Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

WPŁYW TERAPII MIGALASTATEM NA CZYNNOŚĆ SERCA U PACJENTÓW Z KARDIOMIOPATIĄ FABRY'EGO (MIRACRE-Fabry Trial)

5 października 2021 zaktualizowane przez: Yonsei University
To jest badanie obserwacyjne. Uczestnikom nie zostanie przypisane żadne leczenie ani interwencja. Wszyscy pacjenci otrzymają pełną standardową opiekę towarzyszącą lekom w leczeniu choroby serca. 20 pacjentów z genetycznie potwierdzoną chorobą Andersona-Fabry'ego, którzy planują rozpocząć leczenie migalastatem, zostanie poddanych szczepieniu 2D, echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej, analizie przepływu wirowego w lewej komorze oraz CMR na początku badania i po 2 latach leczenia migalastatem w celu obserwacji.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

  1. Cel pracy - ocena wpływu terapii opiekuńczej na czynność rozkurczową i przepływ LV u pacjentów z kardiomiopatią Fabry'ego z wykorzystaniem odkształcenia LV 2D, echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej, przepływu wirowego LV i CMR.

  2. Główny/pomocniczy punkt końcowy

    A. Pierwszorzędowy punkt końcowy:

    - Zmiana szczytowych wartości wysiłku E/E' na podstawie echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej, globalnego odkształcenia podłużnego i parametrów przepływu wirowego w lewej komorze po 2 latach obserwacji.

    B. Drugorzędowe punkty końcowe:

    • Zmiany objętości pozakomórkowej według CMR (mapowanie T1) po 2 latach obserwacji
    • Ocena stopnia spoczynkowej funkcji rozkurczowej LV
    • Ocena globalnego i regionalnego szczepu LV
    • Inne parametry echa; Wskaźnik masy LV na początku badania, 2-letnia obserwacja, redukcja szczytu wysiłku E/E pierwsza w 2-letniej obserwacji
    • Zmiany jakości życia za pomocą kwestionariusza
    • Zmiana szczytowego VO2, czasu wysiłku, AT za pomocą echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej po 2 latach obserwacji
    • Zmiana linii podstawowej T1 (mio, ms) i linii podstawowej T1 (krew, ms) T1 po kontraście (myo, ms) i linii podstawowej T1 (krew, ms) przez CMR
  3. Metody badania — Projekt badania: Jest to badanie obserwacyjne. Uczestnikom nie zostanie przypisane żadne leczenie ani interwencja. Wszyscy pacjenci otrzymają pełną standardową opiekę towarzyszącą lekom w leczeniu choroby serca. 20 pacjentów z genetycznie potwierdzoną chorobą Andersona-Fabry'ego, którzy planują rozpocząć leczenie migalastatem, zostanie poddanych szczepieniu 2D, echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej, analizie przepływu wirowego w lewej komorze oraz CMR na początku badania i po 2 latach leczenia migalastatem w celu obserwacji.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
20

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Numer telefonu: 82+2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei
        • Rekrutacyjny
        • Severance Hospital
        • Kontakt:
          • Geu-Ru Hong, Ph.D
          • Numer telefonu: 82+2-2228-8443
          • E-mail: grhong@yuhs.ac

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 70 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci w wieku 16 ~ 70 lat z chorobą Fabry'ego potwierdzoną testem enzymatycznym i testem genetycznym

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku 16 ~ 70 lat z chorobą Fabry'ego, u których potwierdzono test enzymatyczny i badanie genów
  2. Pacjenci z przerostem lewej komory w badaniu echokardiograficznym 2D (przegroda końcoworozkurczowa i grubość ściany tylnej ≥12 mm) lub Pacjenci ze zmianami w sercu (wskazującymi na progresję choroby, takimi jak zmniejszone globalne odkształcenie podłużne w badaniu echokardiograficznym 2D lub niskie natywne odwzorowanie T1 w badaniu MRI serca) nawet bez grubości ściany LV ≥12mm
  3. Pacjenci wyrazili pisemną, świadomą zgodę na udział w tym badaniu

Kryteria wyłączenia:

  1. Przeciwwskazanie do terapii opiekuńczej (Migalastat)
  2. Pacjenci, którzy nie mogą wykonać echokardiografii wysiłkowej na rowerze w pozycji leżącej, echokardiografii z kontrastem lub rezonansu magnetycznego serca
  3. Istotna hemodynamicznie wada zastawek serca lub arytmie
  4. Przebyty ostry zawał mięśnia sercowego lub zastoinowa niewydolność serca ze zmniejszoną frakcją wyrzutową LV poniżej 35%
  5. CVA w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  6. Zaplanowana lub planowana operacja w ciągu najbliższych 6 miesięcy
  7. Przewlekła marskość wątroby
  8. Alergia na środek kontrastowy (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Choroba Fabry'ego
Pacjenci z chorobą Fabry'ego, których potwierdzono testem enzymatycznym i badaniem genów
Inny: Echokardiografia
Przepływ wirowy w LV w echokardiografii

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana szczytowego wysiłku E/E' za pomocą echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Zmiana globalnego odkształcenia podłużnego
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Zmiana parametrów przepływu wirowego LV
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany objętości pozakomórkowej według CMR (mapowanie T1)
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Ocena stopnia spoczynkowej funkcji rozkurczowej LV
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Ocena globalnego i regionalnego szczepu LV
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Ocena wskaźnika masy LV
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Ocena redukcji szczytowego wysiłku E/E prime
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Zmiany jakości życia za pomocą Short Form 36
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Zmiana szczytowego VO2 za pomocą echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Zmiana czasu wysiłku za pomocą echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Zmiana AT za pomocą echokardiografii wysiłkowej rozkurczowej
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Zmiana linii podstawowej T1 (mio, ms) i linii podstawowej T1 (krew, ms) T1 po kontraście (myo, ms) i linii podstawowej T1 (krew, ms) przez CMR
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Yonsei University

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
5 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 stycznia 2025

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 listopada 2020

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 października 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 4-2020-1038

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami