Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 3 исследования интраназального карбетоцина (LV-101) у пациентов с синдромом Прадера-Вилли (CARE-PWS)

18 июля 2022 г. обновлено: Levo Therapeutics, Inc.

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, 8-недельное клиническое исследование для оценки эффективности, безопасности и переносимости интраназального карбетоцина (LV-101) при синдроме Прадера-Вилли (СПВ) с длительным наблюдением (УХОД-PWS)

Это исследование фазы 3 предназначено для проверки эффективности интраназального карбетоцина (LV-101) у участников с синдромом Прадера-Вилли (СПВ). Карбетоцин является аналогом окситоцина (искусственного химического вещества, похожего на окситоцин). В этом исследовании также будет оцениваться безопасность и переносимость LV-101.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это рандомизированное двойное слепое исследование фазы 3 с 8-недельным плацебо-контролируемым периодом, предназначенное для проверки эффективности, безопасности и переносимости LV-101 у участников с СПВ.

Эффективность будет измеряться с использованием показателей гиперфагии (крайнего голода), навязчивого и компульсивного поведения и беспокойства как по сообщениям лиц, осуществляющих уход, так и по данным клиницистов. Безопасность и переносимость будут оцениваться по нежелательным явлениям, лабораторным тестам и физическим осмотрам.

После 8-недельного плацебо-контролируемого периода будет длительный период наблюдения продолжительностью 56 недель и необязательный период продления после 64-й недели исследования, в течение которого все участники будут получать активное лечение LV-101. На 8 неделе участники, которые были рандомизированы в группу плацебо в плацебо-контролируемом периоде, будут рандомизированы для получения одной из двух доз LV-101, вводимых три раза в день перед едой.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
130

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2E1
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Toronto Hospital for Sick Kids
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • CHU Ste Justine
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (USC)
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • University of Harvard Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты, 74135
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78207
        • Children's Hospital of San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 14 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Генетически подтвержденный синдром Прадера-Вилли
  • Предоставить добровольное письменное информированное согласие (родитель(и) / законный опекун(и) участника); предоставить добровольное письменное согласие (участники, в зависимости от ситуации)
  • PWS Nutritional Phase 3 (гиперфагия, редко чувство сытости)

Критерий исключения:

  • Проживание в групповом доме
  • Генетически диагностированный синдром Шаафа-Янга или другие генетические, гормональные или хромосомные когнитивные нарушения
  • Новые вмешательства, связанные с пищевыми продуктами, включая ограничения окружающей среды или диеты, в течение 1 месяца после скрининга
  • Доза любых разрешенных хронических сопутствующих лекарств или добавок, которые не были стабильными в течение ≥3 месяцев до исследования или не должны оставаться стабильными во время участия в исследовании; корректировка дозы гормона роста ≤10% не является исключением
  • Наличие сердечно-сосудистых заболеваний, эпилепсии, частых мигреней или тяжелой астмы
  • Более 3 эпизодов синусита за 12 месяцев до визита для скрининга или наличие заболеваний носа, которые могут повлиять на депонирование интраназальных препаратов.
  • Нежелание воздерживаться от назального солевого раствора, других назальных промываний или других интраназальных препаратов в течение 2 недель до исходного визита и в течение 8-недельного плацебо-контролируемого периода исследования.
  • Использование препаратов для снижения веса, окситоцина, карбетоцина или вазопрессина за 6 месяцев до скрининга
  • Участие в интервенционном исследовании с использованием другого исследуемого препарата или устройства за 6 месяцев до скрининга или во время исследования
  • По мнению исследователя, не подходит для исследования по любой причине, включая, помимо прочего, нестабильное состояние здоровья, неспособность соблюдать протокол или другой риск для субъекта или целостности исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Плацебо Компаратор: Плацебо
соответствующее плацебо в течение первых 8 недель; проспективно рандомизированы 1: 1 для любой из двух доз карбетоцина в течение 56-недельного наблюдения и дополнительных периодов продления
Лекарство: плацебо
три раза в день во время еды
Экспериментальный: 3,2 мг LV-101
3,2 мг LV-101 в течение первых 8 недель; оставаться на той же дозе в течение 56-недельного наблюдения и дополнительных периодов продления
Лекарство: 3,2 мг карбетоцина интраназально
три раза в день во время еды
Другие имена:
  • ЛВ-101
Экспериментальный: 9,6 мг LV-101
9,6 мг LV-101 в течение первых 8 недель; оставаться на той же дозе в течение 56-недельного наблюдения и дополнительных периодов продления
Лекарство: 9,6 мг карбетоцина интраназально
три раза в день во время еды
Другие имена:
  • ЛВ-101

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Поведение гиперфагии
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 8

Изменение гиперфагии (крайнего голода), измеренное с помощью общего балла опросника гиперфагии для клинических испытаний (HQ-CT) по сравнению с плацебо.

Диапазон баллов: 0-36; более высокие баллы означают худший результат. Снижение балла указывает на улучшение.
Исходный уровень до недели 8
Навязчивое и компульсивное поведение
Временное ограничение: от исходного уровня до 8 недели

Изменение обсессивно-компульсивного поведения, измеренное по детской обсессивно-компульсивной шкале Йеля-Брауна (CY-BOCS) по сравнению с плацебо.

Диапазон баллов: 0-40; более высокие баллы означают худший результат. Снижение балла указывает на улучшение.
от исходного уровня до 8 недели

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Беспокойство
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 8

Изменение тревожности участников, измеренное с помощью общего балла опросника PWS по тревоге и дистрессу (PADQ) по сравнению с плацебо.

Диапазон баллов: 0-56; более высокие баллы означают худший результат. Снижение балла указывает на улучшение.
Исходный уровень до недели 8
Глобальное впечатление
Временное ограничение: Неделя 8
Оценка общего клинического впечатления об изменении (CGI-C) по сравнению с плацебо. Диапазон баллов: 1-7; более высокие баллы означают худший результат. Снижение балла указывает на улучшение.
Неделя 8
Поведение гиперфагии (подмножество)
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 8

Изменение гиперфагии, измеренное по изменению определенных подмножеств вопросов HQ-CT по сравнению с плацебо.

Диапазон баллов: 0-24; более высокие баллы означают худший результат. Снижение балла указывает на улучшение.
Исходный уровень до недели 8

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Levo Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
20 ноября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
13 мая 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
9 июля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
24 августа 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
24 августа 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
28 августа 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
26 июля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
18 июля 2022 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • LV-101-3-01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Прадера-Вилли

Клинические исследования плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками