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Miotonia e rigidità muscolare in NMD

9 ottobre 2023 aggiornato da: Prof. Dr. Benedikt Schoser, LMU Klinikum

Miotonia, rigidità muscolare ed elasticità nei disturbi neuromuscolari

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la rigidità, il tono muscolare, i periodi di rilassamento e l'elasticità di vari muscoli in pazienti con miotonia distrofica o non distrofica. Gli obiettivi secondari sono (1) fornire valori di riferimento per rigidità, tono muscolare, periodi di rilassamento ed elasticità di vari muscoli in pazienti con miotonia distrofica o non distrofica; per fornire valori di riferimento per rigidità, tono muscolare, periodi di rilassamento ed elasticità di vari muscoli in pazienti con disturbi neuromuscolari non miotonici, (3) valutare le correlazioni tra per confrontare i valori dei risultati per rigidità, tono muscolare, periodi di rilassamento ed elasticità con la funzione muscolare clinica test, misurati dalla valutazione clinica (scala MRC) e dal test del cammino di 6 minuti; (4) valutare le correlazioni tra il grasso sottocutaneo e lo spessore muscolare e l'ecogenicità, misurate mediante ultrasuoni muscolari e i valori dei risultati per rigidità, tono muscolare, periodi di rilassamento ed elasticità.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
133

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Germania, 80336
        • Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Saranno arruolati circa 70 pazienti, circa 3-5 ciascuno nei seguenti gruppi di malattie: distrofia muscolare dei cingoli (LGMD), distrofie miotoniche di tipo 1 e 2 (DM1, DM2), malattia di Pompe a esordio tardivo (LOPD), Miopatie distali, miotonia congenita, atrofia muscolare spinale di tipo 3 (SMA3), sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e polineuropatie periferiche (CIDP, HMSN). 20 pazienti sani di età e sesso abbinati saranno arruolati come gruppo di controllo.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Per i pazienti:

  • ≥18 anni di età
  • Malattia neuromuscolare confermata
  • consenso scritto
  • in grado e disposto a eseguire procedure di studio

Per i volontari sani:

  • età ≥18 anni
  • consenso informato scritto
  • nessun segno clinico per disturbi neuromuscolari

Criteri di esclusione:

  • Gravi comorbilità
  • Il paziente sta partecipando a un altro studio clinico utilizzando un trattamento sperimentale
  • Il paziente non può eseguire i test di funzionalità muscolare richiesti
  • il paziente, a parere dello sperimentatore, non è in grado di aderire ai requisiti dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Caso di controllo
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
pazienti con disturbi neuromuscolari
coorte di pazienti con disturbi neuromuscolari
Dispositivo: MyotonPro
Misurazione del tempo di rilassamento, rigidità ed elasticità dei seguenti muscoli, utilizzando il dispositivo MyotonPro®: su entrambi i lati tenar e ipotenar, m. bicipite brachiale, m. tricipite brachiale, m. deltoideo, m. quadricipite femorale, m. muscoli tibiale anteriore e gastrocnemio.
Test diagnostico: Test del cammino di sei minuti
Il test del cammino di sei minuti (6MWT) misura la distanza che un individuo è in grado di percorrere per un totale di sei minuti su una superficie dura e piana. L'obiettivo è che l'individuo cammini il più lontano possibile in sei minuti. L'individuo è autorizzato ad autoregolarsi e riposare secondo necessità mentre attraversano avanti e indietro lungo una passerella contrassegnata. Il 6MWT è stato utilizzato con una varietà di condizioni diverse dalla broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) come insufficienza cardiaca e ictus ed è ampiamente utilizzato nelle malattie neuromuscolari. Il test di camminata di sei minuti sarà condotto come raccomandato dall'American Thoracic Society. In questo studio, il test del cammino di sei minuti verrà eseguito una volta alla visita 1 per rilevare l'impatto della debolezza muscolare, della rigidità muscolare e della miotonia sulla resistenza muscolare.
Test diagnostico: Ecografia muscolare semiquantitativa
L'ecografia muscolare è una modalità di imaging ideale che consente l'imaging neuromuscolare point-of-care atraumatico, non invasivo e privo di radiazioni. Le distrofie muscolari sono tipicamente associate ad un aumento dell'ecogenicità della sostanza muscolare, all'attenuazione distale dell'eco muscolare e ad una corrispondente perdita dell'eco osseo. Anche le atrofie e le neuropatie muscolari spinali hanno mostrato un aumento dell'eco muscolare insieme all'atrofia del muscolo e all'aumento della profondità del tessuto sottocutaneo, ma un'eco ossea persistente. In molte altre miopatie si osservano cambiamenti simili. Nell'ecografia muscolare semiquantitativa, l'intensità muscolare sarà documentata utilizzando il punteggio di Heckmatt a 4 punti. Inoltre, verranno misurati in mm la cute, il grasso sottocutaneo e il muscolo.
Test diagnostico: Dinamometria manuale della forza muscolare
La forza muscolare sarà valutata mediante dinamometria portatile utilizzando il miometro MicroFET2, prodotto da Hoggan Health Industries. Questo test è ampiamente utilizzato nei pazienti con malattie neuromuscolari. Per eseguire un test, l'esaminatore tiene fermo il dinamometro mentre il paziente esercita una forza massima contro il dinamometro. Il paziente aumenta gradualmente la forza e poi completa una presa isometrica per 4-5 secondi. Saranno testati i seguenti gruppi muscolari: abduzione del braccio, flessione del gomito, estensione del gomito, estensione del ginocchio, flessione del ginocchio, estensione del piede, flessione del piede.
controlli sani
coorte di controlli sani
Dispositivo: MyotonPro
Misurazione del tempo di rilassamento, rigidità ed elasticità dei seguenti muscoli, utilizzando il dispositivo MyotonPro®: su entrambi i lati tenar e ipotenar, m. bicipite brachiale, m. tricipite brachiale, m. deltoideo, m. quadricipite femorale, m. muscoli tibiale anteriore e gastrocnemio.
Test diagnostico: Test del cammino di sei minuti
Il test del cammino di sei minuti (6MWT) misura la distanza che un individuo è in grado di percorrere per un totale di sei minuti su una superficie dura e piana. L'obiettivo è che l'individuo cammini il più lontano possibile in sei minuti. L'individuo è autorizzato ad autoregolarsi e riposare secondo necessità mentre attraversano avanti e indietro lungo una passerella contrassegnata. Il 6MWT è stato utilizzato con una varietà di condizioni diverse dalla broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) come insufficienza cardiaca e ictus ed è ampiamente utilizzato nelle malattie neuromuscolari. Il test di camminata di sei minuti sarà condotto come raccomandato dall'American Thoracic Society. In questo studio, il test del cammino di sei minuti verrà eseguito una volta alla visita 1 per rilevare l'impatto della debolezza muscolare, della rigidità muscolare e della miotonia sulla resistenza muscolare.
Test diagnostico: Ecografia muscolare semiquantitativa
L'ecografia muscolare è una modalità di imaging ideale che consente l'imaging neuromuscolare point-of-care atraumatico, non invasivo e privo di radiazioni. Le distrofie muscolari sono tipicamente associate ad un aumento dell'ecogenicità della sostanza muscolare, all'attenuazione distale dell'eco muscolare e ad una corrispondente perdita dell'eco osseo. Anche le atrofie e le neuropatie muscolari spinali hanno mostrato un aumento dell'eco muscolare insieme all'atrofia del muscolo e all'aumento della profondità del tessuto sottocutaneo, ma un'eco ossea persistente. In molte altre miopatie si osservano cambiamenti simili. Nell'ecografia muscolare semiquantitativa, l'intensità muscolare sarà documentata utilizzando il punteggio di Heckmatt a 4 punti. Inoltre, verranno misurati in mm la cute, il grasso sottocutaneo e il muscolo.
Test diagnostico: Dinamometria manuale della forza muscolare
La forza muscolare sarà valutata mediante dinamometria portatile utilizzando il miometro MicroFET2, prodotto da Hoggan Health Industries. Questo test è ampiamente utilizzato nei pazienti con malattie neuromuscolari. Per eseguire un test, l'esaminatore tiene fermo il dinamometro mentre il paziente esercita una forza massima contro il dinamometro. Il paziente aumenta gradualmente la forza e poi completa una presa isometrica per 4-5 secondi. Saranno testati i seguenti gruppi muscolari: abduzione del braccio, flessione del gomito, estensione del gomito, estensione del ginocchio, flessione del ginocchio, estensione del piede, flessione del piede.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dispositivo MyotonPro in pazienti con miotonia distrofica e non distrofica
Lasso di tempo: 1 giorno
L'obiettivo primario di questo studio è il confronto della rigidità viscoelastica del tessuto sottostante misurata da rigidità (S), elasticità (D) e rilassamento (R) tra pazienti con miotonia distrofica e non distrofica.
1 giorno

