto (partecipanti, a seconda dei casi)
  • PWS Nutritional Phase 3 (iperfagico, raramente si sente pieno)

Criteri di esclusione:

  • Vivere in una casa famiglia
  • Sindrome di Schaaf-Yang geneticamente diagnosticata o altro deterioramento cognitivo genetico, ormonale o cromosomico
  • Nuovi interventi relativi all'alimentazione, comprese restrizioni ambientali o dietetiche, entro 1 mese dallo screening
  • Dose di eventuali farmaci o integratori concomitanti cronici consentiti che non sono stati stabili per ≥3 mesi prima dello studio o che non dovrebbero rimanere stabili durante la partecipazione allo studio; aggiustamenti della dose di ormone della crescita ≤10% non sono esclusivi
  • Presenza di disturbi cardiovascolari, epilessia, frequenti emicranie o asma grave
  • Più di 3 episodi di sinusite nei 12 mesi precedenti la Visita di Screening o presenza di malattie nasali che possono influenzare la deposizione del farmaco intranasale
  • Riluttanza ad astenersi da soluzione salina nasale, altra irrigazione nasale o altri farmaci intranasali per 2 settimane prima della visita di riferimento e durante il periodo di 8 settimane, controllato con placebo dello studio
  • Uso di farmaci per la perdita di peso, ossitocina, carbetocina o vasopressina nei 6 mesi precedenti lo screening
  • Partecipazione a uno studio di ricerca interventistica che coinvolge un altro farmaco o dispositivo sperimentale nei 6 mesi precedenti lo screening o durante lo studio
  • Sulla base del giudizio dello Sperimentatore, non è idoneo allo studio per qualsiasi motivo, incluso ma non limitato a condizioni mediche instabili, incapacità di rispettare il protocollo o altri rischi per il soggetto o per l'integrità dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
placebo abbinato durante le prime 8 settimane; randomizzati in modo prospettico 1:1 a una delle due dosi di carbetocina durante il follow-up di 56 settimane e periodi di estensione facoltativi
Droga: placebo
tre volte al giorno durante i pasti
Sperimentale: 3,2 mg di LV-101
3,2 mg di LV-101 durante le prime 8 settimane; rimanere alla stessa dose durante il follow-up di 56 settimane e periodi di estensione facoltativi
Droga: 3,2 mg di carbetocina intranasale
tre volte al giorno durante i pasti
Altri nomi:
  • LV-101
Sperimentale: 9,6 mg di LV-101
9,6 mg di LV-101 durante le prime 8 settimane; rimanere alla stessa dose durante il follow-up di 56 settimane e periodi di estensione facoltativi
Droga: 9,6 mg di carbetocina intranasale
tre volte al giorno durante i pasti
Altri nomi:
  • LV-101

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Comportamento iperfagico
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8

Variazione dell'iperfagia (fame estrema) misurata dal punteggio totale del questionario sull'iperfagia per gli studi clinici (HQ-CT) rispetto al placebo.

Intervallo di punteggio: 0-36; punteggi più alti significano un risultato peggiore. La riduzione del punteggio indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 8
Comportamenti ossessivi e compulsivi
Lasso di tempo: basale alla settimana 8

Variazione dei comportamenti ossessivi e compulsivi misurati dal punteggio totale della scala pediatrica Yale-Brown Obsessive-Compulsive (CY-BOCS) rispetto al placebo.

Intervallo di punteggio: 0-40; punteggi più alti significano un risultato peggiore. La riduzione del punteggio indica un miglioramento.
basale alla settimana 8

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ansia
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8

Variazione dell'ansia dei partecipanti misurata dal punteggio totale del questionario PWS Anxiety and Distress (PADQ) rispetto al placebo.

Intervallo di punteggio: 0-56; punteggi più alti significano un risultato peggiore. La riduzione del punteggio indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 8
Impressione globale
Lasso di tempo: Settimana 8
Punteggio Clinical Global Impression of Change (CGI-C) rispetto al placebo. Intervallo di punteggio: 1-7; punteggi più alti significano un risultato peggiore. La riduzione del punteggio indica un miglioramento.
Settimana 8
Comportamento iperfagico (sottoinsieme)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8

Variazione dell'iperfagia misurata dalla variazione dei sottoinsiemi specificati di domande HQ-CT rispetto al placebo.

Intervallo di punteggio: 0-24; punteggi più alti significano un risultato peggiore. La riduzione del punteggio indica un miglioramento.
Dal basale alla settimana 8

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Levo Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
20 novembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
13 maggio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
24 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 luglio 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • LV-101-3-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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