Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Myotonie a svalová ztuhlost u NMD

9. října 2023 aktualizováno: Prof. Dr. Benedikt Schoser, LMU Klinikum

Myotonie, svalová ztuhlost a elasticita u neuromuskulárních poruch

Primárním cílem této studie je posoudit ztuhlost, svalový tonus, relaxační periody a elasticitu různých svalů u pacientů s dystrofickou nebo nedystrofickou myotonií. Sekundárními cíli jsou (1) poskytnout referenční hodnoty pro ztuhlost, svalový tonus, relaxační periody a elasticitu různých svalů u pacientů s dystrofickou nebo nedystrofickou myotonií; poskytnout referenční hodnoty pro ztuhlost, svalový tonus, relaxační období a elasticitu různých svalů u pacientů s nemyotonickými neuromuskulárními poruchami, (3) posoudit korelace mezi pro porovnání výsledných hodnot pro tuhost, svalový tonus, relaxační období a elasticitu s klinickou svalovou funkcí testy, měřené klinickým hodnocením (MRC-škála) a 6minutovým testem chůze; (4) posoudit korelace mezi podkožním tukem a svalovou tloušťkou a echogenitou, měřenou svalovým ultrazvukem a výslednými hodnotami pro ztuhlost, svalový tonus, relaxační periody a elasticitu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
133

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Německo, 80336
        • Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Bude zařazeno přibližně 70 pacientů, asi 3–5 každého v následujících skupinách onemocnění: Limb-Girdle-Muscular Dystrophy (LGMD), Myotonické dystrofie typu 1 a 2 (DM1, DM2), Late-Onset-Pompeho choroba (LOPD), Distální myopatie, vrozená myotonie, spinální svalová atrofie typu 3 (SMA3), amyotrofická laterální skleróza (ALS) a periferní polyneuropatie (CIDP, HMSN). Jako kontrolní skupina bude zařazeno 20 zdravých pacientů stejného věku a pohlaví.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pro pacienty:

  • ≥18 let
  • Potvrzené nervosvalové onemocnění
  • písemný souhlas
  • schopni a ochotni provádět studijní postupy

Pro zdravé dobrovolníky:

  • věk ≥18 let
  • písemný informovaný souhlas
  • žádné klinické příznaky neuromuskulárních poruch

Kritéria vyloučení:

  • Těžká komorbidita
  • Pacient se účastní další klinické studie využívající experimentální léčbu
  • Pacient nemůže provést požadované testy svalové funkce
  • pacient podle názoru zkoušejícího není schopen dodržet požadavky studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Case-Control
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
pacientů s nervosvalovou poruchou
kohorta pacientů s nervosvalovou poruchou
Přístroj: MyotonPro
Měření relaxační doby, tuhosti a elasticity těchto svalů pomocí přístroje MyotonPro®: na obou stranách thenar a hypothenar, m. biceps brachii, m. triceps brachii, m. deltoideus, m. quadriceps femoris, m. tibialis anterior a m. gastrocnemius.
Diagnostický test: Šestiminutový test chůze
Šestiminutový test chůze (6MWT) měří vzdálenost, kterou je jedinec schopen ujít celkem šest minut na tvrdém rovném povrchu. Cílem je, aby jedinec došel za šest minut co nejdále. Jednotlivci je umožněno samo tempo a odpočinek podle potřeby, když přecházejí tam a zpět po vyznačeném chodníku. 6MWT se používá u řady jiných stavů, než je chronická obstrukční plicní nemoc (CHOPN), jako je srdeční selhání a mrtvice, a je široce používán u neuromuskulárních onemocnění. Šestiminutový test chůze bude proveden podle doporučení American Thoracic Society. V této studii bude šestiminutový test chůze proveden jednou při návštěvě 1, aby se zjistil vliv svalové slabosti, svalové ztuhlosti a myotonie na svalovou vytrvalost.
Diagnostický test: Semikvantitativní ultrazvuk svalů
Svalový ultrazvuk je ideální zobrazovací modalita, která umožňuje atraumatické, neinvazivní, neuromuskulární zobrazování v místě péče bez radiace. Svalové dystrofie jsou typicky spojeny se zvýšením echogenity ze svalové substance, distálním útlumem svalové echa a odpovídající ztrátou kostního echa. Spinální svalové atrofie a neuropatie také vykazovaly zvýšení svalové echa spolu s atrofií svalu a zvýšení hloubky podkožní tkáně, ale přetrvávající kostní echo. U několika dalších myopatií jsou pozorovány podobné změny. V semikvantitativním ultrazvuku svalů bude svalová intenzita dokumentována pomocí 4bodového Heckmattova skóre. Kromě toho se bude měřit kůže, podkožní tuk a svalovina v mm.
Diagnostický test: Ruční dynamometrie svalové síly
Svalová síla bude hodnocena ruční dynamometrií pomocí myometru MicroFET2, který vyrábí Hoggan Health Industries. Tento test je široce používán u pacientů s neuromuskulárními onemocněními. Při provádění testu vyšetřující drží dynamometr nehybný, zatímco pacient vyvíjí maximální sílu na dynamometr. Pacient postupně zvyšuje sílu a poté dokončí izometrické držení po dobu 4-5 sekund. Budou testovány tyto svalové skupiny: abdukce paže, flexe v lokti, extenze v lokti, extenze v koleni, flexe v koleni, extenze nohy, flexe nohy.
zdravé kontroly
kohorta zdravých kontrol
Přístroj: MyotonPro
Měření relaxační doby, tuhosti a elasticity těchto svalů pomocí přístroje MyotonPro®: na obou stranách thenar a hypothenar, m. biceps brachii, m. triceps brachii, m. deltoideus, m. quadriceps femoris, m. tibialis anterior a m. gastrocnemius.
Diagnostický test: Šestiminutový test chůze
Šestiminutový test chůze (6MWT) měří vzdálenost, kterou je jedinec schopen ujít celkem šest minut na tvrdém rovném povrchu. Cílem je, aby jedinec došel za šest minut co nejdále. Jednotlivci je umožněno samo tempo a odpočinek podle potřeby, když přecházejí tam a zpět po vyznačeném chodníku. 6MWT se používá u řady jiných stavů, než je chronická obstrukční plicní nemoc (CHOPN), jako je srdeční selhání a mrtvice, a je široce používán u neuromuskulárních onemocnění. Šestiminutový test chůze bude proveden podle doporučení American Thoracic Society. V této studii bude šestiminutový test chůze proveden jednou při návštěvě 1, aby se zjistil vliv svalové slabosti, svalové ztuhlosti a myotonie na svalovou vytrvalost.
Diagnostický test: Semikvantitativní ultrazvuk svalů
Svalový ultrazvuk je ideální zobrazovací modalita, která umožňuje atraumatické, neinvazivní, neuromuskulární zobrazování v místě péče bez radiace. Svalové dystrofie jsou typicky spojeny se zvýšením echogenity ze svalové substance, distálním útlumem svalové echa a odpovídající ztrátou kostního echa. Spinální svalové atrofie a neuropatie také vykazovaly zvýšení svalové echa spolu s atrofií svalu a zvýšení hloubky podkožní tkáně, ale přetrvávající kostní echo. U několika dalších myopatií jsou pozorovány podobné změny. V semikvantitativním ultrazvuku svalů bude svalová intenzita dokumentována pomocí 4bodového Heckmattova skóre. Kromě toho se bude měřit kůže, podkožní tuk a svalovina v mm.
Diagnostický test: Ruční dynamometrie svalové síly
Svalová síla bude hodnocena ruční dynamometrií pomocí myometru MicroFET2, který vyrábí Hoggan Health Industries. Tento test je široce používán u pacientů s neuromuskulárními onemocněními. Při provádění testu vyšetřující drží dynamometr nehybný, zatímco pacient vyvíjí maximální sílu na dynamometr. Pacient postupně zvyšuje sílu a poté dokončí izometrické držení po dobu 4-5 sekund. Budou testovány tyto svalové skupiny: abdukce paže, flexe v lokti, extenze v lokti, extenze v koleni, flexe v koleni, extenze nohy, flexe nohy.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přístroj MyotonPro u pacientů s dystrofickou a nedystrofickou myotonií
Časové okno: 1 den
Primárním cílem této studie je srovnání viskoelastické tuhosti podkladové tkáně měřené tuhostí (S), elasticitou (D) a relaxací (R) mezi pacienty s dystrofickou a nedystrofickou myotonií.
1 den

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přístroj MyotonPro - referenční hodnoty u pacientů s dystrofickou a nedystrofickou myotonií
Časové okno: 1 den
Sekundárním cílem této studie je poskytnout referenční hodnoty pro ztuhlost, svalový tonus, relaxační periody a elasticitu různých svalů u pacientů s dystrofickou nebo nedystrofickou myotonií.
1 den
Přístroj MyotonPro - referenční hodnoty u pacientů s nemyotonickými neuromuskulárními poruchami
Časové okno: 1 den
Sekundárním cílem této studie je poskytnout referenční hodnoty pro ztuhlost, svalový tonus, relaxační periody a elasticitu různých svalů u pacientů s nemyotonickými neuromuskulárními poruchami.
1 den
Zařízení MyotonPro - korelace mezi ztuhlostí, svalovým tonusem, relaxačními periodami a elasticitou s klinickými testy svalové funkce
Časové okno: 1 den
Sekundárním cílem této studie je porovnat ztuhlost, svalový tonus, relaxační periody a elasticitu s klinickými svalovými funkčními testy, měřenými klinickým hodnocením (MRC-škála).
1 den
Zařízení MyotonPro - korelace mezi ztuhlostí, svalovým tonusem, relaxačními periodami a elasticitou s podkožním tukem a svalovou tloušťkou a echogenitou
Časové okno: 1 den
Sekundárním cílem této studie je posoudit korelace mezi podkožním tukem a svalovou tloušťkou a echogenitou, měřenou ultrazvukem svalů a výslednými hodnotami pro tuhost, svalový tonus, relaxační periody a elasticitu.
1 den
Zařízení MyotonPro - korelace mezi ztuhlostí, svalovým tonusem, relaxačními periodami a elasticitou a 6minutový test chůze
Časové okno: 1 den
Sekundárním cílem této studie je porovnat ztuhlost, svalový tonus, relaxační periody a elasticitu s klinickými funkčními testy svalové vytrvalosti, měřenými 6minutovým testem chůze.
1 den

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
LMU Klinikum

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Stephan Wenninger, Dr. med., Neurologist

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. října 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Version: 1 [01-JUL-2019]

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení