Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní studie ke zkoumání bezpečnosti a snášenlivosti kratší infuze Fabrazymu (SHORTEN)

7. října 2025 aktualizováno: Sanofi

Studie zkoumající bezpečnost a snášenlivost vyšší rychlosti infuze ke zkrácení doby trvání infuze FabrazymE

Tato studie fáze 4 vyhodnotí bezpečnost a snášenlivost přípravku Fabrazyme v současné schválené dávce se zvýšením rychlosti infuze a sníženým objemem infuze. Cílem této studie je získat údaje, které poskytnou návod, jak lze bezpečně zvýšit rychlost infuze a minimalizovat zátěž celoživotní léčby přípravkem Fabrazyme.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Celková doba trvání bude až 6 měsíců

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonní číslo: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

- Účastníci s potvrzenou diagnózou FD, kteří jsou ve věku ≥2 a ≤65 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) nebo souhlasu, je-li to relevantní.

  • Skupina 1: účastnice s tělesnou hmotností ≥ 30 kg, které byly během posledních 3 infuzí léčeny přípravkem Fabrazyme po dobu alespoň 3 měsíců bez IAR.
  • Kohorta 2: neklasičtí mužští účastníci s tělesnou hmotností ≥ 30 kg, kteří byli léčeni Fabrazyme po dobu nejméně 3 měsíců bez IAR během posledních 3 infuzí.
  • Kohorta 3: klasičtí mužští účastníci s tělesnou hmotností ≥ 30 kg, kteří byli léčeni Fabrazyme po dobu nejméně 3 měsíců bez IAR během posledních 3 infuzí.
  • Skupina 4: účastníci s tělesnou hmotností < 30 kg, kteří byli během posledních 3 infuzí léčeni přípravkem Fabrazyme po dobu alespoň 3 měsíců bez IAR.
  • Kohorta 5: účastníci naivní ERT. Ženy ve fertilním věku musí během studie používat vysoce účinnou metodu antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  • Účastnice, které jsou těhotné nebo kojící.
  • Anamnéza významného alergického onemocnění nebo přecitlivělosti na Fabrazyme nebo jiné léčivé přípravky.
  • Kontraindikace Fabrazymu nebo jakékoli premedikace nebo záchranné medikace (difenhydramin, acetaminofen, montelukast, dexamethason).
  • Jakýkoli jiný zdravotní stav, který by podle uvážení zkoušejícího způsobil, že zvýšená rychlost infuze není tolerovatelná. Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: agalsidáza beta
agalsidáza beta 1 mg/kg infuze jednou za dva týdny
Lék: AGALSIDASE BETA (GZ419828)
Léková forma: Lyofilizovaný prášek pro rekonstituci Způsob podání: IV infuze
Ostatní jména:
  • Fabrazyme
Lék: Acetaminofen
Tableta nebo roztok; Ústní
Lék: Difenhydramin
Tableta nebo roztok; Ústní
Lék: Dexamethason
Tableta nebo roztok; Ústní
Lék: Montelukast
Tablety nebo žvýkací tablety nebo perorální granule; Ústní
Lék: Loratadine
Tablet nebo žvýkací tablet; Ústní
Lék: Cetirizine
Tablet nebo ústní roztok; Ústní
Lék: Fexofenadin
Tablet nebo perorální pozastavení; Ústní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální snížení nejkratší tolerované doby trvání infuze z doby před zahájením studie Průměr nedávných 3 infuzí
Časové okno: Až 16 týdnů
Procentuální snížení bylo s ohledem na nejkratší tolerovanou infuzi pro účastníka. Nejkratší tolerovaná doba infuze byla skutečná nejkratší doba (nejvyšší rychlost infuze) dokončené infuze tolerovaná účastníkem, aniž by došlo k druhé reakci spojené s infuzí (IAR). Doba trvání infuze před studií byla odvozena jako průměr trvání 3 posledních infuzí, které účastník dostal před účastí v této studii. Procento snížení trvání infuze bylo vypočteno jako: 100 x (průměr trvání infuze před studií [minuty] - skutečná nejkratší doba trvání infuze tolerovaná [minuty]) / průměr trvání infuze před studií (minuty).
Až 16 týdnů
Nejkratší skutečná tolerovaná doba trvání infuze
Časové okno: Až 16 týdnů
Nejkratší tolerovaná doba infuze byla skutečná nejkratší doba (nejvyšší rychlost infuze) dokončené infuze tolerovaná účastníkem, aniž by došlo k druhé IAR. IAR byly příhody zaznamenané jako nežádoucí příhoda zvláštního zájmu (AESI) a byly definovány jako AE, které zkoušející považoval za související s infuzí Fabrazyme®, ke kterým došlo ve stejný den jako infuze a pouze po zahájení infuze.
Až 16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří dosáhli nejkratšího plánovaného trvání infuze, aniž by zažili jakoukoli reakci související s infuzí
Časové okno: Až 16 týdnů
Uvádí se počet účastníků, kteří dosáhli nejkratšího plánovaného trvání infuze, aniž by prodělali jakoukoli IAR. AR byly události zaznamenané jako AESI a byly definovány jako nežádoucí účinky, které zkoušející považoval za související s infuzí Fabrazyme®, ke kterým došlo ve stejný den jako infuze a teprve poté, co infuze začala.
Až 16 týdnů
Počet účastníků, kteří dosáhli nejkratšího plánovaného trvání infuze, aniž by zažili druhou reakci spojenou s infuzí
Časové okno: Až 16 týdnů
Uvádí se počet účastníků, kteří dosáhli nejkratšího plánovaného trvání infuze, aniž by prodělali druhou IAR. AR byly události zaznamenané jako AESI a byly definovány jako nežádoucí účinky, které zkoušející považoval za související s infuzí Fabrazyme®, ke kterým došlo ve stejný den jako infuze a teprve poté, co infuze začala.
Až 16 týdnů
Počet účastníků, kteří tolerovali plánovanou dobu trvání infuze kratší než 90 minut, aniž by zažili jakoukoli reakci související s infuzí
Časové okno: Až 16 týdnů
Uvádí se počet účastníků, kteří tolerovali nejkratší plánovanou dobu trvání infuze, aniž by prodělali jakoukoli IAR. AR byly události zaznamenané jako AESI a byly definovány jako nežádoucí účinky, které zkoušející považoval za související s infuzí Fabrazyme®, ke kterým došlo ve stejný den jako infuze a teprve poté, co infuze začala. Účastníci s počáteční plánovanou cílovou dobou trvání <90 minut byli považováni za respondéry, pokud tolerovali alespoň 1 infuzi během studijního léčebného období se skutečnou dobou trvání <90 minut.
Až 16 týdnů
Počet účastníků, kteří tolerovali plánovanou dobu trvání infuze kratší než 90 minut, aniž by zažili druhou reakci spojenou s infuzí
Časové okno: Až 16 týdnů
Uvádí se počet účastníků, kteří tolerovali nejkratší plánovanou dobu trvání infuze, aniž by prodělali druhou IAR. AR byly události zaznamenané jako AESI a byly definovány jako nežádoucí účinky, které zkoušející považoval za související s infuzí Fabrazyme®, ke kterým došlo ve stejný den jako infuze a teprve poté, co infuze začala. Účastníci s počáteční plánovanou cílovou dobou trvání <90 minut byli považováni za respondéry, pokud tolerovali alespoň 1 infuzi během studijního léčebného období se skutečnou dobou trvání <90 minut.
Až 16 týdnů
Počet účastníků, kteří tolerovali každou plánovanou dobu trvání infuze, aniž by zažili jakoukoli reakci související s infuzí
Časové okno: Až 16 týdnů
Uvádí se počet účastníků, kteří tolerovali každou plánovanou dobu trvání infuze, aniž by prodělali jakoukoli IAR. AR byly události zaznamenané jako AESI a byly definovány jako nežádoucí účinky, které zkoušející považoval za související s infuzí Fabrazyme®, ke kterým došlo ve stejný den jako infuze a teprve poté, co infuze začala. Plánovaná doba trvání infuze byla 120 minut, 90 minut, 60 minut, 40 minut a 20 minut.
Až 16 týdnů
Počet účastníků, kteří tolerovali každou plánovanou dobu trvání infuze, aniž by zažili druhou reakci spojenou s infuzí
Časové okno: Až 16 týdnů
Uvádí se počet účastníků, kteří tolerovali každou plánovanou dobu trvání infuze, aniž by prodělali druhou IAR. AR byly události zaznamenané jako AESI a byly definovány jako nežádoucí účinky, které zkoušející považoval za související s infuzí Fabrazyme®, ke kterým došlo ve stejný den jako infuze a teprve poté, co infuze začala. Plánovaná doba trvání infuze byla 120 minut, 90 minut, 60 minut, 40 minut a 20 minut.
Až 16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sanofi

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. listopadu 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
25. října 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
25. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. října 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Identifikátor registru: ICTRP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení