Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Myotoni og muskelstivhet ved NMD

9. oktober 2023 oppdatert av: Prof. Dr. Benedikt Schoser, LMU Klinikum

Myotoni, muskelstivhet og elastisitet ved nevromuskulære lidelser

Hovedmålet med denne studien er å vurdere stivhet, muskeltonus, avspenningsperioder og elastisitet til ulike muskler hos pasienter med dystrofisk eller ikke-dystrofisk myotoni. De sekundære målene er (1) å gi referanseverdier for stivhet, muskeltonus, avspenningsperioder og elastisitet i ulike muskler hos pasienter med dystrofisk eller ikke-dystrofisk myotoni; å gi referanseverdier for stivhet, muskeltonus, avspenningsperioder og elastisitet i ulike muskler hos pasienter med ikke-myotoniske nevromuskulære lidelser, (3) vurdere korrelasjoner mellom å sammenligne resultatverdier for stivhet, muskeltonus, avspenningsperioder og elastisitet med klinisk muskelfunksjon tester, målt ved klinisk evaluering (MRC-skala) og 6-minutters gangtest; (4) vurdere korrelasjoner mellom subkutant fett og muskeltykkelse og ekkogenisitet, målt ved muskelultralyd og resultatverdier for stivhet, muskeltonus, avspenningsperioder og elastisitet.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
133

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyskland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Friedrich-Baur-Institute, Dep. of Neurology Klinikum der Universitaet Muenchen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Omtrent 70 pasienter vil bli registrert, omtrent 3-5 hver i følgende sykdomsgrupper: Limb-Girdle-Muscular Dystrophy (LGMD), Myotonic Dystrophies Type 1 and 2 (DM1, DM2), Late-Onset-Pompe Disease (LOPD), Distale myopatier, medfødt myotoni, spinal muskelatrofi type 3 (SMA3), amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og perifere polynevropatier (CIDP, HMSN). 20 friske pasienter med alder og kjønn vil bli registrert som kontrollgruppe.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

For pasienter:

  • ≥18 år
  • Bekreftet nevromuskulær sykdom
  • skriftlig samtykke
  • i stand og villig til å utføre studieprosedyrer

For friske frivillige:

  • alder ≥18 år
  • skriftlig informert samtykke
  • ingen kliniske tegn på nevromuskulære lidelser

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlige komorbiditeter
  • Pasienten deltar i en annen klinisk studie som bruker undersøkelsesbehandling
  • Pasienten kan ikke utføre nødvendige muskelfunksjonstester
  • pasienten, etter etterforskerens oppfatning, ikke er i stand til å overholde kravene til studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
pasienter med nevromuskulær lidelse
kohort av pasienter med nevromuskulær lidelse
Enhet: MyotonPro
Måling av avspenningstid, stivhet og elastisitet for følgende muskler, ved hjelp av MyotonPro®-enheten: på begge sider thenar og hypothenar, m. biceps brachii, m. triceps brachii, m. deltoideus, m. quadriceps femoris, m. tibialis anterior og gastrocnemius muskler.
Diagnostisk test: Seks minutters gangtest
Seks minutters gangtest (6MWT) måler avstanden en person er i stand til å gå over totalt seks minutter på en hard, flat overflate. Målet er at den enkelte skal gå så langt som mulig på seks minutter. Individet har lov til å tråkke seg selv og hvile etter behov mens de krysser frem og tilbake langs en merket gangvei. 6MWT har blitt brukt med en rekke andre tilstander enn kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS) som hjertesvikt og hjerneslag og er mye brukt ved nevromuskulære sykdommer. Den seks minutter lange gåtesten vil bli utført som anbefalt av American Thoracic Society. I denne studien vil seks-minutters gåtesten utføres én gang ved besøk 1 for å oppdage virkningen av muskelsvakhet, muskelstivhet og myotoni på muskulær utholdenhet.
Diagnostisk test: Semikvantitativ muskelultralyd
Muskelultralyd er en ideell avbildningsmodalitet som muliggjør atraumatisk, ikke-invasiv, strålingsfri nevromuskulær avbildning. Muskeldystrofier er typisk assosiert med en økning i ekkogenisiteten fra muskelsubstansen, distal demping av muskelekko og et tilsvarende tap av beinekko. Spinal muskelatrofier og nevropatier viste også en økning i muskelekko sammen med atrofi av muskelen og økning i dybden av subkutant vev, men et vedvarende benekko. Ved flere andre myopatier ser man lignende forandringer. Ved semi-kvantitativ muskelultralyd vil muskelintensiteten bli dokumentert ved hjelp av 4-punkts Heckmatt-score. I tillegg vil kutis, underhudsfett og muskler måles i mm.
Diagnostisk test: Håndholdt dynamometri av muskelstyrke
Muskelstyrken vil bli vurdert ved håndholdt dynamometri ved bruk av MicroFET2 myometer, produsert av Hoggan Health Industries. Denne testen er mye brukt hos pasienter med nevromuskulære sykdommer. For å utføre en test holder undersøkeren dynamometeret stasjonært mens pasienten utøver en maksimal kraft mot dynamometeret. Pasienten gjør en gradvis økning i kraft og fullfører deretter et isometrisk hold i 4-5 sekunder. Følgende muskelgrupper vil bli testet: Armabduksjon, albuefleksjon, albueekstensjon, kneekstensjon, knefleksjon, fotekstensjon, fotfleksjon.
sunne kontroller
kohort av sunne kontroller
Enhet: MyotonPro
Måling av avspenningstid, stivhet og elastisitet for følgende muskler, ved hjelp av MyotonPro®-enheten: på begge sider thenar og hypothenar, m. biceps brachii, m. triceps brachii, m. deltoideus, m. quadriceps femoris, m. tibialis anterior og gastrocnemius muskler.
Diagnostisk test: Seks minutters gangtest
Seks minutters gangtest (6MWT) måler avstanden en person er i stand til å gå over totalt seks minutter på en hard, flat overflate. Målet er at den enkelte skal gå så langt som mulig på seks minutter. Individet har lov til å tråkke seg selv og hvile etter behov mens de krysser frem og tilbake langs en merket gangvei. 6MWT har blitt brukt med en rekke andre tilstander enn kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS) som hjertesvikt og hjerneslag og er mye brukt ved nevromuskulære sykdommer. Den seks minutter lange gåtesten vil bli utført som anbefalt av American Thoracic Society. I denne studien vil seks-minutters gåtesten utføres én gang ved besøk 1 for å oppdage virkningen av muskelsvakhet, muskelstivhet og myotoni på muskulær utholdenhet.
Diagnostisk test: Semikvantitativ muskelultralyd
Muskelultralyd er en ideell avbildningsmodalitet som muliggjør atraumatisk, ikke-invasiv, strålingsfri nevromuskulær avbildning. Muskeldystrofier er typisk assosiert med en økning i ekkogenisiteten fra muskelsubstansen, distal demping av muskelekko og et tilsvarende tap av beinekko. Spinal muskelatrofier og nevropatier viste også en økning i muskelekko sammen med atrofi av muskelen og økning i dybden av subkutant vev, men et vedvarende benekko. Ved flere andre myopatier ser man lignende forandringer. Ved semi-kvantitativ muskelultralyd vil muskelintensiteten bli dokumentert ved hjelp av 4-punkts Heckmatt-score. I tillegg vil kutis, underhudsfett og muskler måles i mm.
Diagnostisk test: Håndholdt dynamometri av muskelstyrke
Muskelstyrken vil bli vurdert ved håndholdt dynamometri ved bruk av MicroFET2 myometer, produsert av Hoggan Health Industries. Denne testen er mye brukt hos pasienter med nevromuskulære sykdommer. For å utføre en test holder undersøkeren dynamometeret stasjonært mens pasienten utøver en maksimal kraft mot dynamometeret. Pasienten gjør en gradvis økning i kraft og fullfører deretter et isometrisk hold i 4-5 sekunder. Følgende muskelgrupper vil bli testet: Armabduksjon, albuefleksjon, albueekstensjon, kneekstensjon, knefleksjon, fotekstensjon, fotfleksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MyotonPro-enhet hos pasienter med dystrofisk og ikke-dystrofisk myotoni
Tidsramme: 1 dag
Hovedmålet med denne studien er sammenligning av viskoelastisk stivhet av det underliggende vevet målt ved stivhet (S), elastisitet (D) og avspenning (R) mellom pasienter med dystrofisk og ikke-dystrofisk myotoni.
1 dag

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MyotonPro-enhet - referanseverdier hos pasienter med dystrofisk og ikke-dystrofisk myotoni
Tidsramme: 1 dag
Det sekundære målet med denne studien er å gi referanseverdier for stivhet, muskeltonus, avspenningsperioder og elastisitet i ulike muskler hos pasienter med dystrofisk eller ikke-dystrofisk myotoni.
1 dag
MyotonPro-enhet - referanseverdier hos pasienter med ikke-myotoniske nevromuskulære lidelser
Tidsramme: 1 dag
Det sekundære målet med denne studien er å gi referanseverdier for stivhet, muskeltonus, avspenningsperioder og elastisitet i ulike muskler hos pasienter med ikke-myotoniske nevromuskulære lidelser.
1 dag
MyotonPro-enhet - korrelasjoner mellom stivhet, muskeltonus, avspenningsperioder og elastisitet med kliniske muskelfunksjonstester
Tidsramme: 1 dag
Det sekundære målet med denne studien er å sammenligne stivhet, muskeltonus, avspenningsperioder og elastisitet med kliniske muskelfunksjonstester, målt ved klinisk evaluering (MRC-skala).
1 dag
MyotonPro-enhet - korrelasjoner mellom stivhet, muskeltonus, avspenningsperioder og elastisitet med subkutant fett og muskeltykkelse og ekkogenisitet
Tidsramme: 1 dag
Det sekundære målet med denne studien er å vurdere korrelasjoner mellom subkutant fett og muskeltykkelse og ekkogenisitet, målt ved muskelultralyd og resultatverdier for stivhet, muskeltonus, avspenningsperioder og elastisitet.
1 dag
MyotonPro-enhet - korrelasjoner mellom stivhet, muskeltonus, avspenningsperioder og elastisitet og 6-minutters gåtesten
Tidsramme: 1 dag
Det sekundære målet med denne studien er å sammenligne stivhet, muskeltonus, avspenningsperioder og elastisitet med kliniske muskelutholdenhetsfunksjonstester, målt ved 6-minutters gangtesten.
1 dag

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
LMU Klinikum

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Stephan Wenninger, Dr. med., Neurologist

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. oktober 2019

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
31. juli 2023

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
25. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
29. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
2. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
11. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. oktober 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • Version: 1 [01-JUL-2019]

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger