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Uno studio prospettico per indagare sulla sicurezza e la tollerabilità dell'infusione più breve di Fabrazyme (SHORTEN)

7 ottobre 2025 aggiornato da: Sanofi

Uno studio per indagare sulla sicurezza e la tollerabilità di una velocità di infusione più elevata per ridurre la durata dell’infusione di FabrazymE

Questo studio di Fase 4 valuterà la sicurezza e la tollerabilità di Fabrazyme all'attuale dose approvata con aumenti della velocità di infusione e riduzione del volume di infusione. Questo studio mira a generare dati per fornire indicazioni su come aumentare in sicurezza la velocità di infusione e ridurre al minimo il peso del trattamento permanente con Fabrazyme.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La durata totale sarà di massimo 6 mesi

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
8

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numero di telefono: option 6 800-633-1610
  • Email: contact-us@sanofi.com

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

- Partecipanti con diagnosi confermata di FD che hanno ≥ 2 e ≤ 65 anni di età al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF) o del consenso, se applicabile.

  • Coorte 1: partecipanti di sesso femminile con peso corporeo ≥ 30 kg che sono stati trattati con Fabrazyme per almeno 3 mesi senza IAR durante le 3 infusioni più recenti.
  • Coorte 2: partecipanti maschi non classici con peso corporeo ≥ 30 kg che sono stati trattati con Fabrazyme per almeno 3 mesi senza IAR durante le 3 infusioni più recenti.
  • Coorte 3: partecipanti maschi classici con peso corporeo ≥ 30 kg che sono stati trattati con Fabrazyme per almeno 3 mesi senza IAR durante le 3 infusioni più recenti.
  • Coorte 4: partecipanti con peso corporeo <30 kg che sono stati trattati con Fabrazyme per almeno 3 mesi senza IAR durante le 3 infusioni più recenti.
  • Coorte 5: partecipanti naïve all'ERT. Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio.

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento.
  • Storia di malattia allergica significativa o ipersensibilità a Fabrazyme o ad altri medicinali.
  • Controindicazione a Fabrazyme o ad uno qualsiasi dei farmaci di premedicazione o di salvataggio (difenidramina, paracetamolo, montelukast, desametasone).
  • Qualsiasi altra condizione medica considerata tale da rendere non tollerabile l'aumento della velocità di infusione, a discrezione dello sperimentatore. Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per una potenziale partecipazione a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: agalsidasi beta
infusione di agalsidasi beta 1 mg/kg una volta ogni due settimane
Droga: AGALSIDASI BETA (GZ419828)
Forma farmaceutica: polvere liofilizzata per ricostituzione. Via di somministrazione: infusione endovenosa
Altri nomi:
  • Fabrazyme
Droga: Acetaminofene
Compressa o soluzione; Orale
Droga: Difenidramina
Compressa o soluzione; Orale
Droga: Desametasone
Compressa o soluzione; Orale
Droga: Montelukast
Compresse o compresse masticabili o granuli orali; Orale
Droga: Loratadina
Tablet o tablet masticato; Orale
Droga: Cetirizina
Compressa o soluzione orale; Orale
Droga: Fexofenadina
Compressa o sospensione orale; Orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione percentuale della durata di infusione più breve tollerata rispetto alla media pre-studio delle 3 infusioni recenti
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
La riduzione percentuale riguardava l'infusione più breve tollerata per il partecipante. La durata di infusione più breve tollerata era la durata più breve effettiva (velocità di infusione più alta) di un'infusione completata tollerata dal partecipante senza che si verificasse una seconda reazione associata all'infusione (IAR). La durata dell'infusione pre-studio è stata ricavata come la media della durata delle 3 infusioni più recenti ricevute dal partecipante prima di partecipare a questo studio. La riduzione percentuale della durata dell'infusione è stata calcolata come: 100 x (media della durata dell'infusione pre-studio [minuti] - durata dell'infusione effettiva più breve tollerata [minuti]) / media della durata dell'infusione pre-studio (minuti).
Fino a 16 settimane
Durata dell’infusione più breve effettiva tollerata
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
La durata di infusione più breve tollerata era la durata più breve effettiva (velocità di infusione più alta) di un'infusione completata tollerata dal partecipante senza che si verificasse una seconda IAR. Gli IAR erano eventi registrati come eventi avversi di particolare interesse (AESI) e definiti come EA considerati dallo sperimentatore correlati all'infusione di Fabrazyme®, avvenuti lo stesso giorno dell'infusione e solo dopo l'inizio dell'infusione.
Fino a 16 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno raggiunto la durata di infusione pianificata più breve senza manifestare alcuna reazione associata all'infusione
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
Viene riportato il numero di partecipanti che hanno raggiunto la durata di infusione pianificata più breve senza riscontrare alcuna IAR. Gli AR erano eventi registrati come AESI e definiti come EA considerati dallo sperimentatore correlati all'infusione di Fabrazyme®, verificatisi lo stesso giorno dell'infusione e solo dopo l'inizio dell'infusione.
Fino a 16 settimane
Numero di partecipanti che hanno raggiunto la durata di infusione pianificata più breve senza sperimentare una seconda reazione associata all'infusione
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
Viene riportato il numero di partecipanti che hanno raggiunto la durata di infusione pianificata più breve senza subire una seconda IAR. Gli AR erano eventi registrati come AESI e definiti come EA considerati dallo sperimentatore correlati all'infusione di Fabrazyme®, verificatisi lo stesso giorno dell'infusione e solo dopo l'inizio dell'infusione.
Fino a 16 settimane
Numero di partecipanti che hanno tollerato una durata di infusione pianificata inferiore a 90 minuti senza sperimentare alcuna reazione associata all'infusione
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
Viene riportato il numero di partecipanti che hanno tollerato la durata di infusione pianificata più breve senza riscontrare alcuna IAR. Gli AR erano eventi registrati come AESI e definiti come EA considerati dallo sperimentatore correlati all'infusione di Fabrazyme®, verificatisi lo stesso giorno dell'infusione e solo dopo l'inizio dell'infusione. I partecipanti con una durata target iniziale pianificata <90 minuti sono stati considerati rispondenti se hanno tollerato almeno 1 infusione durante il periodo di trattamento in studio con durata effettiva <90 minuti.
Fino a 16 settimane
Numero di partecipanti che hanno tollerato una durata di infusione pianificata inferiore a 90 minuti senza che si verificasse una seconda reazione associata all'infusione
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
Viene riportato il numero di partecipanti che hanno tollerato la durata di infusione pianificata più breve senza sperimentare una seconda IAR. Gli AR erano eventi registrati come AESI e definiti come EA considerati dallo sperimentatore correlati all'infusione di Fabrazyme®, verificatisi lo stesso giorno dell'infusione e solo dopo l'inizio dell'infusione. I partecipanti con una durata target iniziale pianificata <90 minuti sono stati considerati rispondenti se hanno tollerato almeno 1 infusione durante il periodo di trattamento in studio con durata effettiva <90 minuti.
Fino a 16 settimane
Numero di partecipanti che hanno tollerato ciascuna durata di infusione pianificata senza sperimentare alcuna reazione associata all'infusione
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
Viene riportato il numero di partecipanti che hanno tollerato ciascuna durata di infusione pianificata senza riscontrare alcuna IAR. Gli AR erano eventi registrati come AESI e definiti come EA considerati dallo sperimentatore correlati all'infusione di Fabrazyme®, verificatisi lo stesso giorno dell'infusione e solo dopo l'inizio dell'infusione. La durata prevista del tempo di infusione era di 120 minuti, 90 minuti, 60 minuti, 40 minuti e 20 minuti.
Fino a 16 settimane
Numero di partecipanti che hanno tollerato ciascuna durata di infusione pianificata senza sperimentare una seconda reazione associata all'infusione
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
Viene riportato il numero di partecipanti che hanno tollerato ciascuna durata di infusione pianificata senza sperimentare una seconda IAR. Gli AR erano eventi registrati come AESI e definiti come EA considerati dallo sperimentatore correlati all'infusione di Fabrazyme®, verificatisi lo stesso giorno dell'infusione e solo dopo l'inizio dell'infusione. La durata prevista del tempo di infusione era di 120 minuti, 90 minuti, 60 minuti, 40 minuti e 20 minuti.
Fino a 16 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sanofi

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
10 novembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
25 ottobre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
25 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
31 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 ottobre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Identificatore di registro: ICTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo vuoto del rapporto del caso, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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