Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проспективное исследование по изучению безопасности и переносимости более короткой инфузии фабразима (SHORTEN)

7 октября 2025 г. обновлено: Sanofi

Исследование по изучению безопасности и переносимости более высокой скорости инфузии для сокращения продолжительности инфузии Фабразима

В этом исследовании фазы 4 будут оцениваться безопасность и переносимость Фабразима в текущей утвержденной дозе с увеличением скорости инфузии и уменьшением объема инфузии. Целью этого исследования является сбор данных, которые помогут определить, как можно безопасно увеличить скорость инфузии и минимизировать бремя пожизненного лечения Фабразимом.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Общая продолжительность составит до 6 месяцев.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
8

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Номер телефона: option 6 800-633-1610
  • Электронная почта: contact-us@sanofi.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Santa Monica, California, Соединенные Штаты, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

- Участники с подтвержденным диагнозом ФД, которым исполнилось ≥2 и ≤65 лет на момент подписания формы информированного согласия (ICF) или согласия, если применимо.

  • Когорта 1: участницы женского пола с массой тела ≥30 кг, которые получали лечение Фабразимом в течение как минимум 3 месяцев без ИАР во время последних 3 инфузий.
  • Когорта 2: неклассические участники мужского пола с массой тела ≥30 кг, которые получали лечение Фабразимом в течение как минимум 3 месяцев без ИАР во время последних 3 инфузий.
  • Когорта 3: классические участники мужского пола с массой тела ≥30 кг, которые получали лечение Фабразимом в течение как минимум 3 месяцев без ИАР во время последних 3 инфузий.
  • Когорта 4: участники с массой тела <30 кг, которые лечились Фабразимом в течение как минимум 3 месяцев без ИАР во время последних 3 инфузий.
  • Когорта 5: участники, не знакомые с ERT. Согласно исследованию, женщины детородного возраста должны использовать высокоэффективный метод контрацепции.

Критерий исключения:

  • Женщины-участницы, беременные или кормящие грудью.
  • Серьезные аллергические заболевания или гиперчувствительность к Фабразиму или другим лекарственным препаратам в анамнезе.
  • Противопоказание к Фабразиму или любому из премедикаций или препаратов экстренной помощи (димедрол, ацетаминофен, монтелукаст, дексаметазон).
  • Любое другое медицинское состояние, при котором увеличение скорости инфузии становится неприемлемым, по усмотрению исследователя. Приведенная выше информация не предназначена для отражения всех соображений, касающихся потенциального участия в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: агалсидаза бета
агалсидаза бета 1 мг/кг инфузия один раз в две недели
Лекарство: АГАЛСИДАЗА БЕТА (GZ419828)
Лекарственная форма: Лиофилизированный порошок для растворения. Способ применения: внутривенная инфузия.
Другие имена:
  • Фабразим
Лекарство: Ацетаминофен
Таблетка или раствор; Оральный
Лекарство: Димедрол
Таблетка или раствор; Оральный
Лекарство: Дексаметазон
Таблетка или раствор; Оральный
Лекарство: Монтелукаст
Таблетка или жевательная таблетка или гранулы для перорального применения; Оральный
Лекарство: Лоратадин
Планшет или жевательный планшет; Оральный
Лекарство: Цетиризин
Планшет или пероральный раствор; Оральный
Лекарство: Фексофенадин
Планшет или устная подвеска; Оральный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное снижение минимальной переносимой продолжительности инфузии по сравнению со средним значением до исследования для трех последних инфузий
Временное ограничение: До 16 недель
Процентное снижение было относительно самой короткой переносимой инфузии для участника. Самая короткая переносимая продолжительность инфузии представляла собой фактическую самую короткую продолжительность (самую высокую скорость инфузии) завершенной инфузии, которую переносил участник без возникновения второй реакции, связанной с инфузией (IAR). Продолжительность инфузии перед исследованием рассчитывалась как среднее значение продолжительности трех последних инфузий, полученных участником до участия в этом исследовании. Процентное сокращение продолжительности инфузии рассчитывали как: 100 x (среднее значение продолжительности инфузии до исследования [минуты] - фактическая наименьшая допустимая продолжительность инфузии [минуты]) / среднее значение продолжительности инфузии до исследования (минуты).
До 16 недель
Кратчайшая фактическая переносимая продолжительность инфузии
Временное ограничение: До 16 недель
Самая короткая переносимая продолжительность инфузии представляла собой фактическую самую короткую продолжительность (самую высокую скорость инфузии) завершенной инфузии, которую переносил участник без возникновения второго IAR. IAR представляли собой события, зарегистрированные как нежелательные явления, представляющие особый интерес (AESI), и определялись как НЯ, которые исследователь считал связанными с инфузией Фабразима®, которые произошли в тот же день, что и инфузия, и только после начала инфузии.
До 16 недель

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, которые достигли наименьшей запланированной продолжительности времени инфузии, не испытав при этом какой-либо реакции, связанной с инфузией
Временное ограничение: До 16 недель
Сообщается о количестве участников, которые достигли кратчайшей запланированной продолжительности инфузии, не испытав при этом каких-либо IAR. АР представляли собой события, зарегистрированные как AESI, и определялись как НЯ, которые исследователь считал связанными с инфузией Фабразима®, которые произошли в тот же день, что и инфузия, и только после начала инфузии.
До 16 недель
Количество участников, которые достигли наименьшей запланированной продолжительности времени инфузии, не испытав реакции, связанной со второй инфузией
Временное ограничение: До 16 недель
Сообщается о количестве участников, которые достигли наименьшей запланированной продолжительности инфузии без повторного IAR. АР представляли собой события, зарегистрированные как AESI, и определялись как НЯ, которые исследователь считал связанными с инфузией Фабразима®, которые произошли в тот же день, что и инфузия, и только после начала инфузии.
До 16 недель
Количество участников, которые перенесли запланированную продолжительность инфузии менее 90 минут, не испытав при этом какой-либо реакции, связанной с инфузией
Временное ограничение: До 16 недель
Сообщается о количестве участников, которые перенесли самую короткую запланированную продолжительность инфузии без какого-либо IAR. АР представляли собой события, зарегистрированные как AESI, и определялись как НЯ, которые исследователь считал связанными с инфузией Фабразима®, которые произошли в тот же день, что и инфузия, и только после начала инфузии. Участники с первоначальной запланированной целевой продолжительностью <90 минут считались ответившими на лечение, если они переносили хотя бы одну инфузию в течение периода исследуемого лечения с фактической продолжительностью <90 минут.
До 16 недель
Количество участников, которые перенесли запланированную продолжительность инфузии менее 90 минут, не испытав реакции, связанной со второй инфузией
Временное ограничение: До 16 недель
Сообщается о количестве участников, которые перенесли самую короткую запланированную продолжительность инфузии без повторного IAR. АР представляли собой события, зарегистрированные как AESI, и определялись как НЯ, которые исследователь считал связанными с инфузией Фабразима®, которые произошли в тот же день, что и инфузия, и только после начала инфузии. Участники с первоначальной запланированной целевой продолжительностью <90 минут считались ответившими на лечение, если они переносили хотя бы одну инфузию в течение периода исследуемого лечения с фактической продолжительностью <90 минут.
До 16 недель
Количество участников, которые перенесли каждую запланированную продолжительность инфузии, не испытывая каких-либо реакций, связанных с инфузией
Временное ограничение: До 16 недель
Сообщается о количестве участников, которые переносили каждую запланированную продолжительность инфузии, не испытывая каких-либо IAR. АР представляли собой события, зарегистрированные как AESI, и определялись как НЯ, которые исследователь считал связанными с инфузией Фабразима®, которые произошли в тот же день, что и инфузия, и только после начала инфузии. Планируемая продолжительность инфузии составляла 120 минут, 90 минут, 60 минут, 40 минут и 20 минут.
До 16 недель
Количество участников, которые перенесли каждую запланированную продолжительность инфузии, не испытав реакции, связанной со второй инфузией
Временное ограничение: До 16 недель
Сообщается о количестве участников, которые перенесли каждую запланированную продолжительность инфузии без повторного IAR. АР представляли собой события, зарегистрированные как AESI, и определялись как НЯ, которые исследователь считал связанными с инфузией Фабразима®, которые произошли в тот же день, что и инфузия, и только после начала инфузии. Планируемая продолжительность инфузии составляла 120 минут, 90 минут, 60 минут, 40 минут и 20 минут.
До 16 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Sanofi

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
10 ноября 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
25 октября 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
25 октября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
25 августа 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
30 августа 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
31 августа 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
21 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
7 октября 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Идентификатор реестра: ICTRP)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Более подробную информацию о критериях обмена данными Санофи, соответствующих исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками