Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkning af MIgastat-terapi på hjertefunktion hos patienter med Fabrys kardiomyopati (MIRACRE-Fabry-forsøg)

5. oktober 2021 opdateret af: Yonsei University
Dette er et observationsstudie. Ingen behandling eller intervention vil blive tildelt forsøgspersonerne. Alle patienter vil modtage fuld standardbehandling samtidig med medicin til behandling af deres hjertesygdom. 20 patienter med genetisk bekræftet Anderson-Fabry sygdom, som har en plan om at starte Migalastat, vil gennemgå 2D belastning, diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow analyse og CMR ved baseline og efter 2 års behandling med Migalastat til opfølgning.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

  1. Formål - at evaluere virkningen af ​​chaperoneterapi på LV diastolisk funktion og flow hos patienter med Fabrys kardiomyopati ved hjælp af LV 2D belastning, diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow og CMR.

  2. Primært/sekundært endepunkt

    A. Primært endepunkt:

    - Ændring af peak-øvelse E/E' ved diastolisk stressekkokardiografi, global longitudinel belastning og LV vortex flow parametre ved 2 års opfølgning.

    B. Sekundære endepunkter:

    • Ændringer i ekstracellulært volumen ved CMR (T1-kortlægning) efter 2 års opfølgning
    • Evaluering af graden af ​​den hvilende LV diastoliske funktion
    • Evaluering af global og regional LV-stamme
    • Andre ekko-parametre; LV masseindeks ved baseline, 2 års opfølgning, reduktion af peak træning E/E prime ved 2 års opfølgning
    • Ændringer i livskvalitet ved hjælp af spørgeskema
    • Ændring af peak VO2, træningstid, AT ved diastolisk stress ekkokardiografi ved 2 års opfølgning
    • Ændring i T1 baseline (myo, ms) & T1 baseline (blod, ms) T1 postkontrast (myo, ms) & T1 baseline (blod, ms) ved CMR
  3. Undersøgelsesmetoder -Studiedesign: Dette er et observationsstudie. Ingen behandling eller intervention vil blive tildelt forsøgspersonerne. Alle patienter vil modtage fuld standardbehandling samtidig med medicin til behandling af deres hjertesygdom. 20 patienter med genetisk bekræftet Anderson-Fabry sygdom, som har en plan om at starte Migalastat, vil gennemgå 2D belastning, diastolisk stress ekkokardiografi, LV vortex flow analyse og CMR ved baseline og efter 2 års behandling med Migalastat til opfølgning.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Telefonnummer: 82+2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år til 70 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter i alderen 16 ~ 70 år med Fabrys sygdom bekræftet ved enzymanalyse og gentest

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter i alderen 16 ~ 70 år med Fabrys sygdom, som blev bekræftet ved enzymassay og genundersøgelse
  2. Patienter, der har LV-hypertrofi i 2D-ekkokardiografi (end diastolisk septum og bageste vægtykkelse ≥12 mm) eller patienter, der viser sig med hjerteforandringer (indikerende sygdomsprogression såsom nedsat global longitudinel belastning på 2D-stammeekkokardiografi eller lav native T1-kortlægning på hjerte-MRI) selv uden LV-vægtykkelse på ≥12mm
  3. Patienterne har fået det skriftlige, informerede samtykke til at deltage i denne undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

  1. Kontraindikation for chaperoneterapi (Migalastat)
  2. Patienter, der ikke kan udføre liggende cykelstressekkokardiografi, kontrastekkokardiografi eller hjerte-MR
  3. Hæmodynamisk signifikant hjerteklapsygdom eller arytmier
  4. Anamnese med akut myokardieinfarkt eller kongestiv hjertesvigt med reduceret LV ejektionsfraktion på mindre end 35 %
  5. CVA i de foregående 6 måneder
  6. Planlagt eller planlagt operation inden for de næste 6 måneder
  7. Kronisk levercirrhose
  8. Allergi over for kontrastmiddel (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Fabrys sygdom
Fabrys sygdom patienter, som blev bekræftet ved enzymanalyse og genundersøgelse
Andet: Ekkokardiografi
LV vortex flow i ekkokardiografi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring af spidsbelastning E/E' ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 2 år
2 år
Ændring af global langsgående belastning
Tidsramme: 2 år
2 år
Ændring af LV vortex flow parametre
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i ekstracellulært volumen ved CMR (T1-kortlægning)
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering af graden af ​​den hvilende LV diastoliske funktion
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering af global og regional LV-stamme
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering af LV masseindeks
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering af reduktion af spidsbelastning E/E prime
Tidsramme: 2 år
2 år
Ændringer i livskvalitet ved hjælp af Short Form 36
Tidsramme: 2 år
2 år
Ændring af peak VO2 ved diastolisk stress ekkokardiografi
Tidsramme: 2 år
2 år
Ændring af træningstid ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 2 år
2 år
Ændring af AT ved diastolisk stressekkokardiografi
Tidsramme: 2 år
2 år
Ændring i T1 baseline (myo, ms) & T1 baseline (blod, ms) T1 postkontrast (myo, ms) & T1 baseline (blod, ms) ved CMR
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Yonsei University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. november 2020

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2025

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. november 2020

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. oktober 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 4-2020-1038

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger