Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv terapie MIgalastatem na srdeční funkci u pacientů s Fabryho kardiomyopatií (MIRACRE-Fabry Trial)

5. října 2021 aktualizováno: Yonsei University
Toto je pozorovací studie. Subjektům nebude přidělena žádná léčba ani intervence. Všichni pacienti dostanou plnou standardní péči souběžnou medikaci pro léčbu jejich srdečního stavu. 20 pacientů s geneticky potvrzenou Anderson-Fabryho nemocí, kteří mají plán zahájit léčbu Migalastatem, podstoupí 2D zátěž, diastolickou zátěžovou echokardiografii, analýzu vírového průtoku levé komory a CMR na začátku a po 2 letech léčby Migalastatem pro sledování.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

  1. Cíle - zhodnotit vliv chaperonové terapie na diastolickou funkci a průtok LK u pacientů s Fabryho kardiomyopatií pomocí 2D kmene LK, diastolické zátěžové echokardiografie, vírového průtoku LK a CMR.

  2. Primární/sekundární koncový bod

    A. Primární koncový bod:

    - Změna vrcholové zátěže E/E' pomocí diastolické zátěžové echokardiografie, globální longitudinální zátěže a parametrů vírového průtoku LK po 2 letech sledování.

    B. Sekundární koncové body:

    • Změny extracelulárního objemu pomocí CMR (T1 mapping) po 2 letech sledování
    • Hodnocení stupně klidové diastolické funkce LK
    • Hodnocení globálního a regionálního kmene LK
    • Ostatní echo-parametry; LV mass index na začátku, 2 roky sledování, snížení maximální zátěže E/E prime po 2 letech sledování
    • Změny kvality života pomocí dotazníku
    • Změna vrcholu VO2, doba zátěže, AT diastolickou zátěžovou echokardiografií po 2 letech sledování
    • Změna výchozí hodnoty T1 (myo, ms) a výchozí hodnoty T1 (krev, ms) T1 postkontrastní (myo, ms) a výchozí hodnoty T1 (krev, ms) pomocí CMR
  3. Metody studie – Design studie: Toto je observační studie. Subjektům nebude přidělena žádná léčba ani intervence. Všichni pacienti dostanou plnou standardní péči souběžnou medikaci pro léčbu jejich srdečního stavu. 20 pacientů s geneticky potvrzenou Anderson-Fabryho nemocí, kteří mají plán zahájit léčbu Migalastatem, podstoupí 2D zátěž, diastolickou zátěžovou echokardiografii, analýzu vírového průtoku levé komory a CMR na začátku a po 2 letech léčby Migalastatem pro sledování.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Telefonní číslo: 82+2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 70 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti ve věku 16 ~ 70 let s Fabryho chorobou potvrzenou enzymatickým testem a genovým testem

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti ve věku 16 ~ 70 let s Fabryho chorobou, kteří byli potvrzeni enzymovým testem a genovou studií
  2. Pacienti, kteří mají hypertrofii LK ve 2D echokardiografii (koncová diastolická přepážka a tloušťka zadní stěny ≥12 mm) nebo pacienti, kteří mají srdeční změny (indikující progresi onemocnění, jako je snížená globální podélná zátěž při 2D echokardiografii nebo nízké nativní mapování T1 na srdeční MRI) i bez tloušťky stěny NN ≥12 mm
  3. Pacienti poskytli písemný informovaný souhlas s účastí v této studii

Kritéria vyloučení:

  1. Kontraindikace chaperonové terapie (Migalastat)
  2. Pacienti, kteří nemohou provádět zátěžovou echokardiografii na kole na zádech, kontrastní echokardiografii nebo srdeční MRI
  3. Hemodynamicky významné chlopenní onemocnění nebo arytmie
  4. Anamnéza akutního infarktu myokardu nebo městnavého srdečního selhání se sníženou ejekční frakcí LK méně než 35 %
  5. CVA za posledních 6 měsíců
  6. Plánovaná nebo plánovaná operace v příštích 6 měsících
  7. Chronická jaterní cirhóza
  8. Alergie na kontrastní látku (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Fabryho nemoc
Pacienti s Fabryho chorobou, kteří byli potvrzeni enzymovým testem a genovou studií
Jiný: Echokardiografie
Vortexový tok LV v echokardiografii

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna vrcholové zátěže E/E' pomocí diastolické zátěžové echokardiografie
Časové okno: 2 roky
2 roky
Změna globální podélné deformace
Časové okno: 2 roky
2 roky
Změna parametrů vírového proudění LV
Časové okno: 2 roky
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změny extracelulárního objemu pomocí CMR (mapování T1)
Časové okno: 2 roky
2 roky
Hodnocení stupně klidové diastolické funkce LK
Časové okno: 2 roky
2 roky
Hodnocení globálního a regionálního kmene LK
Časové okno: 2 roky
2 roky
Hodnocení hmotnostního indexu LK
Časové okno: 2 roky
2 roky
Hodnocení snížení špičkové zátěže E/E prime
Časové okno: 2 roky
2 roky
Změny kvality života pomocí krátkého formuláře 36
Časové okno: 2 roky
2 roky
Změna vrcholu VO2 diastolickou zátěžovou echokardiografií
Časové okno: 2 roky
2 roky
Změna doby zátěže pomocí diastolické zátěžové echokardiografie
Časové okno: 2 roky
2 roky
Změna AT pomocí diastolické zátěžové echokardiografie
Časové okno: 2 roky
2 roky
Změna výchozí hodnoty T1 (myo, ms) a výchozí hodnoty T1 (krev, ms) T1 postkontrastní (myo, ms) a výchozí hodnoty T1 (krev, ms) pomocí CMR
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Yonsei University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. listopadu 2020

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2025

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. listopadu 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. října 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. října 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 4-2020-1038

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení