Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Myotoni og muskelstivhed ved NMD

9. oktober 2023 opdateret af: Prof. Dr. Benedikt Schoser, LMU Klinikum

Myotoni, muskelstivhed og elasticitet ved neuromuskulære lidelser

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere stivhed, muskeltonus, afspændingsperioder og elasticitet af forskellige muskler hos patienter med dystrofisk eller ikke-dystrofisk myotoni. De sekundære mål er (1) at give referenceværdier for stivhed, muskeltonus, afspændingsperioder og elasticitet af forskellige muskler hos patienter med dystrofisk eller ikke-dystrofisk myotoni; at give referenceværdier for stivhed, muskeltonus, afspændingsperioder og elasticitet af forskellige muskler hos patienter med ikke-myotoniske neuromuskulære lidelser, (3) vurdere korrelationer mellem at sammenligne resultatværdier for stivhed, muskeltonus, afspændingsperioder og elasticitet med klinisk muskelfunktion test, målt ved klinisk evaluering (MRC-skala) og 6-minutters gangtesten; (4) vurdere korrelationer mellem subkutant fedt og muskeltykkelse og ekkogenicitet, målt ved muskelultralyd og resultatværdier for stivhed, muskeltonus, afspændingsperioder og elasticitet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
133

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Ca. 70 patienter vil blive indskrevet, ca. 3-5 hver i følgende sygdomsgrupper: Limb-Girdle-Muscular Dystrophy (LGMD), Myotoniske Dystrofier Type 1 og 2 (DM1, DM2), Late-Onset-Pompe Disease (LOPD), Distale myopatier, medfødt myotoni, spinal muskelatrofi type 3 (SMA3), amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og perifere polyneuropatier (CIDP, HMSN). 20 raske alders- og kønsmatchede patienter vil blive tilmeldt som kontrolgruppe.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Til patienter:

  • ≥18 år
  • Bekræftet neuromuskulær sygdom
  • skriftligt samtykke
  • i stand og villig til at udføre undersøgelsesprocedurer

For raske frivillige:

  • alder ≥18 år
  • skriftligt informeret samtykke
  • ingen kliniske tegn på neuromuskulære lidelser

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlige følgesygdomme
  • Patienten deltager i en anden klinisk undersøgelse, der anvender forsøgsbehandling
  • Patienten kan ikke udføre de nødvendige muskelfunktionstests
  • patienten er efter investigators mening ikke i stand til at overholde kravene i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
patienter med neuromuskulær lidelse
kohorte af patienter med neuromuskulær lidelse
Enhed: MyotonPro
Måling af afspændingstid, stivhed og elasticitet af følgende muskler ved hjælp af MyotonPro®-enheden: på begge sider thenar og hypothenar, m. biceps brachii, m. triceps brachii, m. deltoideus, m. quadriceps femoris, m. tibialis anterior og gastrocnemius muskler.
Diagnostisk test: Seks minutters gangtest
Seks minutters gangtest (6MWT) måler den distance, en person er i stand til at gå over i alt seks minutter på en hård, flad overflade. Målet er, at den enkelte skal gå så langt som muligt på seks minutter. Den enkelte får lov til selv at gå og hvile efter behov, mens de krydser frem og tilbage ad en afmærket gangbro. 6MWT er blevet brugt med en række andre tilstande end den kroniske obstruktive lungesygdom (KOL) såsom hjertesvigt og slagtilfælde og er meget udbredt til neuromuskulære sygdomme. Den seks minutters gang-test vil blive udført som anbefalet af American Thoracic Society. I denne undersøgelse udføres seks minutters gangtesten én gang ved besøg 1 for at påvise virkningen af ​​muskelsvaghed, muskelstivhed og myotoni på muskulær udholdenhed.
Diagnostisk test: Semikvantitativ muskel ultralyd
Muskelultralyd er en ideel billeddannelsesmodalitet, der giver mulighed for atraumatisk, ikke-invasiv, strålingsfri point-of-care neuromuskulær billeddannelse. Muskeldystrofier er typisk forbundet med en stigning i ekkogeniciteten fra muskelstoffet, distal dæmpning af muskelekko og et tilsvarende tab af knogleekko. Spinal muskelatrofier og neuropatier viste også en stigning i muskelekko sammen med atrofi af musklen og stigning i dybden af ​​subkutant væv, men et vedvarende knogleekko. Ved flere andre myopatier ses lignende forandringer. Ved semi-kvantitativ muskelultralyd vil muskelintensiteten blive dokumenteret ved hjælp af 4-punkts Heckmatt-score. Derudover vil cutis, subkutan fedt og muskler blive målt i mm.
Diagnostisk test: Håndholdt dynamometri af muskelstyrke
Muskelstyrken vil blive vurderet ved håndholdt dynamometri ved hjælp af MicroFET2 myometeret, produceret af Hoggan Health Industries. Denne test er meget brugt til patienter med neuromuskulære sygdomme. For at udføre en test holder undersøgeren dynamometeret stationært, mens patienten udøver en maksimal kraft mod dynamometeret. Patienten foretager en gradvis forøgelse af kraften og afslutter derefter et isometrisk hold i 4-5 sekunder. Følgende muskelgrupper vil blive testet: Armabduktion, albuefleksion, albueekstension, knæextension, knæfleksion, fodekstension, fodfleksion.
sunde kontroller
kohorte af sunde kontroller
Enhed: MyotonPro
Måling af afspændingstid, stivhed og elasticitet af følgende muskler ved hjælp af MyotonPro®-enheden: på begge sider thenar og hypothenar, m. biceps brachii, m. triceps brachii, m. deltoideus, m. quadriceps femoris, m. tibialis anterior og gastrocnemius muskler.
Diagnostisk test: Seks minutters gangtest
Seks minutters gangtest (6MWT) måler den distance, en person er i stand til at gå over i alt seks minutter på en hård, flad overflade. Målet er, at den enkelte skal gå så langt som muligt på seks minutter. Den enkelte får lov til selv at gå og hvile efter behov, mens de krydser frem og tilbage ad en afmærket gangbro. 6MWT er blevet brugt med en række andre tilstande end den kroniske obstruktive lungesygdom (KOL) såsom hjertesvigt og slagtilfælde og er meget udbredt til neuromuskulære sygdomme. Den seks minutters gang-test vil blive udført som anbefalet af American Thoracic Society. I denne undersøgelse udføres seks minutters gangtesten én gang ved besøg 1 for at påvise virkningen af ​​muskelsvaghed, muskelstivhed og myotoni på muskulær udholdenhed.
Diagnostisk test: Semikvantitativ muskel ultralyd
Muskelultralyd er en ideel billeddannelsesmodalitet, der giver mulighed for atraumatisk, ikke-invasiv, strålingsfri point-of-care neuromuskulær billeddannelse. Muskeldystrofier er typisk forbundet med en stigning i ekkogeniciteten fra muskelstoffet, distal dæmpning af muskelekko og et tilsvarende tab af knogleekko. Spinal muskelatrofier og neuropatier viste også en stigning i muskelekko sammen med atrofi af musklen og stigning i dybden af ​​subkutant væv, men et vedvarende knogleekko. Ved flere andre myopatier ses lignende forandringer. Ved semi-kvantitativ muskelultralyd vil muskelintensiteten blive dokumenteret ved hjælp af 4-punkts Heckmatt-score. Derudover vil cutis, subkutan fedt og muskler blive målt i mm.
Diagnostisk test: Håndholdt dynamometri af muskelstyrke
Muskelstyrken vil blive vurderet ved håndholdt dynamometri ved hjælp af MicroFET2 myometeret, produceret af Hoggan Health Industries. Denne test er meget brugt til patienter med neuromuskulære sygdomme. For at udføre en test holder undersøgeren dynamometeret stationært, mens patienten udøver en maksimal kraft mod dynamometeret. Patienten foretager en gradvis forøgelse af kraften og afslutter derefter et isometrisk hold i 4-5 sekunder. Følgende muskelgrupper vil blive testet: Armabduktion, albuefleksion, albueekstension, knæextension, knæfleksion, fodekstension, fodfleksion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MyotonPro-enhed til patienter med dystrofisk og ikke-dystrofisk myotoni
Tidsramme: 1 dag
Det primære formål med denne undersøgelse er sammenligning af viskoelastisk stivhed af det underliggende væv målt ved stivhed (S), elasticitet (D) og afslapning (R) mellem patienter med dystrofisk og ikke-dystrofisk myotoni.
1 dag

