Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studien The Dark-Adapted Retinal Function Response in Choroideremia (DARC). (DARC)

27. juni 2023 oppdatert av: Duke University

Karakterisering av nattsynssvekkelse ved choroideremia og kortsiktig vitamin A-supplement: The Dark-Adapted Retinal Function Response in Choroideremia (DARC) Study

Choroideremi (CHM) er en arvelig retinal lidelse som forårsaker progressivt synstap, som til slutt fører til fullstendig blindhet. Det første symptomet er generelt nattblindhet, selv om det til dags dato er lite kjent om omfanget, typen, mønsteret og progresjonen av mørketilpassede synsfunksjonsmål hos CHM-pasienter. Vi antar at en av nøkkelhendelsene som forårsaker nattblindhet ved CHM er mangel på kromoforen til stavens visuelle pigment, rhodopsin. Vi foreslår at denne mangelen i det minste delvis skyldes utilstrekkelig tilførsel av vitamin A (all-trans-retinol) til fotoreseptorene (PRs) fra det skrantende retinale pigmentepitelet (RPE), karakteristisk for CHM. Vi antar at økt tilgjengelighet av vitamin A vil potensere dets inntreden i den RPE-medierte visuelle syklusen, og til slutt muliggjøre levering til PR-ene. Dette vil igjen tillate stenger å yte bedre ved delvis å overvinne RPE-skaden og den svekkede kromoforresirkuleringen som vi antar eksisterer i CHM. Målene med dette forslaget er: (1) å teste hypotesen om at oral vitamin A-tilskudd kan forbedre nattetid og perifert syn hos CHM-pasienter, og (2) å gi detaljert karakterisering av mørketilpassede synsfunksjonsresultatmål for å veilede intervensjonell CHM prøvelser.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Forente stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Eye Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

15 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • menn minst 15 år med molekylært bekreftet diagnose av choroideremi

Ekskluderingskriterier:

  • manglende evne til å delta i synsfelttesting pålitelig og reproduserbart

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Vitamin A palmitat
Vitamin A palmitat, 15 000 IE daglig i 4 måneder
Kosttilskudd: Vitamin A palmitat
Vitamin A palmitat, 15 000 IE daglig i 4 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i mørketilpasset synsfeltfølsomhet i full felt
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Mørketilpasset fullfelts synsfeltfølsomhet vil bli målt ved å bruke Medmonts mørketilpassede kromatiske omkrets.
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Endring i mørk-tilpasset makulært synsfeltfølsomhet
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Mørketilpasset makulært synsfeltfølsomhet vil bli målt ved hjelp av Medmonts mørketilpassede kromatiske omkrets.
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Endring i mørk adaptometri
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Mørk adaptometri vil bli målt ved hjelp av MacuLogix AdaptDx mørk adaptometer.
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i best korrigert synsskarphet
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Beste korrigerte synsskarphet vil bli målt ved hjelp av ETDRS-diagrammet
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Endring i synsskarphet med lav luminans
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Synsstyrke med lav luminans vil bli målt ved hjelp av ETDRS-diagrammet under forhold med lav luminans
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Endring i fullfelts lystilpasset synsfeltfølsomhet
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Lystilpasset fullfelts synsfeltfølsomhet vil bli målt ved hjelp av Octopus 172-punkts GATE helfelts semi-automatisert kinetisk perimetri (SKP)
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Endring i lystilpasset makulært synsfeltfølsomhet
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Lystilpasset makulært synsfeltfølsomhet vil bli målt ved hjelp av Centervue MAIA konfokalt makulært mikroperimeter
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Endring i retinal pigmentert epitel (RPE) atrofi ved optisk koherenstomografi
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Retinal pigmentert epitel (RPE) atrofi vil bli målt ved hjelp av Spectralis macular spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT) med og uten forbedret dybdeavbildning (EDI)
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Endring i retinal pigmentert epitel (RPE) atrofi ved fargefotografering
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Retinal pigmentert epitel (RPE) atrofi vil bli målt ved hjelp av Optos wide-field color fundus fotografering (WF-CFP)
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Endring i retinal pigmentert epitel (RPE) atrofi ved fundus autofluorescens
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Retinal pigmentert epitel (RPE) atrofi vil bli målt ved hjelp av Optos wide-field fundus auto-fluorescence (WF-FAF)
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Endring i retinal pigmentert epitel (RPE) atrofi ved fundoskopi
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Retinal pigmentert epitel (RPE) atrofi vil bli vurdert ved spaltelampebiomikroskopi
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Endring i leverfunksjon
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder
Leverfunksjonsprofilen vil bli målt av laboratoriet ved hjelp av deltakerserumprøver
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder
Endring i serum vitamin A nivåer
Tidsramme: Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden
Serum vitamin A nivåer vil bli målt av laboratoriet ved hjelp av deltaker serum prøver
Målinger ved 0, 4 og 8 måneder. 0 måneders målingen vil tjene som baseline. 4 måneders målingen vil vurdere endring på grunn av vitamin A-tilskudd. 8 måneders målingen vil vurdere reversering av denne endringen etter utvaskingsperioden

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Duke University

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Foundation Fighting Blindness

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mai 2023

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. mars 2024

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mai 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
7. september 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
16. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
29. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
27. juni 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • Pro00108901

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger