Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En prospektiv studie for å undersøke sikkerhet og toleranse ved kortere infusjon av Fabrazyme (SHORTEN)

7. oktober 2025 oppdatert av: Sanofi

En studie for å undersøke sikkerhet og tolerabilitet av høyere infusjonshastighet for å forkorte varigheten av FabrazymE-infusjon

Denne fase 4-studien vil evaluere sikkerheten og toleransen til Fabrazyme ved gjeldende godkjent dose med økning i infusjonshastighet og redusert infusjonsvolum. Denne studien tar sikte på å generere data for å gi veiledning om hvordan infusjonshastigheten trygt kan økes og minimere byrden av livslang behandling med Fabrazyme.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Total varighet vil være inntil 6 måneder

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
8

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.
  • Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-post: contact-us@sanofi.com

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

- Deltakere med bekreftet diagnose av FD som er ≥2 og ≤65 år på tidspunktet for signering av skjemaet for informert samtykke (ICF) eller samtykke, hvis aktuelt.

  • Kohort 1: kvinnelige deltakere med kroppsvekt ≥30 kg som har blitt behandlet med Fabrazyme i minst 3 måneder uten IAR under de siste 3 infusjonene.
  • Kohort 2: ikke-klassiske mannlige deltakere med kroppsvekt ≥30 kg som har blitt behandlet med Fabrazyme i minst 3 måneder uten IAR under de siste 3 infusjonene.
  • Kohort 3: klassiske mannlige deltakere med kroppsvekt ≥30 kg som har blitt behandlet med Fabrazyme i minst 3 måneder uten IAR under de siste 3 infusjonene.
  • Kohort 4: deltakere med kroppsvekt <30 kg som har blitt behandlet med Fabrazyme i minst 3 måneder uten IAR under de siste 3 infusjonene.
  • Kohort 5: ERT-naive deltakere. Kvinner i fertil alder må bruke en svært effektiv prevensjonsmetode gjennom studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinnelige deltakere som er gravide eller ammer.
  • Anamnese med betydelig allergisk sykdom eller overfølsomhet overfor Fabrazyme eller andre legemidler.
  • Kontraindikasjon til Fabrazyme eller noen av premedisinene eller redningsmedisinene (difenhydramin, acetaminophen, montelukast, deksametason).
  • Enhver annen medisinsk tilstand som anses å gjøre den økte infusjonshastigheten ikke tolerabel etter etterforskerens skjønn. Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en potensiell deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: agalsidase beta
agalsidase beta 1 mg/kg infusjon en gang annenhver uke
Legemiddel: AGALSIDASE BETA (GZ419828)
Farmasøytisk form: Lyofilisert pulver for rekonstituering Administrasjonsvei: IV infusjon
Andre navn:
  • Fabrazyme
Legemiddel: Paracetamol
Tablett eller løsning; Muntlig
Legemiddel: Difenhydramin
Tablett eller løsning; Muntlig
Legemiddel: Deksametason
Tablett eller løsning; Muntlig
Legemiddel: Montelukast
Tablett eller tyggetablett eller orale granulat; Muntlig
Legemiddel: Loratadine
Tablett eller tyggbar nettbrett; Muntlig
Legemiddel: Cetirizine
Tablett eller oral løsning; Muntlig
Legemiddel: Fexofenadine
Tablett eller oral suspensjon; Muntlig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis reduksjon i kortest tolererte infusjonsvarighet fra pre-studie Gjennomsnitt av nylige 3 infusjoner
Tidsramme: Inntil 16 uker
Prosent reduksjon var med hensyn til den korteste tolererte infusjonen for deltakeren. Den korteste infusjonsvarigheten som ble tolerert var den faktiske korteste varigheten (høyeste infusjonshastighet) av en fullført infusjon som ble tolerert av deltakeren uten å oppleve en andre infusjonsassosiert reaksjon (IAR). Infusjonsvarigheten før studien ble utledet som gjennomsnittet av varigheten av de tre siste infusjonene deltakeren mottok før han deltok i denne studien. Prosentvis reduksjon av infusjonsvarigheten ble beregnet som: 100 x (gjennomsnitt av infusjonsvarighet før studien [minutter] - faktisk korteste infusjonsvarighet tolerert [minutter]) / gjennomsnittlig infusjonsvarighet før studien (minutter).
Inntil 16 uker
Korteste faktisk tolererte infusjonsvarighet
Tidsramme: Inntil 16 uker
Den korteste infusjonsvarigheten som ble tolerert var den faktiske korteste varigheten (høyeste infusjonshastighet) av en fullført infusjon som ble tolerert av deltakeren uten å ha opplevd en andre IAR. IAR var hendelser registrert som bivirkninger av spesiell interesse (AESI) og ble definert som bivirkninger etterforskeren anså relatert til Fabrazyme®-infusjon, som inntraff samme dag som infusjonen og først etter at infusjonen hadde startet.
Inntil 16 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som oppnådde den korteste planlagte varigheten av infusjonstiden uten å oppleve noen infusjonsrelatert reaksjon
Tidsramme: Inntil 16 uker
Antall deltakere som oppnådde den korteste planlagte varigheten av infusjonstiden uten å oppleve noen IAR rapporteres. AR-er var hendelser registrert som AESI og ble definert som AE-er etterforskeren anså knyttet til Fabrazyme®-infusjon, som skjedde samme dag som infusjonen og først etter at infusjonen hadde begynt.
Inntil 16 uker
Antall deltakere som oppnådde den korteste planlagte varigheten av infusjonstiden uten å oppleve en ny infusjonsassosiert reaksjon
Tidsramme: Inntil 16 uker
Antall deltakere som oppnådde den korteste planlagte varigheten av infusjonstiden uten å oppleve en andre IAR rapporteres. AR-er var hendelser registrert som AESI og ble definert som AE-er etterforskeren anså knyttet til Fabrazyme®-infusjon, som skjedde samme dag som infusjonen og først etter at infusjonen hadde begynt.
Inntil 16 uker
Antall deltakere som tolererte planlagt infusjonsvarighet kortere enn 90 minutter uten å oppleve noen infusjonsreaksjon
Tidsramme: Inntil 16 uker
Antall deltakere som tolererte den korteste planlagte varigheten av infusjonstiden uten å oppleve noen IAR rapporteres. AR-er var hendelser registrert som AESI og ble definert som AE-er etterforskeren anså knyttet til Fabrazyme®-infusjon, som skjedde samme dag som infusjonen og først etter at infusjonen hadde begynt. Deltakere med en opprinnelig planlagt målvarighet <90 minutter ble ansett som responderer hvis de tolererte minst 1 infusjon i løpet av studiebehandlingsperioden med faktisk varighet <90 minutter.
Inntil 16 uker
Antall deltakere som tolererte planlagt infusjonsvarighet kortere enn 90 minutter uten å oppleve en ny infusjonsassosiert reaksjon
Tidsramme: Inntil 16 uker
Antall deltakere som tolererte den korteste planlagte varigheten av infusjonstiden uten å oppleve en andre IAR rapporteres. AR-er var hendelser registrert som AESI og ble definert som AE-er etterforskeren anså knyttet til Fabrazyme®-infusjon, som skjedde samme dag som infusjonen og først etter at infusjonen hadde begynt. Deltakere med en opprinnelig planlagt målvarighet <90 minutter ble ansett som responderer hvis de tolererte minst 1 infusjon i løpet av studiebehandlingsperioden med faktisk varighet <90 minutter.
Inntil 16 uker
Antall deltakere som tolererte hver planlagt infusjonsvarighet uten å oppleve noen infusjonsreaksjon
Tidsramme: Inntil 16 uker
Antall deltakere som tolererte hver planlagte infusjonsvarighet uten å oppleve noen IAR er rapportert. AR-er var hendelser registrert som AESI og ble definert som AE-er etterforskeren anså knyttet til Fabrazyme®-infusjon, som skjedde samme dag som infusjonen og først etter at infusjonen hadde begynt. Den planlagte varigheten av infusjonstiden var 120 minutter, 90 minutter, 60 minutter, 40 minutter og 20 minutter.
Inntil 16 uker
Antall deltakere som tolererte hver planlagte infusjonsvarighet uten å oppleve en ny infusjonsassosiert reaksjon
Tidsramme: Inntil 16 uker
Antall deltakere som tolererte hver planlagte infusjonsvarighet uten å ha opplevd en andre IAR rapporteres. AR-er var hendelser registrert som AESI og ble definert som AE-er etterforskeren anså knyttet til Fabrazyme®-infusjon, som skjedde samme dag som infusjonen og først etter at infusjonen hadde begynt. Den planlagte varigheten av infusjonstiden var 120 minutter, 90 minutter, 60 minutter, 40 minutter og 20 minutter.
Inntil 16 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Sanofi

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
10. november 2023

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
25. oktober 2024

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
25. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
25. august 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
30. august 2023

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
31. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
21. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. oktober 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Registeridentifikator: ICTRP)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger