Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie The Dark-Adapted Retinal Function Response in Choroideremia (DARC). (DARC)

27. června 2023 aktualizováno: Duke University

Charakterizace poruchy nočního vidění u choroideremie a krátkodobé suplementace vitaminem A: Studie The Dark-Adapted Retinal Function Response in Choroideremia (DARC)

Choroiderémie (CHM) je dědičná porucha sítnice, která způsobuje progresivní ztrátu zraku, která nakonec vede k úplné slepotě. Prvním příznakem je obecně šeroslepota, i když o rozsahu, typu, vzoru a progresi měření zrakových funkcí adaptovaných na tmu u pacientů s CHM je dosud málo známo. Předpokládáme, že jednou z klíčových událostí způsobujících šeroslepost u CHM je nedostatek chromoforu tyčinkového zrakového pigmentu, rodopsinu. Navrhujeme, že tento nedostatek je alespoň zčásti způsoben nedostatečným dodáváním vitaminu A (all-trans-retinol) do fotoreceptorů (PR) z churavějícího retinálního pigmentového epitelu (RPE), charakteristické pro CHM. Předpokládáme, že zvýšená dostupnost vitaminu A by zesílila jeho vstup do vizuálního cyklu zprostředkovaného RPE, což by nakonec umožnilo dodání do PR. To by zase umožnilo tyčím lépe fungovat tím, že by částečně překonalo poškození RPE a zhoršenou recyklaci chromoforů, o které předpokládáme, že v CHM existuje. Cíle tohoto návrhu jsou: (1) otestovat hypotézu, že perorální suplementace vitaminem A může zlepšit noční dobu a periferní vidění u pacientů s CHM, a (2) poskytnout podrobnou charakteristiku výsledků měření zrakových funkcí přizpůsobených tmě, aby bylo možné vést intervenční CHM zkoušky.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Eye Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

15 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • muži ve věku alespoň 15 let s molekulárně potvrzenou diagnózou choroiderémie

Kritéria vyloučení:

  • neschopnost se spolehlivě a reprodukovatelně účastnit testování zorného pole

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Vitamín A palmitát
Vitamín A palmitát, 15 000 IU denně po dobu 4 měsíců
Doplněk stravy: Vitamín A palmitát
Vitamín A palmitát, 15 000 IU denně po dobu 4 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna citlivosti celopolního zorného pole přizpůsobená tmě
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření vyhodnotí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Citlivost zorného pole adaptovaná na tmu bude měřena pomocí Medmontova chromatického perimetru adaptovaného na tmu.
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření vyhodnotí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Změna citlivosti makulárního zorného pole adaptované na tmu
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Citlivost makulárního zorného pole přizpůsobená tmě bude měřena pomocí Medmontova chromatického perimetru přizpůsobeného tmě.
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Změna temné adaptometrie
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Tmavá adaptometrie bude měřena pomocí tmavého adaptometru MacuLogix AdaptDx.
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna nejlépe korigované zrakové ostrosti
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Nejlepší korigovaná zraková ostrost bude měřena pomocí tabulky ETDRS
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Změna zrakové ostrosti s nízkým jasem
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Zraková ostrost s nízkým jasem bude měřena pomocí tabulky ETDRS v podmínkách nízkého jasu
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Změna citlivosti zorného pole adaptované na světlo v celém poli
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Citlivost celopolního zorného pole přizpůsobená světlu bude měřena pomocí 172bodové celopolní poloautomatické kinetické perimetrie (SKP) Octopus GATE.
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Změna citlivosti makulárního zorného pole adaptované na světlo
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Citlivost makulárního zorného pole přizpůsobená světlu bude měřena pomocí konfokálního makulárního mikroperimetru Centervue MAIA
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Změna atrofie retinálního pigmentového epitelu (RPE) pomocí optické koherentní tomografie
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Atrofie retinálního pigmentového epitelu (RPE) bude měřena pomocí optické koherentní tomografie Spectralis makulární spektrální domény (SD-OCT) s a bez vylepšeného hloubkového zobrazení (EDI)
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Změna atrofie retinálního pigmentového epitelu (RPE) barevnou fotografií
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Atrofie retinálního pigmentového epitelu (RPE) bude měřena pomocí širokoúhlé barevné fotografie pozadí Optos (WF-CFP)
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Změna atrofie retinálního pigmentového epitelu (RPE) autofluorescencí fundu
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Atrofie retinálního pigmentového epitelu (RPE) bude měřena pomocí Optos širokoúhlé autofluorescence fundu (WF-FAF)
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Změna atrofie retinálního pigmentového epitelu (RPE) fundoskopií
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Atrofie retinálního pigmentového epitelu (RPE) bude hodnocena biomikroskopií štěrbinové lampy
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Změna funkce jater
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících
Funkční profil jater bude měřen laboratorně pomocí vzorků séra účastníků
Měření v 0, 4 a 8 měsících
Změna hladiny vitaminu A v séru
Časové okno: Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání
Hladiny vitaminu A v séru budou měřeny laboratorně pomocí vzorků séra účastníků
Měření v 0, 4 a 8 měsících. Měření po 0 měsících bude sloužit jako základní hodnota. Čtyřměsíční měření posoudí změnu způsobenou suplementací vitaminu A. 8měsíční měření vyhodnotí zvrat této změny po období vymývání

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Duke University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Foundation Fighting Blindness

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. června 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Pro00108901

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení