Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji krótszego wlewu leku Fabrazyme (SHORTEN)

7 października 2025 zaktualizowane przez: Sanofi

Badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji wyższej szybkości infuzji w celu skrócenia czasu trwania infuzji FabrazymE

To badanie fazy 4 oceni bezpieczeństwo i tolerancję produktu Fabrazyme w obecnie zatwierdzonej dawce przy zwiększonej szybkości infuzji i zmniejszonej objętości infuzji. Celem tego badania jest wygenerowanie danych w celu zapewnienia wskazówek dotyczących bezpiecznego zwiększania szybkości wlewu i minimalizowania obciążeń związanych z trwającym całe życie leczeniem produktem Fabrazyme.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Całkowity czas trwania wyniesie do 6 miesięcy

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
8

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numer telefonu: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

- Uczestnicy z potwierdzoną diagnozą FD, którzy w momencie podpisania formularza świadomej zgody (ICF) lub zgody, jeśli mają zastosowanie, mają ≥2 i ≤65 lat.

  • Kohorta 1: uczestniczki o masie ciała ≥30 kg, które były leczone produktem Fabrazyme przez co najmniej 3 miesiące bez reakcji IAR podczas ostatnich 3 infuzji.
  • Kohorta 2: nieklasyczni mężczyźni o masie ciała ≥30 kg, którzy byli leczeni produktem Fabrazyme przez co najmniej 3 miesiące bez IAR podczas ostatnich 3 infuzji.
  • Kohorta 3: klasyczni mężczyźni o masie ciała ≥30 kg, którzy byli leczeni produktem Fabrazyme przez co najmniej 3 miesiące bez IAR podczas ostatnich 3 infuzji.
  • Kohorta 4: uczestnicy o masie ciała <30 kg, którzy byli leczeni produktem Fabrazyme przez co najmniej 3 miesiące bez IAR podczas ostatnich 3 infuzji.
  • Kohorta 5: Uczestnicy, którzy nie stosowali wcześniej ERT. W trakcie badania kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestniczki w ciąży lub karmiące piersią.
  • Ciężka choroba alergiczna w wywiadzie lub nadwrażliwość na Fabrazyme lub inne produkty lecznicze.
  • Przeciwwskazanie do stosowania preparatu Fabrazyme lub któregokolwiek leku stosowanego w premedykacji lub leku doraźnego (difenhydramina, acetaminofen, montelukast, deksametazon).
  • Wszelkie inne schorzenia, które według uznania Badacza mogą powodować, że zwiększona szybkość infuzji będzie nietolerowana. Powyższe informacje nie mają na celu uwzględnienia wszystkich rozważań istotnych dla potencjalnego udziału w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: agalzydaza beta
agalzydaza beta w dawce 1 mg/kg mc. raz na dwa tygodnie
Lek: AGALSYDAZA BETA (GZ419828)
Postać farmaceutyczna: Liofilizowany proszek do sporządzania roztworu. Droga podania: Wlew dożylny
Inne nazwy:
  • Fabrazyme
Lek: Paracetamol
Tabletka lub roztwór; Doustny
Lek: Difenhydramina
Tabletka lub roztwór; Doustny
Lek: Deksametazon
Tabletka lub roztwór; Doustny
Lek: Montelukast
Tabletka lub tabletka do żucia lub granulat doustny; Doustny
Lek: Loratadyna
Tablet lub tablet do żucia; Doustny
Lek: Cetyryzina
Tablet lub doustne rozwiązanie; Doustny
Lek: Fexofenadine
Tablet lub zawieszenie doustne; Doustny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowe skrócenie najkrótszego tolerowanego czasu trwania infuzji w porównaniu ze średnią z ostatnich 3 infuzji sprzed badania
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Procentowe zmniejszenie dotyczyło najkrótszej tolerowanej przez uczestnika infuzji. Najkrótszy tolerowany czas trwania infuzji to faktycznie najkrótszy czas trwania (największa szybkość infuzji) zakończonej infuzji tolerowanej przez uczestnika bez wystąpienia drugiej reakcji związanej z infuzją (IAR). Czas trwania wlewu przed badaniem obliczono jako średni czas trwania 3 ostatnich wlewów, które uczestnik otrzymał przed wzięciem udziału w tym badaniu. Procentowe skrócenie czasu trwania infuzji obliczono jako: 100 x (średni czas trwania infuzji przed badaniem [minuty] - faktycznie najkrótszy tolerowany czas trwania infuzji [minuty]) / średni czas trwania infuzji przed badaniem (minuty).
Do 16 tygodni
Najkrótszy rzeczywisty tolerowany czas trwania infuzji
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Najkrótszy tolerowany czas infuzji to faktycznie najkrótszy czas (największa szybkość infuzji) zakończonej infuzji tolerowanej przez uczestnika bez wystąpienia drugiego IAR. IAR to zdarzenia zarejestrowane jako zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) i zdefiniowane jako zdarzenia niepożądane, które badacz uznał za związane z wlewem produktu Fabrazyme®, które wystąpiły tego samego dnia co wlew i dopiero po rozpoczęciu wlewu.
Do 16 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy osiągnęli najkrótszy planowany czas trwania infuzji bez wystąpienia jakiejkolwiek reakcji związanej z infuzją
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Zgłasza się liczbę uczestników, którzy osiągnęli najkrótszy planowany czas trwania infuzji bez wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych. AR to zdarzenia rejestrowane jako AESI i definiowane jako AE, które badacz uznał za związane z wlewem produktu Fabrazyme®, które wystąpiły tego samego dnia co wlew i dopiero po rozpoczęciu wlewu.
Do 16 tygodni
Liczba uczestników, którzy osiągnęli najkrótszy planowany czas trwania infuzji bez wystąpienia reakcji związanej z drugą infuzją
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Zgłasza się liczbę uczestników, którzy osiągnęli najkrótszy planowany czas trwania infuzji bez wystąpienia drugiego IAR. AR to zdarzenia rejestrowane jako AESI i definiowane jako AE, które badacz uznał za związane z wlewem produktu Fabrazyme®, które wystąpiły tego samego dnia co wlew i dopiero po rozpoczęciu wlewu.
Do 16 tygodni
Liczba uczestników, którzy tolerowali planowany czas trwania infuzji krótszy niż 90 minut i nie doświadczyli żadnej reakcji związanej z infuzją
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Podano liczbę uczestników, którzy tolerowali najkrótszy planowany czas trwania infuzji i nie doświadczyli żadnych objawów niepożądanych. AR to zdarzenia rejestrowane jako AESI i definiowane jako AE, które badacz uznał za związane z wlewem produktu Fabrazyme®, które wystąpiły tego samego dnia co wlew i dopiero po rozpoczęciu wlewu. Uczestników, u których początkowo planowano docelowy czas trwania leczenia <90 minut, uznawano za odpowiadających na leczenie, jeśli tolerowali co najmniej 1 wlew w trakcie okresu leczenia objętego badaniem, którego rzeczywisty czas trwania wynosił <90 minut.
Do 16 tygodni
Liczba uczestników, którzy tolerowali planowany czas infuzji krótszy niż 90 minut i nie doświadczyli reakcji związanej z drugą infuzją
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Podano liczbę uczestników, którzy tolerowali najkrótszy planowany czas trwania infuzji bez wystąpienia drugiego IAR. AR to zdarzenia rejestrowane jako AESI i definiowane jako AE, które badacz uznał za związane z wlewem produktu Fabrazyme®, które wystąpiły tego samego dnia co wlew i dopiero po rozpoczęciu wlewu. Uczestników, u których początkowo planowano docelowy czas trwania leczenia <90 minut, uznawano za odpowiadających na leczenie, jeśli tolerowali co najmniej 1 wlew w trakcie okresu leczenia objętego badaniem, którego rzeczywisty czas trwania wynosił <90 minut.
Do 16 tygodni
Liczba uczestników, którzy tolerowali każdy planowany czas trwania infuzji bez wystąpienia jakiejkolwiek reakcji związanej z infuzją
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Podano liczbę uczestników, którzy tolerowali każdy planowany czas trwania infuzji bez wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych. AR to zdarzenia rejestrowane jako AESI i definiowane jako AE, które badacz uznał za związane z wlewem produktu Fabrazyme®, które wystąpiły tego samego dnia co wlew i dopiero po rozpoczęciu wlewu. Planowany czas infuzji wynosił 120 minut, 90 minut, 60 minut, 40 minut i 20 minut.
Do 16 tygodni
Liczba uczestników, którzy tolerowali każdy planowany czas trwania infuzji bez wystąpienia reakcji związanej z drugą infuzją
Ramy czasowe: Do 16 tygodni
Podano liczbę uczestników, którzy tolerowali każdy zaplanowany czas trwania wlewu bez wystąpienia drugiego IAR. AR to zdarzenia rejestrowane jako AESI i definiowane jako AE, które badacz uznał za związane z wlewem produktu Fabrazyme®, które wystąpiły tego samego dnia co wlew i dopiero po rozpoczęciu wlewu. Planowany czas infuzji wynosił 120 minut, 90 minut, 60 minut, 40 minut i 20 minut.
Do 16 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Sanofi

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
10 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
25 października 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
25 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
21 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 października 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, pustego formularza raportu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami