Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование функции сетчатки, адаптированной к темноте, при хороидеремии (DARC) (DARC)

27 июня 2023 г. обновлено: Duke University

Характеристика нарушений ночного зрения при хориоидеремии и кратковременном приеме витамина А: исследование функциональной реакции сетчатки, адаптированной к темноте, при хориоидеремии (DARC)

Хороидеремия (CHM) является наследственным заболеванием сетчатки, которое вызывает прогрессирующую потерю зрения, в конечном итоге приводящую к полной слепоте. Первым симптомом, как правило, является куриная слепота, хотя на сегодняшний день мало что известно о степени, типе, характере и прогрессировании показателей зрительной функции, адаптированной к темноте, у пациентов с CHM. Мы предполагаем, что одним из ключевых событий, вызывающих куриную слепоту при ХГМ, является дефицит хромофора палочкового зрительного пигмента – родопсина. Мы предполагаем, что этот дефицит, по крайней мере частично, связан с неадекватной доставкой витамина А (полностью транс-ретинол) к фоторецепторам (PRs) из больного пигментного эпителия сетчатки (RPE), что характерно для CHM. Мы предполагаем, что повышенная доступность витамина А потенцирует его вхождение в зрительный цикл, опосредованный RPE, что в конечном итоге делает возможной доставку к PR. Это, в свою очередь, позволило бы стержням работать лучше, частично преодолевая повреждение RPE и нарушенную рециркуляцию хромофоров, которые, как мы постулируем, существуют в CHM. Целями этого предложения являются: (1) проверить гипотезу о том, что пероральные добавки витамина А могут улучшить ночное время и периферическое зрение у пациентов с СНМ, и (2) предоставить подробную характеристику критериев оценки зрительной функции, адаптированной к темноте, для руководства интервенционным СНМ. испытания.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Отозван

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Oleg Alekseev, MD, PhD
  • Номер телефона: 919.684.1857
  • Электронная почта: oleg.alekseev@duke.edu

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

15 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Критерии включения:

  • мужчины в возрасте не менее 15 лет с молекулярно-подтвержденным диагнозом хориодеремии

Критерий исключения:

  • неспособность участвовать в тестировании поля зрения надежно и воспроизводимо

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Пальмитат витамина А
Витамин А пальмитат, 15 000 МЕ ежедневно в течение 4 месяцев
Диетическая добавка: Пальмитат витамина А
Витамин А пальмитат, 15 000 МЕ ежедневно в течение 4 месяцев

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение чувствительности полного поля зрения с адаптацией к темноте
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Чувствительность полного поля зрения с адаптацией к темноте будет измеряться с использованием адаптированного к темноте хроматического периметра Medmont.
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Изменение чувствительности поля зрения макулы, адаптированной к темноте
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Чувствительность поля зрения макулы, адаптированной к темноте, будет измеряться с использованием адаптированного к темноте хроматического периметра Medmont.
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Изменение темновой адаптометрии
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Темновая адаптометрия будет измеряться с помощью темнового адаптометра MacuLogix AdaptDx.
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение максимально корригированной остроты зрения
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Острота зрения с максимальной коррекцией будет измеряться с помощью таблицы ETDRS.
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Изменение остроты зрения при низкой яркости
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Острота зрения при низкой освещенности будет измеряться с помощью таблицы ETDRS в условиях низкой освещенности.
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Изменение полнопольной светоадаптированной чувствительности поля зрения
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Светоадаптированная полнопольная чувствительность поля зрения будет измеряться с помощью 172-точечной полуавтоматической кинетической периметрии (SKP) Octopus GATE.
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Изменение светоадаптированной макулярной чувствительности поля зрения
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Светоадаптированная чувствительность макулярного поля зрения будет измеряться с помощью конфокального макулярного микропериметра Centervue MAIA.
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Изменение атрофии пигментного эпителия сетчатки (ПЭС) по данным оптической когерентной томографии
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Атрофию пигментного эпителия сетчатки (RPE) будут измерять с помощью оптической когерентной томографии (SD-OCT) Spectralis в макулярной спектральной области с визуализацией с улучшенной глубиной (EDI) и без нее.
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Изменение атрофии пигментного эпителия сетчатки (ПЭС) по цветной фотографии
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Атрофию пигментного эпителия сетчатки (ПЭС) будут измерять с помощью широкопольной цветной фотографии глазного дна Optos (WF-CFP).
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Изменение атрофии пигментного эпителия сетчатки (ПЭС) за счет аутофлуоресценции глазного дна
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Атрофию пигментного эпителия сетчатки (ПЭС) будут измерять с помощью широкопольной автофлуоресценции глазного дна Optos (WF-FAF).
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Изменение атрофии пигментного эпителия сетчатки (ПЭС) при офтальмоскопии
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Атрофию пигментного эпителия сетчатки (ПЭС) будут оценивать с помощью биомикроскопии с щелевой лампой.
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Изменение функции печени
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев
Профиль функции печени будет измеряться в лаборатории с использованием образцов сыворотки участников.
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев
Изменение уровня витамина А в сыворотке
Временное ограничение: Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.
Уровни витамина А в сыворотке будут измеряться в лаборатории с использованием образцов сыворотки участников.
Измерения в 0, 4 и 8 месяцев. Измерение 0 месяцев будет служить базовым уровнем. Измерение через 4 месяца позволит оценить изменения, вызванные добавлением витамина А. Измерение через 8 месяцев позволит оценить изменение этого изменения после периода вымывания.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Duke University

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Foundation Fighting Blindness

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 мая 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 марта 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 мая 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
7 сентября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
7 сентября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
16 сентября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
29 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
27 июня 2023 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • Pro00108901

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками