Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Virkning av MIgastat-terapi på hjertefunksjon hos pasienter med Fabrys kardiomyopati (MIRACRE-Fabry-prøve)

5. oktober 2021 oppdatert av: Yonsei University
Dette er en observasjonsstudie. Ingen behandling eller intervensjon vil bli tildelt forsøkspersonene. Alle pasienter vil motta full standard behandling samtidig medisinering for behandling av deres hjertetilstand. 20 pasienter med genetisk bekreftet Anderson-Fabry sykdom som har en plan om å starte Migalastat vil gjennomgå 2D belastning, diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow analyse og CMR ved baseline og etter 2 års behandling med Migalastat for oppfølging.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

  1. Mål - å evaluere effekten av chaperoneterapi på LV diastolisk funksjon og flyt hos pasienter med Fabrys kardiomyopati ved bruk av LV 2D belastning, diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow og CMR.

  2. Primært/sekundært endepunkt

    A. Primært endepunkt:

    - Endring av toppøvelse E/E' ved diastolisk stressekkokardiografi, global longitudinell belastning og LV vortex flow parametere ved 2 års oppfølging.

    B. Sekundære endepunkter:

    • Endringer i ekstracellulært volum ved CMR (T1-kartlegging) ved 2 års oppfølging
    • Evaluering av graden av hvilende LV diastolisk funksjon
    • Evaluering av global og regional LV-stamme
    • Andre ekko-parametere; LV masseindeks ved baseline, 2 års oppfølging, reduksjon av topp trening E/E prime ved 2 års oppfølging
    • Endringer i livskvalitet ved hjelp av spørreskjema
    • Endring av topp VO2, treningstid, AT ved diastolisk stressekkokardiografi ved 2 års oppfølging
    • Endring i T1 baseline (myo, ms) og T1 baseline (blod, ms) T1 postkontrast (myo, ms) & T1 baseline (blod, ms) av CMR
  3. Studiemetoder -Studiedesign: Dette er en observasjonsstudie. Ingen behandling eller intervensjon vil bli tildelt forsøkspersonene. Alle pasienter vil motta full standard behandling samtidig medisinering for behandling av deres hjertetilstand. 20 pasienter med genetisk bekreftet Anderson-Fabry sykdom som har en plan om å starte Migalastat vil gjennomgå 2D belastning, diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow analyse og CMR ved baseline og etter 2 års behandling med Migalastat for oppfølging.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
20

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.
  • Navn: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Telefonnummer: 82+2-2228-8443
  • E-post: grhong@yuhs.ac

Studiesteder

  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Rekruttering
        • Severance Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Geu-Ru Hong, Ph.D
          • Telefonnummer: 82+2-2228-8443
          • E-post: grhong@yuhs.ac

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 70 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter i alderen 16 ~ 70 år med Fabrys sykdom bekreftet ved enzymanalyse og gentest

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter i alderen 16 ~ 70 år med Fabrys sykdom som ble bekreftet ved enzymanalyse og genstudie
  2. Pasienter som har LV-hypertrofi i 2D-ekkokardiografi (endediastolisk septum og bakre veggtykkelse ≥12 mm) eller pasienter som har hjerteforandringer (indikerende på sykdomsprogresjon som redusert global longitudinell belastning på 2D-belastningsekkokardiografi eller lav native T1-kartlegging på hjerte-MRI) selv uten LV-veggtykkelse på ≥12mm
  3. Pasienter har gitt skriftlig, informert samtykke til å delta i denne studien

Ekskluderingskriterier:

  1. Kontraindikasjon for chaperone terapi (Migalastat)
  2. Pasienter som ikke kan utføre stressekkokardiografi på liggende sykkel, kontrastekkokardiografi eller hjerte-MR
  3. Hemodynamisk signifikant hjerteklaffsykdom eller arytmier
  4. Anamnese med akutt hjerteinfarkt eller kongestiv hjertesvikt med redusert LV ejeksjonsfraksjon på mindre enn 35 %
  5. CVA i de foregående 6 månedene
  6. Planlagt eller planlagt operasjon i løpet av de neste 6 månedene
  7. Kronisk levercirrhose
  8. Allergi mot kontrastmiddel (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Fabrys sykdom
Pasienter med Fabrys sykdom som ble bekreftet ved enzymanalyse og genstudie
Annen: Ekkokardiografi
LV virvelstrøm i ekkokardiografi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Endring av toppøvelse E/E' ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 2 år
2 år
Endring av global langsgående tøyning
Tidsramme: 2 år
2 år
Endring av LV-virvelstrømningsparametere
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Endringer i ekstracellulært volum ved CMR (T1-kartlegging)
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering av graden av hvilende LV diastolisk funksjon
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering av global og regional LV-stamme
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering av LV-masseindeks
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering av reduksjon av toppøvelse E/E prime
Tidsramme: 2 år
2 år
Endringer i livskvalitet ved bruk av Short Form 36
Tidsramme: 2 år
2 år
Endring av topp VO2 ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 2 år
2 år
Endring av treningstid ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 2 år
2 år
Endring av AT ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 2 år
2 år
Endring i T1 baseline (myo, ms) og T1 baseline (blod, ms) T1 postkontrast (myo, ms) & T1 baseline (blod, ms) av CMR
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Yonsei University

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
5. november 2020

Primær fullføring (FORVENTES)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. januar 2025

Studiet fullført (FORVENTES)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
10. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. november 2020

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
23. november 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. oktober 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 4-2020-1038

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger