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Impacto de la terapia con migalastat en la función cardíaca en pacientes con miocardiopatía de Fabry (ensayo MIRACRE-Fabry)

5 de octubre de 2021 actualizado por: Yonsei University
Este es un estudio observacional. No se asignará ningún tratamiento o intervención a los sujetos. Todos los pacientes recibirán la medicación concomitante estándar de atención completa para el tratamiento de su afección cardíaca. 20 pacientes con enfermedad de Anderson-Fabry genéticamente confirmada que tienen un plan para comenzar con Migalastat se someterán a cepa 2D, ecocardiografía de estrés diastólico, análisis de flujo de vórtice del VI y CMR al inicio y después de 2 años de tratamiento con Migalastat para el seguimiento.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

  1. Objetivos: evaluar el impacto de la terapia con chaperonas en la función y el flujo diastólicos del VI en pacientes con miocardiopatía de Fabry mediante el uso de deformación 2D del VI, ecocardiografía de estrés diastólico, flujo de vórtice del VI y RMC.

  2. Criterio de valoración primario/secundario

    A. Variable principal:

    - Cambio en el ejercicio máximo E/E' mediante ecocardiografía de estrés diastólico, deformación longitudinal global y parámetros de flujo de vórtice del VI a los 2 años de seguimiento.

    B. Criterios de valoración secundarios:

    • Cambios de volumen extracelular por CMR (mapeo T1) a los 2 años de seguimiento
    • Evaluación del grado de función diastólica del VI en reposo
    • Evaluación de la tensión del VI global y regional
    • Otros parámetros de eco; Índice de masa del VI al inicio, seguimiento a los 2 años, reducción del ejercicio máximo E/E cebado a los 2 años de seguimiento
    • Cambios en la calidad de vida mediante cuestionario
    • Cambio de VO2 pico, tiempo de ejercicio, AT por ecocardiografía de estrés diastólico a los 2 años de seguimiento
    • Cambio en T1 basal (mio, ms) y T1 basal (sangre, ms) T1 poscontraste (mio, ms) y T1 basal (sangre, ms) por CMR
  3. Métodos de estudio -Diseño del estudio: Este es un estudio observacional. No se asignará ningún tratamiento o intervención a los sujetos. Todos los pacientes recibirán la medicación concomitante estándar de atención completa para el tratamiento de su afección cardíaca. 20 pacientes con enfermedad de Anderson-Fabry genéticamente confirmada que tienen un plan para comenzar con Migalastat se someterán a cepa 2D, ecocardiografía de estrés diastólico, análisis de flujo de vórtice del VI y CMR al inicio y después de 2 años de tratamiento con Migalastat para el seguimiento.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Anticipado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
20

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Número de teléfono: 82+2-2228-8443
  • Correo electrónico: grhong@yuhs.ac

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de
        • Reclutamiento
        • Severance Hospital
        • Contacto:
          • Geu-Ru Hong, Ph.D
          • Número de teléfono: 82+2-2228-8443
          • Correo electrónico: grhong@yuhs.ac

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

16 años a 70 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes de 16 a 70 años con enfermedad de Fabry confirmada mediante ensayo enzimático y prueba genética

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes de 16 a 70 años con enfermedad de Fabry que fueron confirmados por ensayo enzimático y estudio genético.
  2. Pacientes que tienen hipertrofia del VI en la ecocardiografía 2D (tabique diastólico final y grosor de la pared posterior ≥12 mm) o Pacientes que presentan cambios cardíacos (indicativos de progresión de la enfermedad, como disminución de la tensión longitudinal global en la ecocardiografía de tensión 2D o mapeo T1 nativo bajo en la resonancia magnética cardíaca) incluso sin espesor de pared LV de ≥12 mm
  3. Pacientes que recibieron el consentimiento informado por escrito para participar en este estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Contraindicación para la terapia con chaperonas (Migalastat)
  2. Pacientes que no pueden realizar una ecocardiografía de esfuerzo en bicicleta en decúbito supino, una ecocardiografía de contraste o una resonancia magnética cardíaca
  3. Cardiopatía valvular hemodinámicamente significativa o arritmias
  4. Antecedentes de infarto agudo de miocardio o insuficiencia cardíaca congestiva con fracción de eyección del VI reducida de menos del 35 %
  5. CVA en los 6 meses anteriores
  6. Cirugía programada o planificada en los próximos 6 meses
  7. cirrosis hepática crónica
  8. Alergia al agente de contraste (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, EE. UU.)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Enfermedad de Fabry
Pacientes con enfermedad de Fabry que fueron confirmados por ensayo enzimático y estudio genético.
Otro: Ecocardiografía
Flujo de vórtice VI en ecocardiografía

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio del pico de ejercicio E/E' por ecocardiografía de estrés diastólico
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Cambio de deformación longitudinal global
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Cambio de parámetros de flujo de vórtice LV
Periodo de tiempo: 2 años
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambios de volumen extracelular por RMC (mapeo T1)
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Evaluación del grado de función diastólica del VI en reposo
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Evaluación de la tensión del VI global y regional
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Evaluación del índice de masa del VI
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Evaluación de la reducción del pico de ejercicio E/E prime
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Cambios en la calidad de vida usando el Formulario Corto 36
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Cambio de VO2 pico por ecocardiografía de estrés diastólico
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Cambio de tiempo de ejercicio por ecocardiografía de estrés diastólico
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Cambio de AT por ecocardiografía de estrés diastólica
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Cambio en T1 basal (mio, ms) y T1 basal (sangre, ms) T1 poscontraste (mio, ms) y T1 basal (sangre, ms) por CMR
Periodo de tiempo: 2 años
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Yonsei University

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
5 de noviembre de 2020

Finalización primaria (ANTICIPADO)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de enero de 2025

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de abril de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
10 de noviembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
16 de noviembre de 2020

Publicado por primera vez (ACTUAL)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
23 de noviembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
14 de octubre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
5 de octubre de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de octubre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 4-2020-1038

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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