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MyotonPro-enhed - referenceværdier hos patienter med dystrofisk og ikke-dystrofisk myotoni
Tidsramme: 1 dag
Det sekundære formål med denne undersøgelse er at give referenceværdier for stivhed, muskeltonus, afspændingsperioder og elasticitet af forskellige muskler hos patienter med dystrofisk eller ikke-dystrofisk myotoni.
1 dag
MyotonPro-enhed - referenceværdier hos patienter med ikke-myotoniske neuromuskulære lidelser
Tidsramme: 1 dag
Det sekundære formål med denne undersøgelse er at give referenceværdier for stivhed, muskeltonus, afspændingsperioder og elasticitet af forskellige muskler hos patienter med ikke-myotoniske neuromuskulære lidelser.
1 dag
MyotonPro-enhed - sammenhænge mellem stivhed, muskeltonus, afspændingsperioder og elasticitet med kliniske muskelfunktionstests
Tidsramme: 1 dag
Det sekundære formål med denne undersøgelse er at sammenligne stivhed, muskeltonus, afspændingsperioder og elasticitet med kliniske muskelfunktionstests, målt ved klinisk evaluering (MRC-skala).
1 dag
MyotonPro enhed - sammenhænge mellem stivhed, muskeltonus, afslapningsperioder og elasticitet med subkutant fedt og muskeltykkelse og ekkogenicitet
Tidsramme: 1 dag
Det sekundære formål med denne undersøgelse er at vurdere sammenhænge mellem subkutant fedt og muskeltykkelse og ekkogenicitet, målt ved muskelultralyd og resultatværdier for stivhed, muskeltonus, afspændingsperioder og elasticitet.
1 dag
MyotonPro-enhed - sammenhænge mellem stivhed, muskeltonus, afspændingsperioder og elasticitet og 6-minutters gåtesten
Tidsramme: 1 dag
Det sekundære formål med denne undersøgelse er at sammenligne stivhed, muskeltonus, afspændingsperioder og elasticitet med kliniske muskeludholdenhedsfunktionstest, målt ved 6-minutters gangtesten.
1 dag

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
LMU Klinikum

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Stephan Wenninger, Dr. med., Neurologist

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. oktober 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Version: 1 [01-JUL-2019]

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger