Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Den mørketilpassede nethindefunktionsrespons i choroideremia (DARC) undersøgelse (DARC)

27. juni 2023 opdateret af: Duke University

Karakterisering af nattesynssvækkelse i choroideremia og kortsigtet vitamin A-supplement: The Dark-Adapted Retinal Function Response in Choroideremia (DARC) undersøgelse

Choroideremia (CHM) er en arvelig retinal lidelse, der forårsager progressivt synstab, hvilket i sidste ende fører til fuldstændig blindhed. Det første symptom er generelt natteblindhed, selvom der indtil nu ikke er meget kendt om omfanget, typen, mønsteret og progressionen af ​​mørketilpassede synsfunktionsmål hos CHM-patienter. Vi antager, at en af ​​de vigtigste begivenheder, der forårsager natteblindhed i CHM, er mangel på kromoforen af ​​stavens visuelle pigment, rhodopsin. Vi foreslår, at denne mangel i det mindste delvist skyldes utilstrækkelig levering af vitamin A (all-trans-retinol) til fotoreceptorerne (PR'er) fra det skrantende retinale pigmentepitel (RPE), der er karakteristisk for CHM. Vi antager, at øget tilgængelighed af vitamin A ville forstærke dets indtræden i den RPE-medierede visuelle cyklus, hvilket i sidste ende muliggør levering til PR'erne. Dette vil igen gøre det muligt for stænger at yde bedre ved delvist at overvinde RPE-skaden og den forringede kromoforgenanvendelse, som vi postulerer findes i CHM. Målene med dette forslag er: (1) at teste hypotesen om, at oral vitamin A-tilskud kan forbedre nattetid og perifert syn hos CHM-patienter, og (2) at give detaljeret karakterisering af mørketilpassede synsfunktionsresultatmål til at vejlede interventionel CHM forsøg.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Eye Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

15 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • mænd mindst 15 år med molekylært bekræftet diagnose af choroideremia

Ekskluderingskriterier:

  • manglende evne til at deltage i synsfelttest pålideligt og reproducerbart

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: A-vitamin palmitat
A-vitamin palmitat, 15.000 IE dagligt i 4 måneder
Kosttilskud: A-vitamin palmitat
A-vitamin palmitat, 15.000 IE dagligt i 4 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i mørketilpasset synsfeltfølsomhed i fuld felt
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Mørketilpasset fuldfelts synsfeltfølsomhed vil blive målt ved hjælp af Medmonts mørketilpassede kromatiske perimeter.
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Ændring i mørketilpasset makulært synsfeltfølsomhed
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Mørketilpasset makulært synsfeltsfølsomhed vil blive målt ved hjælp af Medmonts mørketilpassede kromatiske perimeter.
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Ændring i mørk adaptometri
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Mørk adaptometri vil blive målt ved hjælp af MacuLogix AdaptDx mørk adaptometer.
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i bedst korrigeret synsstyrke
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Bedste korrigerede synsstyrke vil blive målt ved hjælp af ETDRS-diagrammet
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Ændring i synsstyrke med lav luminans
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Synsstyrke med lav luminans vil blive målt ved hjælp af ETDRS-diagrammet under forhold med lav luminans
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Ændring i fuldfelts lystilpasset synsfeltfølsomhed
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Lystilpasset fuldfelts synsfeltfølsomhed vil blive målt ved hjælp af Octopus 172-punkts GATE fuldfelts semi-automatiseret kinetisk perimetri (SKP)
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Ændring i lystilpasset makulært synsfeltfølsomhed
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Lystilpasset makulær synsfeltfølsomhed vil blive målt ved hjælp af Centervue MAIA konfokale makulære mikroperimeter
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Ændring i retinalt pigmenteret epitel (RPE) atrofi ved optisk kohærenstomografi
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Retinal pigmenteret epitel (RPE) atrofi vil blive målt ved hjælp af Spectralis makulært spektral domæne optisk kohærens tomografi (SD-OCT) med og uden forbedret dybdebilleddannelse (EDI)
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Ændring i retinalt pigmenteret epitel (RPE) atrofi ved farvefotografering
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Retinal pigmenteret epitel (RPE) atrofi vil blive målt ved hjælp af Optos wide-field farve fundus fotografering (WF-CFP)
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Ændring i retinal pigmenteret epitel (RPE) atrofi ved fundus autofluorescens
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Retinal pigmenteret epitel (RPE) atrofi vil blive målt ved hjælp af Optos wide-field fundus auto-fluorescens (WF-FAF)
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Ændring i retinalt pigmenteret epitel (RPE) atrofi ved fundoskopi
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Retinal pigmenteret epitel (RPE) atrofi vil blive vurderet ved spaltelampebiomikroskopi
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Ændring i leverfunktionen
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder
Leverfunktionsprofilen vil blive målt af laboratoriet ved hjælp af deltagerserumprøver
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder
Ændring i serum-vitamin A-niveauer
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode
Serum A-vitaminniveauer vil blive målt af laboratoriet ved hjælp af deltagerserumprøver
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0-måneders måling vil tjene som udgangspunkt. 4 måneders måling vil vurdere ændringer som følge af A-vitamintilskud. 8 måneders måling vil vurdere tilbageførsel af denne ændring efter udvaskningsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Duke University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Foundation Fighting Blindness

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. september 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. juni 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Pro00108901

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger