Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo da Resposta da Função Retiniana Adaptada ao Escuro na Coroideremia (DARC) (DARC)

27 de junho de 2023 atualizado por: Duke University

Caracterização do comprometimento da visão noturna na coroideremia e suplementação de vitamina A de curto prazo: estudo da resposta da função retiniana adaptada ao escuro na coroideremia (DARC)

A coroideremia (CHM) é um distúrbio retiniano hereditário que causa perda progressiva da visão, levando à cegueira completa. O primeiro sintoma geralmente é a cegueira noturna, embora, até o momento, pouco se saiba sobre a extensão, tipo, padrão e progressão das medidas da função visual adaptada ao escuro em pacientes com CHM. Nossa hipótese é que um dos principais eventos que causam a cegueira noturna na CHM é a deficiência no cromóforo do pigmento visual dos bastonetes, a rodopsina. Propomos que essa deficiência seja, pelo menos em parte, devida à entrega inadequada de vitamina A (all-trans-retinol) aos fotorreceptores (PRs) do epitélio pigmentar da retina (EPR) doente, característico da CHM. Nossa hipótese é que o aumento da disponibilidade de vitamina A potencializaria sua entrada no ciclo visual mediado por RPE, permitindo a entrega aos PRs. Isso, por sua vez, permitiria que as hastes tivessem um desempenho melhor, superando parcialmente o dano do RPE e a reciclagem prejudicada do cromóforo que postulamos existir no CHM. Os objetivos desta proposta são: (1) testar a hipótese de que a suplementação oral de vitamina A pode melhorar a visão noturna e periférica em pacientes com CHM e (2) fornecer uma caracterização detalhada das medidas de resultado da função visual adaptada ao escuro para orientar CHM intervencionista ensaios.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Retirado

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Eye Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

15 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Critério de inclusão:

  • homens com pelo menos 15 anos de idade com diagnóstico molecularmente confirmado de coroideremia

Critério de exclusão:

  • incapacidade de participar de testes de campo visual de forma confiável e reprodutível

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Palmitato de vitamina A
Palmitato de vitamina A, 15.000 UI por dia durante 4 meses
Suplemento dietético: Palmitato de vitamina A
Palmitato de vitamina A, 15.000 UI por dia durante 4 meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na sensibilidade do campo visual de campo completo adaptado ao escuro
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
A sensibilidade do campo visual de campo completo adaptado ao escuro será medida usando o perímetro cromático adaptado ao escuro de Medmont.
Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
Alteração na sensibilidade do campo visual macular adaptado ao escuro
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
A sensibilidade do campo visual macular adaptado ao escuro será medida usando o perímetro cromático adaptado ao escuro de Medmont.
Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
Mudança na adaptometria escura
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
A adaptometria escura será medida usando o adaptômetro escuro MacuLogix AdaptDx.
Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na melhor acuidade visual corrigida
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
A melhor acuidade visual corrigida será medida usando o gráfico ETDRS
Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
Alteração na acuidade visual de baixa luminância
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
A acuidade visual de baixa luminância será medida usando o gráfico ETDRS em condições de baixa luminância
Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
Alteração na sensibilidade do campo visual adaptado à luz de campo completo
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
A sensibilidade do campo visual de campo completo adaptada à luz será medida usando a perimetria cinética semiautomática (SKP) de campo completo Octopus GATE de 172 pontos
Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
Alteração na sensibilidade do campo visual macular adaptado à luz
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
A sensibilidade do campo visual macular adaptado à luz será medida usando o microperímetro macular confocal Centervue MAIA
Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
Alteração na atrofia do epitélio pigmentado da retina (EPR) por tomografia de coerência óptica
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
A atrofia do epitélio pigmentado da retina (RPE) será medida usando a tomografia de coerência óptica de domínio espectral macular Spectralis (SD-OCT) com e sem imagem de profundidade aprimorada (EDI)
Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
Alteração na atrofia do epitélio pigmentado da retina (EPR) por fotografia colorida
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
A atrofia do epitélio pigmentado da retina (RPE) será medida usando a fotografia de fundo de campo colorido Optos (WF-CFP)
Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
Alteração na atrofia do epitélio pigmentado da retina (EPR) por autofluorescência de fundo
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
A atrofia do epitélio pigmentado da retina (RPE) será medida usando a autofluorescência de fundo de campo amplo Optos (WF-FAF)
Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
Alteração na atrofia do epitélio pigmentado da retina (EPR) por fundoscopia
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
A atrofia do epitélio pigmentado da retina (EPR) será avaliada por biomicroscopia de lâmpada de fenda
Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
Alteração na função hepática
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses
O perfil da função hepática será medido por laboratório usando amostras de soro participantes
Medições aos 0, 4 e 8 meses
Alteração nos níveis séricos de vitamina A
Prazo: Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout
Os níveis séricos de vitamina A serão medidos por laboratório usando amostras de soro dos participantes
Medições aos 0, 4 e 8 meses. A medição de 0 meses servirá como linha de base. A medição de 4 meses avaliará a mudança devido à suplementação de vitamina A. A medição de 8 meses avaliará a reversão dessa alteração após o período de washout

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Duke University

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Foundation Fighting Blindness

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de maio de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de março de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de maio de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
7 de setembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de setembro de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
16 de setembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
29 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
27 de junho de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • Pro00108901

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações