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Impact de la thérapie MIgalastat sur la fonction cardiaque chez les patients atteints de cardiomyopathie de Fabry (essai MIRACRE-Fabry)

5 octobre 2021 mis à jour par: Yonsei University
Il s'agit d'une étude observationnelle. Aucun traitement ou intervention ne sera attribué aux sujets. Tous les patients recevront des médicaments concomitants conformes aux normes de soins complètes pour le traitement de leur affection cardiaque. 20 patients atteints de la maladie d'Anderson-Fabry génétiquement confirmée qui envisagent de commencer le migalastat subiront une souche 2D, une échocardiographie de stress diastolique, une analyse du flux vortex VG et une CMR au départ et après 2 ans de traitement avec le migalastat pour le suivi.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Recrutement

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

  1. Objectifs - évaluer l'impact de la thérapie chaperon sur la fonction et le flux diastolique VG chez les patients atteints de cardiomyopathie de Fabry en utilisant la contrainte VG 2D, l'échocardiographie de stress diastolique, le flux vortex VG et la CMR.

  2. Critère principal/secondaire

    A. Critère principal :

    - Modification du pic d'effort E/E' par échocardiographie de stress diastolique, déformation longitudinale globale et paramètres de flux de vortex VG à 2 ans de suivi.

    B. Critères secondaires :

    • Modifications du volume extracellulaire par CMR (cartographie T1) à 2 ans de suivi
    • Évaluation du degré de la fonction diastolique VG au repos
    • Évaluation de la souche globale et régionale du VG
    • Autres paramètres d'écho ; Indice de masse VG au départ, suivi à 2 ans, réduction du pic d'exercice E/E prime à 2 ans de suivi
    • Modifications de la qualité de vie à l'aide d'un questionnaire
    • Modification du pic de VO2, du temps d'exercice, de l'AT par échocardiographie de stress diastolique à 2 ans de suivi
    • Modification de la ligne de base T1 (myo, ms) et de la ligne de base T1 (sang, ms) T1 postcontraste (myo, ms) et de la ligne de base T1 (sang, ms) par CMR
  3. Méthodes d'étude - Conception de l'étude : Il s'agit d'une étude observationnelle. Aucun traitement ou intervention ne sera attribué aux sujets. Tous les patients recevront des médicaments concomitants conformes aux normes de soins complètes pour le traitement de leur affection cardiaque. 20 patients atteints de la maladie d'Anderson-Fabry génétiquement confirmée qui envisagent de commencer le migalastat subiront une souche 2D, une échocardiographie de stress diastolique, une analyse du flux vortex VG et une CMR au départ et après 2 ans de traitement avec le migalastat pour le suivi.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Anticipé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
20

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.
  • Nom: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Numéro de téléphone: 82+2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 70 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients âgés de 16 à 70 ans atteints de la maladie de Fabry confirmée par dosage enzymatique et test génétique

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients âgés de 16 à 70 ans atteints de la maladie de Fabry qui ont été confirmés par dosage enzymatique et étude génétique
  2. Patients présentant une hypertrophie du VG en échocardiographie 2D (septum télédiastolique et épaisseur de la paroi postérieure ≥ 12 mm) ou Patients présentant des modifications cardiaques (indiquant la progression de la maladie, comme une diminution de la contrainte longitudinale globale sur l'échocardiographie de contrainte 2D ou une faible cartographie native T1 sur l'IRM cardiaque) même sans épaisseur de paroi BT ≥12mm
  3. Patients ayant reçu le consentement écrit et éclairé pour participer à cette étude

Critère d'exclusion:

  1. Contre-indication au traitement chaperon (Migalastat)
  2. Patients qui ne peuvent pas effectuer d'échocardiographie d'effort à vélo en décubitus dorsal, d'échocardiographie de contraste ou d'IRM cardiaque
  3. Cardiopathie valvulaire ou arythmie significatives sur le plan hémodynamique
  4. Antécédents d'infarctus aigu du myocarde ou d'insuffisance cardiaque congestive avec fraction d'éjection VG réduite inférieure à 35 %
  5. CVA au cours des 6 mois précédents
  6. Chirurgie programmée ou planifiée dans les 6 prochains mois
  7. Cirrhose chronique du foie
  8. Allergie aux produits de contraste (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
La maladie de Fabry
Patients atteints de la maladie de Fabry qui ont été confirmés par dosage enzymatique et étude génétique
Autre: Échocardiographie
Flux vortex VG en échocardiographie

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Modification du pic d'effort E/E' par échocardiographie d'effort diastolique
Délai: 2 années
2 années
Changement de déformation longitudinale globale
Délai: 2 années
2 années
Modification des paramètres d'écoulement vortex BT
Délai: 2 années
2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Délai
Modifications du volume extracellulaire par CMR (cartographie T1)
Délai: 2 années
2 années
Évaluation du degré de la fonction diastolique VG au repos
Délai: 2 années
2 années
Évaluation de la souche globale et régionale du VG
Délai: 2 années
2 années
Évaluation de l'indice de masse VG
Délai: 2 années
2 années
Évaluation de la réduction du pic d'exercice E/E prime
Délai: 2 années
2 années
Modifications de la qualité de vie à l'aide du formulaire court 36
Délai: 2 années
2 années
Modification du pic de VO2 par échocardiographie de stress diastolique
Délai: 2 années
2 années
Modification du temps d'exercice par échocardiographie de stress diastolique
Délai: 2 années
2 années
Changement d'AT par échocardiographie de stress diastolique
Délai: 2 années
2 années
Modification de la ligne de base T1 (myo, ms) et de la ligne de base T1 (sang, ms) T1 postcontraste (myo, ms) et de la ligne de base T1 (sang, ms) par CMR
Délai: 2 années
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Yonsei University

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
5 novembre 2020

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 janvier 2025

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 avril 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
10 novembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
16 novembre 2020

Première publication (RÉEL)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
23 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
14 octobre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
5 octobre 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 octobre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 4-2020-1038

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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