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Auswirkung der MIgalastat-Therapie auf die Herzfunktion bei Patienten mit Fabry-Kardiomyopathie (MIRACRE-Fabry-Studie)

5. Oktober 2021 aktualisiert von: Yonsei University
Dies ist eine Beobachtungsstudie. Den Probanden wird keine Behandlung oder Intervention zugewiesen. Alle Patienten erhalten eine Begleitmedikation zur Behandlung ihrer Herzerkrankung in vollem Umfang. 20 Patienten mit genetisch bestätigter Anderson-Fabry-Krankheit, die planen, mit Migalastat zu beginnen, werden zu Studienbeginn und nach zweijähriger Behandlung mit Migalastat einer 2D-Strain-, diastolischen Stress-Echokardiographie, LV-Vortex-Flow-Analyse und CMR unterzogen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

  1. Ziele - Bewertung der Auswirkungen der Chaperontherapie auf die diastolische LV-Funktion und den LV-Fluss bei Patienten mit Fabry-Kardiomyopathie unter Verwendung von LV-2D-Strain, diastolischer Stress-Echokardiographie, LV-Vortex-Fluss und CMR.

  2. Primärer/sekundärer Endpunkt

    A. Primärer Endpunkt:

    - Änderung des Spitzenbelastungs-E/E' durch diastolische Stress-Echokardiographie, globale Längsdehnung und LV-Vortex-Flow-Parameter nach 2-Jahres-Follow-up.

    B. Sekundäre Endpunkte:

    • Veränderungen des extrazellulären Volumens durch CMR (T1-Kartierung) nach 2 Jahren Follow-up
    • Bewertung des Grades der diastolischen LV-Ruhefunktion
    • Bewertung der globalen und regionalen LV-Belastung
    • Andere Echo-Parameter; LV-Massenindex zu Studienbeginn, 2-Jahres-Follow-up, Reduzierung des Spitzenbelastungs-E/E-Prime bei 2-Jahres-Follow-up
    • Veränderungen der Lebensqualität mittels Fragebogen
    • Änderung der maximalen VO2, Belastungszeit, AT durch diastolische Stress-Echokardiographie nach 2 Jahren Follow-up
    • Änderung der T1-Basislinie (myo, ms) und T1-Basislinie (Blut, ms) T1-Postkontrast (myo, ms) und T1-Basislinie (Blut, ms) durch CMR
  3. Studienmethoden - Studiendesign: Dies ist eine Beobachtungsstudie. Den Probanden wird keine Behandlung oder Intervention zugewiesen. Alle Patienten erhalten eine Begleitmedikation zur Behandlung ihrer Herzerkrankung in vollem Umfang. 20 Patienten mit genetisch bestätigter Anderson-Fabry-Krankheit, die planen, mit Migalastat zu beginnen, werden zu Studienbeginn und nach zweijähriger Behandlung mit Migalastat einer 2D-Strain-, diastolischen Stress-Echokardiographie, LV-Vortex-Flow-Analyse und CMR unterzogen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
20

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.
  • Name: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Telefonnummer: 82+2-2228-8443
  • E-Mail: grhong@yuhs.ac

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 70 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten im Alter von 16 bis 70 Jahren mit Morbus Fabry, bestätigt durch Enzymassay und Gentest

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten im Alter von 16 bis 70 Jahren mit Morbus Fabry, die durch einen Enzymtest und eine Genstudie bestätigt wurden
  2. Patienten mit LV-Hypertrophie in der 2D-Echokardiographie (enddiastolisches Septum und Dicke der hinteren Wand ≥ 12 mm) oder Patienten mit Herzveränderungen (die auf ein Fortschreiten der Krankheit hinweisen, wie z. auch ohne NS-Wandstärke von ≥12mm
  3. Patienten mit der schriftlichen, informierten Zustimmung zur Teilnahme an dieser Studie

Ausschlusskriterien:

  1. Kontraindikation für Chaperontherapie (Migalastat)
  2. Patienten, die keine Fahrrad-Stress-Echokardiographie, Kontrastmittel-Echokardiographie oder kardiale MRT in Rückenlage durchführen können
  3. Hämodynamisch signifikante Herzklappenerkrankung oder Arrhythmien
  4. Vorgeschichte von akutem Myokardinfarkt oder dekompensierter Herzinsuffizienz mit reduzierter LV-Ejektionsfraktion von weniger als 35 %
  5. CVA in den letzten 6 Monaten
  6. Geplante oder geplante Operation in den nächsten 6 Monaten
  7. Chronische Leberzirrhose
  8. Allergie gegen Kontrastmittel (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Morbus Fabry
Patienten mit Morbus Fabry, die durch einen Enzymtest und eine Genstudie bestätigt wurden
Sonstiges: Echokardiographie
LV-Wirbelströmung in der Echokardiographie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Spitzenbelastungs-E/E' durch diastolische Stress-Echokardiographie
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Änderung der globalen Längsdehnung
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Änderung der LV-Wirbelströmungsparameter
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderungen des extrazellulären Volumens durch CMR (T1-Mapping)
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Bewertung des Grades der diastolischen LV-Ruhefunktion
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Bewertung der globalen und regionalen LV-Belastung
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Auswertung des LV-Massenindex
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Bewertung der Reduzierung der Spitzenbelastung E/E prime
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Veränderungen der Lebensqualität mit Short Form 36
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Änderung der Spitzen-VO2 durch diastolische Stress-Echokardiographie
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Änderung der Belastungszeit durch diastolische Stressechokardiographie
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Änderung von AT durch diastolische Stressechokardiographie
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Änderung der T1-Basislinie (myo, ms) und T1-Basislinie (Blut, ms) T1-Postkontrast (myo, ms) und T1-Basislinie (Blut, ms) durch CMR
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Yonsei University

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
5. November 2020

Primärer Abschluss (ERWARTET)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Januar 2025

Studienabschluss (ERWARTET)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. November 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. Oktober 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 4-2020-1038

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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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