Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние терапии Мигаластатом на функцию сердца у пациентов с кардиомиопатией Фабри (испытание MIRACRE-Fabry)

5 октября 2021 г. обновлено: Yonsei University
Это наблюдательное исследование. Субъектам не будет назначено никакое лечение или вмешательство. Все пациенты будут получать полный стандарт медицинской помощи, сопутствующие лекарства для лечения их сердечного заболевания. 20 пациентов с генетически подтвержденной болезнью Андерсона-Фабри, которые планируют начать прием Мигаластата, будут подвергнуты 2D-напряжению, диастолической стресс-эхокардиографии, анализу вихревого потока ЛЖ и МРТ исходно и через 2 года лечения Мигаластатом для последующего наблюдения.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Рекрутинг

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

  1. Задачи - оценить влияние шаперонной терапии на диастолическую функцию и кровоток ЛЖ у пациентов с кардиомиопатией Фабри с помощью 2D деформации ЛЖ, диастолической стресс-эхокардиографии, вихревого потока ЛЖ и МРТ.

  2. Первичная/дополнительная конечная точка

    А. Первичная конечная точка:

    - Изменение пиковой нагрузки E/E' по диастолической стресс-эхокардиографии, общему продольному растяжению и параметрам вихревого потока ЛЖ через 2 года наблюдения.

    B. Вторичные конечные точки:

    • Изменения внеклеточного объема по данным CMR (картирование T1) через 2 года наблюдения
    • Оценка степени диастолической функции ЛЖ в покое
    • Оценка глобальной и региональной деформации ЛЖ
    • Другие эхо-параметры; Индекс массы ЛЖ на исходном уровне, через 2 года наблюдения, снижение пиковой нагрузки E/E Prime через 2 года наблюдения
    • Изменения качества жизни с помощью опросника
    • Изменение пикового VO2, времени физической нагрузки, AT по данным диастолической стресс-эхокардиографии через 2 года наблюдения
    • Изменение исходного уровня Т1 (мио, мс) и исходного уровня Т1 (кровь, мс) постконтрастного Т1 (мио, мс) и исходного уровня Т1 (кровь, мс) по CMR
  3. Методы исследования - Дизайн исследования: Это обсервационное исследование. Субъектам не будет назначено никакое лечение или вмешательство. Все пациенты будут получать полный стандарт медицинской помощи, сопутствующие лекарства для лечения их сердечного заболевания. 20 пациентов с генетически подтвержденной болезнью Андерсона-Фабри, которые планируют начать прием Мигаластата, будут подвергнуты 2D-напряжению, диастолической стресс-эхокардиографии, анализу вихревого потока ЛЖ и МРТ исходно и через 2 года лечения Мигаластатом для последующего наблюдения.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
20

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Номер телефона: 82+2-2228-8443
  • Электронная почта: grhong@yuhs.ac

Места учебы

  • Корея, Республика
      • Seoul, Корея, Республика
        • Рекрутинг
        • Severance Hospital
        • Контакт:
          • Geu-Ru Hong, Ph.D
          • Номер телефона: 82+2-2228-8443
          • Электронная почта: grhong@yuhs.ac

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 70 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты в возрасте от 16 до 70 лет с болезнью Фабри, подтвержденной ферментативным анализом и генным тестом.

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты в возрасте от 16 до 70 лет с болезнью Фабри, подтвержденной ферментативным анализом и генным исследованием.
  2. Пациенты с гипертрофией ЛЖ по данным 2D-эхокардиографии (конечная диастолическая перегородка и толщина задней стенки ≥12 мм) или пациенты с сердечными изменениями (указывающими на прогрессирование заболевания, такими как снижение общей продольной деформации по данным 2D-ЭхоКГ с компенсацией деформации или низкий нативный Т1 на МРТ сердца) даже без толщины стенки ЛЖ ≥12 мм
  3. Пациенты, получившие письменное информированное согласие на участие в этом исследовании

Критерий исключения:

  1. Противопоказания к шаперонной терапии (мигаластат)
  2. Пациенты, которые не могут выполнить стресс-эхокардиографию на велосипеде в положении лежа, контрастную эхокардиографию или МРТ сердца.
  3. Гемодинамически значимые клапанные пороки сердца или аритмии
  4. История острого инфаркта миокарда или застойной сердечной недостаточности со сниженной фракцией выброса ЛЖ менее 35%
  5. CVA за предыдущие 6 месяцев
  6. Запланированная или планируемая операция в ближайшие 6 месяцев
  7. Хронический цирроз печени
  8. Аллергия на контрастное вещество (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Болезнь Фабри
Пациенты с болезнью Фабри, подтвержденные ферментативным анализом и генным исследованием
Другой: Эхокардиография
Вихревой поток ЛЖ в эхокардиографии

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Изменение пиковой нагрузки E/E' по диастолической стресс-эхокардиографии
Временное ограничение: 2 года
2 года
Изменение общей продольной деформации
Временное ограничение: 2 года
2 года
Изменение параметров вихревого течения РН
Временное ограничение: 2 года
2 года

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Временное ограничение
Изменения внеклеточного объема по данным CMR (картирование T1)
Временное ограничение: 2 года
2 года
Оценка степени диастолической функции ЛЖ в покое
Временное ограничение: 2 года
2 года
Оценка глобальной и региональной деформации ЛЖ
Временное ограничение: 2 года
2 года
Оценка индекса массы ЛЖ
Временное ограничение: 2 года
2 года
Оценка снижения пиковых нагрузок E/E Prime
Временное ограничение: 2 года
2 года
Изменения качества жизни с использованием краткой формы 36
Временное ограничение: 2 года
2 года
Изменение пикового VO2 по данным диастолической стресс-эхокардиографии
Временное ограничение: 2 года
2 года
Изменение времени нагрузки с помощью диастолической стресс-эхокардиографии
Временное ограничение: 2 года
2 года
Изменение АТ по данным диастолической стресс-эхокардиографии
Временное ограничение: 2 года
2 года
Изменение исходного уровня Т1 (мио, мс) и исходного уровня Т1 (кровь, мс) постконтрастного Т1 (мио, мс) и исходного уровня Т1 (кровь, мс) по CMR
Временное ограничение: 2 года
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Yonsei University

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
5 ноября 2020 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 января 2025 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 апреля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
10 ноября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
16 ноября 2020 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
23 ноября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
14 октября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
5 октября 2021 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 октября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 4-2020-1038

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками