Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MIgalastaattihoidon vaikutus sydämen toimintaan potilailla, joilla on Fabryn kardiomyopatia (MIRACRE-Fabry-tutkimus)

tiistai 5. lokakuuta 2021 päivittänyt: Yonsei University
Tämä on havainnointitutkimus. Koehenkilöille ei määrätä hoitoa tai interventiota. Kaikki potilaat saavat täyden hoidon samanaikaisen lääkityksen sydäntautinsa hoitoon. 20 potilaalle, joilla on geneettisesti varmistettu Anderson-Fabry-tauti ja jotka suunnittelevat Migalastatin-hoidon aloittamista, tehdään 2D rasitus, diastolinen stressikaikukardiografia, LV-pyörrevirtausanalyysi ja CMR lähtötilanteessa ja 2 vuoden Migalastat-hoidon jälkeen seurantaa varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

  1. Tavoitteet - arvioida chaperonihoidon vaikutusta LV:n diastoliseen toimintaan ja virtaukseen Fabryn kardiomyopatiaa sairastavilla potilailla käyttämällä LV 2D -kantaa, diastolista stressikaikukardiografiaa, LV-pyörrevirtausta ja CMR:ää.

  2. Ensisijainen/toissijainen päätepiste

    A. Ensisijainen päätepiste:

    - Huippukuormituksen E/E' muutos diastolisen jännityskaikukardiografian, globaalin pitkittäisjännityksen ja LV-pyörteen virtausparametrien avulla 2 vuoden seurannassa.

    B. Toissijaiset päätepisteet:

    • Solunulkoisen tilavuuden muutokset CMR:llä (T1-kartoitus) 2 vuoden seurannassa
    • Lepotilan LV diastolisen toiminnan asteen arviointi
    • Globaalin ja alueellisen LV-jännityksen arviointi
    • Muut kaikuparametrit; LV-massaindeksi lähtötilanteessa, 2 vuoden seuranta, huippukuormituksen E/E prime vähentäminen 2 vuoden seurannassa
    • Elämänlaadun muutokset kyselylomakkeella
    • Huippu VO2:n muutos, harjoitusaika, AT diastolisella stressikaikukardiografialla 2 vuoden seurannassa
    • Muutos T1-perusviivassa (myo, ms) ja T1-perusviivassa (veri, ms), T1:n lähtötasossa (myo, ms) ja T1-perusviivassa (veri, ms) CMR:llä
  3. Tutkimusmenetelmät - Tutkimuksen suunnittelu: Tämä on havainnointitutkimus. Koehenkilöille ei määrätä hoitoa tai interventiota. Kaikki potilaat saavat täyden hoidon samanaikaisen lääkityksen sydäntautinsa hoitoon. 20 potilaalle, joilla on geneettisesti varmistettu Anderson-Fabry-tauti ja jotka suunnittelevat Migalastatin-hoidon aloittamista, tehdään 2D rasitus, diastolinen stressikaikukardiografia, LV-pyörrevirtausanalyysi ja CMR lähtötilanteessa ja 2 vuoden Migalastat-hoidon jälkeen seurantaa varten.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
20

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.
  • Nimi: Geu-Ru Hong, Ph.D
  • Puhelinnumero: 82+2-2228-8443
  • Sähköposti: grhong@yuhs.ac

Opiskelupaikat

  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Rekrytointi
        • Severance Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Geu-Ru Hong, Ph.D
          • Puhelinnumero: 82+2-2228-8443
          • Sähköposti: grhong@yuhs.ac

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 70 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

16–70-vuotiaat potilaat, joilla on entsyymimäärityksellä ja geenitestillä vahvistettu Fabryn tauti

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 16–70-vuotiaat potilaat, joilla on Fabryn tauti ja jotka varmistettiin entsyymimäärityksellä ja geenitutkimuksella
  2. Potilaat, joilla on LV-hypertrofia 2D-kaikukardiografiassa (lopun diastolinen väliseinä ja takaseinämän paksuus ≥12 mm) tai potilaat, joilla on sydämen muutoksia (osoittaa sairauden etenemisestä, kuten pienentynyt globaali pituussuuntainen rasitus 2D-kantakaikututkimuksessa tai alhainen natiivi T1-kartoitus sydämen MRI-kuvauksessa) jopa ilman LV-seinämän paksuutta ≥12mm
  3. Potilaat saivat kirjallisen, tietoon perustuvan suostumuksen osallistua tähän tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Chaperone-hoidon vasta-aihe (Migalastat)
  2. Potilaat, jotka eivät voi tehdä makuulla polkupyörän stressikardiografiaa, kontrastikukukardiografiaa tai sydämen magneettikuvausta
  3. Hemodynaamisesti merkittävä sydänläppäsairaus tai rytmihäiriöt
  4. Aiemmin akuutti sydäninfarkti tai sydämen vajaatoiminta, jonka LV ejektiofraktio on vähentynyt alle 35 %
  5. CVA viimeisten 6 kuukauden aikana
  6. Suunniteltu tai suunniteltu leikkaus seuraavan 6 kuukauden aikana
  7. Krooninen maksakirroosi
  8. Allergia varjoaineelle (Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, USA)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Fabryn tauti
Fabryn tautia sairastavat potilaat, jotka vahvistettiin entsyymimäärityksellä ja geenitutkimuksella
Muut: Ekokardiografia
LV-pyörrevirta kaikukardiografiassa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Huippukuormituksen E/E' muutos diastolisella stressikaikukardiografialla
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Globaalin pituussuuntaisen jännityksen muutos
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
LV-pyörteen virtausparametrien muutos
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Solunulkoisen tilavuuden muutokset CMR:llä (T1-kartoitus)
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Lepotilan LV diastolisen toiminnan asteen arviointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Globaalin ja alueellisen LV-jännityksen arviointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
LV-massaindeksin arviointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Huippuharjoituksen E/E-prime vähenemisen arviointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Elämänlaadun muutokset lyhyellä lomakkeella 36
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
VO2-huipun muutos diastolisella stressikaikukardiografialla
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Harjoitusajan muutos diastolisella stressikaikukardiografialla
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
AT:n muutos diastolisella stressikaikukardiografialla
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Muutos T1-perusviivassa (myo, ms) ja T1-perusviivassa (veri, ms), T1:n lähtötasossa (myo, ms) ja T1-perusviivassa (veri, ms) CMR:llä
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Yonsei University

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Geu-Ru Hong, Ph.D, Severance Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 5. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 10. marraskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 16. marraskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 23. marraskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 14. lokakuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 5. lokakuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. lokakuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 4-2020-1038

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia