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Lo studio DARC (Dark-Adapted Retinal Function Response in Choroideremia). (DARC)

27 giugno 2023 aggiornato da: Duke University

Caratterizzazione della compromissione della visione notturna nella coroideremia e supplementazione di vitamina A a breve termine: lo studio DARC (Dark-Adapted Retinal Function Response in Choroideremia)

La coroideremia (CHM) è una malattia retinica ereditaria che causa una progressiva perdita della vista, che alla fine porta alla completa cecità. Il primo sintomo è generalmente la cecità notturna, sebbene, ad oggi, si sappia poco sull'estensione, il tipo, il modello e la progressione delle misure della funzione visiva adattata al buio nei pazienti con CHM. Ipotizziamo che uno degli eventi chiave che causano la cecità notturna nella CHM sia la carenza del cromoforo del pigmento visivo dell'asta, la rodopsina. Proponiamo che questa carenza sia almeno in parte dovuta alla consegna inadeguata di vitamina A (all-trans-retinolo) ai fotorecettori (PR) dall'epitelio pigmentato retinico malato (RPE), caratteristico della CHM. Ipotizziamo che una maggiore disponibilità di vitamina A potenzierebbe il suo ingresso nel ciclo visivo mediato da RPE, consentendo in ultima analisi la consegna ai PR. Ciò a sua volta consentirebbe alle canne di funzionare meglio superando parzialmente il danno RPE e il riciclaggio alterato dei cromofori che postuliamo esiste in CHM. Gli obiettivi di questa proposta sono: (1) testare l'ipotesi che l'integrazione orale di vitamina A possa migliorare la visione notturna e periferica nei pazienti con CHM e (2) fornire una caratterizzazione dettagliata delle misure di esito della funzione visiva adattata al buio per guidare la CHM interventistica prove.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Eye Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

15 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • maschi di almeno 15 anni di età con diagnosi confermata a livello molecolare di coroideremia

Criteri di esclusione:

  • incapacità di partecipare ai test del campo visivo in modo affidabile e riproducibile

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Vitamina A palmitato
Vitamina A palmitato, 15.000 UI al giorno per 4 mesi
Integratore alimentare: Vitamina A palmitato
Vitamina A palmitato, 15.000 UI al giorno per 4 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della sensibilità del campo visivo a campo pieno adattata al buio
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
La sensibilità del campo visivo a campo pieno adattato al buio sarà misurata utilizzando il perimetro cromatico adattato al buio di Medmont.
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Alterazione della sensibilità del campo visivo maculare adattato al buio
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
La sensibilità del campo visivo maculare adattato al buio sarà misurata utilizzando il perimetro cromatico adattato al buio di Medmont.
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Cambiamento nell'adattometria oscura
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
L'adattometria al buio sarà misurata utilizzando l'adattometro al buio MacuLogix AdaptDx.
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazione della migliore acuità visiva corretta
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
La migliore acuità visiva corretta sarà misurata utilizzando il grafico ETDRS
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Alterazione dell'acuità visiva a bassa luminanza
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
L'acuità visiva a bassa luminanza sarà misurata utilizzando il grafico ETDRS in condizioni di bassa luminanza
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Variazione della sensibilità del campo visivo adattata alla luce a campo intero
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
La sensibilità del campo visivo a campo intero adattata alla luce sarà misurata utilizzando la perimetria cinetica semiautomatica (SKP) Octopus GATE a campo intero a 172 punti
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Variazione della sensibilità del campo visivo maculare adattato alla luce
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
La sensibilità del campo visivo maculare adattato alla luce sarà misurata utilizzando il microperimetro maculare confocale Centervue MAIA
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Modifica dell'atrofia dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) mediante tomografia a coerenza ottica
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
L'atrofia dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) sarà misurata utilizzando la tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale maculare Spectralis (SD-OCT) con e senza imaging di profondità potenziato (EDI)
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Modifica dell'atrofia dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) mediante fotografia a colori
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
L'atrofia dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) sarà misurata utilizzando la fotografia del fondo oculare a colori ad ampio campo Optos (WF-CFP)
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Modifica dell'atrofia dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) mediante autofluorescenza del fondo
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
L'atrofia dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) sarà misurata utilizzando l'autofluorescenza del fondo oculare ad ampio campo Optos (WF-FAF)
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Modifica dell'atrofia dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) mediante fundoscopia
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
L'atrofia dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) sarà valutata mediante biomicroscopia con lampada a fessura
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
Alterazione della funzionalità epatica
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi
Il profilo della funzionalità epatica sarà misurato dal laboratorio utilizzando campioni di siero dei partecipanti
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi
Variazione dei livelli sierici di vitamina A
Lasso di tempo: Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout
I livelli sierici di vitamina A saranno misurati dal laboratorio utilizzando campioni di siero dei partecipanti
Misurazioni a 0, 4 e 8 mesi. La misurazione di 0 mesi fungerà da riferimento. La misurazione a 4 mesi valuterà il cambiamento dovuto all'integrazione di vitamina A. La misurazione a 8 mesi valuterà l'inversione di questo cambiamento dopo il periodo di washout

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Duke University

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Foundation Fighting Blindness

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2024

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 giugno 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Pro00108901

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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