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dispositivo MyotonPro - valori di riferimento in pazienti con miotonia distrofica e non distrofica
Lasso di tempo: 1 giorno
L'obiettivo secondario di questo studio è fornire valori di riferimento per rigidità, tono muscolare, periodi di rilassamento ed elasticità di vari muscoli in pazienti con miotonia distrofica o non distrofica.
1 giorno
Dispositivo MyotonPro - valori di riferimento in pazienti con disturbi neuromuscolari non miotonici
Lasso di tempo: 1 giorno
L'obiettivo secondario di questo studio è fornire valori di riferimento per rigidità, tono muscolare, periodi di rilassamento ed elasticità di vari muscoli in pazienti con disturbi neuromuscolari non miotonici.
1 giorno
Dispositivo MyotonPro - correlazioni tra rigidità, tono muscolare, periodi di rilassamento ed elasticità con test clinici di funzionalità muscolare
Lasso di tempo: 1 giorno
L'obiettivo secondario di questo studio è confrontare la rigidità, il tono muscolare, i periodi di rilassamento e l'elasticità con i test di funzionalità muscolare clinica, misurati mediante valutazione clinica (scala MRC).
1 giorno
Dispositivo MyotonPro - correlazioni tra rigidità, tono muscolare, periodi di rilassamento ed elasticità con grasso sottocutaneo e spessore muscolare ed ecogenicità
Lasso di tempo: 1 giorno
L'obiettivo secondario di questo studio è valutare le correlazioni tra grasso sottocutaneo e spessore muscolare ed ecogenicità, misurate mediante ultrasuoni muscolari e valori dei risultati per rigidità, tono muscolare, periodi di rilassamento ed elasticità.
1 giorno
Dispositivo MyotonPro - correlazioni tra rigidità, tono muscolare, periodi di rilassamento ed elasticità e il test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: 1 giorno
L'obiettivo secondario di questo studio è confrontare la rigidità, il tono muscolare, i periodi di rilassamento e l'elasticità con i test clinici sulla funzione di resistenza muscolare, misurati dal test del cammino di 6 minuti.
1 giorno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
LMU Klinikum

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Stephan Wenninger, Dr. med., Neurologist

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 ottobre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Version: 1 [01-JUL-2019]

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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