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Impatto della terapia con MIgalastat sulla funzione cardiaca nei pazienti con cardiomiopatia di Fabry (studio MIRACRE-Fabry)

5 ottobre 2021 aggiornato da: Yonsei University
Questo è uno studio osservazionale. Nessun trattamento o intervento sarà assegnato ai soggetti. Tutti i pazienti riceveranno farmaci concomitanti standard di cura completi per il trattamento della loro condizione cardiaca. 20 pazienti con malattia di Anderson-Fabry geneticamente confermata che hanno in programma di iniziare Migalastat saranno sottoposti a deformazione 2D, ecocardiografia da stress diastolico, analisi del flusso vortex LV e CMR al basale e dopo 2 anni di trattamento con Migalastat per il follow-up.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

  1. Obiettivi - valutare l'impatto della terapia con chaperone sulla funzione e sul flusso diastolico del ventricolo sinistro in pazienti con cardiomiopatia di Fabry mediante strain LV 2D, ecocardiografia da sforzo diastolico, flusso vorticoso del ventricolo sinistro e CMR.

  2. Endpoint primario/secondario

    A. Endpoint primario:

    - Modifica del picco di esercizio E/E' mediante ecocardiografia da stress diastolico, deformazione longitudinale globale e parametri di flusso vorticoso LV al follow-up di 2 anni.

    B. Endpoint secondari:

    • Variazioni del volume extracellulare mediante CMR (mappatura T1) a 2 anni di follow-up
    • Valutazione del grado della funzione diastolica ventricolare sinistra a riposo
    • Valutazione del ceppo LV globale e regionale
    • Altri parametri dell'eco; Indice di massa ventricolare sinistro al basale, follow-up a 2 anni, riduzione del picco di esercizio E/E prime al follow-up a 2 anni
    • Cambiamenti della qualità della vita mediante questionario
    • Variazione del VO2 di picco, tempo di esercizio, AT mediante ecocardiografia da stress diastolico a 2 anni di follow-up
    • Variazione in T1 basale (mio, ms) e T1 basale (sangue, ms) T1 postcontrasto (mio, ms) e T1 basale (sangue, ms) mediante CMR
  3. Metodi di studio - Disegno dello studio: si tratta di uno studio osservazionale. Nessun trattamento o intervento sarà assegnato ai soggetti. Tutti i pazienti riceveranno farmaci concomitanti standard di cura completi per il trattamento della loro condizione cardiaca. 20 pazienti con malattia di Anderson-Fabry geneticamente confermata che hanno in programma di iniziare Migalastat saranno sottoposti a deformazione 2D, ecocardiografia da stress diastolico, analisi del flusso vortex LV e CMR al basale e dopo 2 anni di trattamento con Migalastat per il follow-up.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Numero di telefono: 82+2-2228-8443
  • Email: grhong@yuhs.ac

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 70 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti di età compresa tra 16 e 70 anni con malattia di Fabry confermata da test enzimatico e test genetico

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età compresa tra 16 e 70 anni con malattia di Fabry che sono stati confermati mediante analisi enzimatica e studio genetico
  2. Pazienti che presentano ipertrofia del ventricolo sinistro all'ecocardiografia 2D (setto diastolico terminale e spessore della parete posteriore ≥12 mm) o pazienti che presentano alterazioni cardiache (indicative della progressione della malattia come una diminuzione della deformazione longitudinale globale all'ecocardiografia del ceppo 2D o una bassa mappatura del T1 nativo alla RM cardiaca) anche senza spessore della parete LV di ≥12mm
  3. Pazienti a cui è stato fornito il consenso informato scritto per partecipare a questo studio

Criteri di esclusione:

  1. Controindicazione alla terapia con accompagnatore (Migalastat)
  2. Pazienti che non possono eseguire l'ecocardiografia da sforzo in bicicletta supina, l'ecocardiografia con mezzo di contrasto o la risonanza magnetica cardiaca
  3. Cardiopatie valvolari emodinamicamente significative o aritmie
  4. Storia di infarto miocardico acuto o scompenso cardiaco congestizio con frazione di eiezione del ventricolo sinistro inferiore al 35%
  5. CVA nei 6 mesi precedenti
  6. Intervento programmato o pianificato nei prossimi 6 mesi
  7. Cirrosi epatica cronica
  8. Allergia al mezzo di contrasto (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Malattia di Fabry
Pazienti con malattia di Fabry che sono stati confermati dal test enzimatico e dallo studio genetico
Altro: Ecocardiografia
Flusso vorticoso LV in ecocardiografia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica del picco di esercizio E/E' mediante ecocardiografia da sforzo diastolico
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Modifica della deformazione longitudinale globale
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Modifica dei parametri di flusso del vortice LV
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti del volume extracellulare mediante CMR (mappatura T1)
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Valutazione del grado della funzione diastolica ventricolare sinistra a riposo
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Valutazione del ceppo LV globale e regionale
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Valutazione dell'indice di massa LV
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Valutazione della riduzione del picco di esercizio E/E prime
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Cambiamenti della qualità della vita utilizzando il modulo breve 36
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Variazione del picco VO2 mediante ecocardiografia da sforzo diastolico
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Modifica del tempo di esercizio mediante ecocardiografia da sforzo diastolico
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Cambiamento di AT mediante ecocardiografia da sforzo diastolico
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Variazione in T1 basale (mio, ms) e T1 basale (sangue, ms) T1 postcontrasto (mio, ms) e T1 basale (sangue, ms) mediante CMR
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Yonsei University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
5 novembre 2020

Completamento primario (ANTICIPATO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2025

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 novembre 2020

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 ottobre 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 4-2020-1038

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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