Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een prospectieve studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van een kortere infusie van Fabrazyme te onderzoeken (SHORTEN)

7 oktober 2025 bijgewerkt door: Sanofi

Een onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van een hogere infusiesnelheid om de duur van de FabrazymE-infusie te verkorten

Deze fase 4-studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid van Fabrazyme bij de huidige goedgekeurde dosis evalueren, met verhogingen van de infusiesnelheid en een verminderd infusievolume. Deze studie heeft tot doel gegevens te verzamelen die richtlijnen kunnen geven over hoe de infusiesnelheid veilig kan worden verhoogd en de last van de levenslange behandeling met Fabrazyme kan worden geminimaliseerd.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

De totale looptijd bedraagt ​​maximaal 6 maanden

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
8

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.
  • Naam: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefoonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

- Deelnemers met een bevestigde diagnose van FD die ≥2 en ≤65 jaar oud zijn op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) of instemming, indien van toepassing.

  • Cohort 1: vrouwelijke deelnemers met een lichaamsgewicht ≥30 kg die gedurende ten minste 3 maanden met Fabrazyme zijn behandeld zonder IAR's tijdens de meest recente 3 infusies.
  • Cohort 2: niet-klassieke mannelijke deelnemers met een lichaamsgewicht ≥30 kg die gedurende ten minste 3 maanden zijn behandeld met Fabrazyme zonder IAR's tijdens de meest recente 3 infusies.
  • Cohort 3: klassieke mannelijke deelnemers met een lichaamsgewicht ≥30 kg die gedurende ten minste 3 maanden zijn behandeld met Fabrazyme zonder IAR's tijdens de meest recente 3 infusies.
  • Cohort 4: deelnemers met een lichaamsgewicht <30 kg die gedurende ten minste 3 maanden zijn behandeld met Fabrazyme zonder IAR's tijdens de meest recente 3 infusies.
  • Cohort 5: ERT-naïeve deelnemers. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten tijdens het onderzoek een zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn of borstvoeding geven.
  • Voorgeschiedenis van een significante allergische aandoening of overgevoeligheid voor Fabrazyme of andere geneesmiddelen.
  • Contra-indicatie voor Fabrazyme of een van de premedicatie of noodmedicatie (difenhydramine, paracetamol, montelukast, dexamethason).
  • Elke andere medische aandoening waarvan wordt aangenomen dat deze de verhoogde infusiesnelheid niet aanvaardbaar maakt, naar goeddunken van de onderzoeker. Het is niet de bedoeling dat bovenstaande informatie alle overwegingen bevat die relevant zijn voor een mogelijke deelname aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: agalsidase bèta
agalsidase bèta 1 mg/kg infusie eenmaal per twee weken
Geneesmiddel: AGALSIDASE BÈTA (GZ419828)
Farmaceutische vorm: Gevriesdroogd poeder voor reconstitutie. Toedieningsweg: IV-infusie
Andere namen:
  • Fabrazyme
Geneesmiddel: Paracetamol
Tablet of oplossing; Mondeling
Geneesmiddel: Difenhydramine
Tablet of oplossing; Mondeling
Geneesmiddel: Dexamethason
Tablet of oplossing; Mondeling
Geneesmiddel: Montelukast
Tablet of kauwtablet of orale korrels; Mondeling
Geneesmiddel: Loratadine
Tablet of kauwtablet; Mondeling
Geneesmiddel: Cetirizine
Tablet of mondelinge oplossing; Mondeling
Geneesmiddel: Fexofenadine
Tablet of mondelinge ophanging; Mondeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage vermindering van de kortst getolereerde infusieduur ten opzichte van het gemiddelde vóór het onderzoek van drie recente infusies
Tijdsspanne: Tot 16 weken
De procentuele reductie had betrekking op de kortst getolereerde infusie voor de deelnemer. De kortst getolereerde infusieduur was de werkelijke kortste duur (hoogste infusiesnelheid) van een voltooide infusie die door de deelnemer werd verdragen zonder een tweede infusiegerelateerde reactie (IAR) te ervaren. De infusieduur vóór het onderzoek werd afgeleid als het gemiddelde van de duur van de drie meest recente infusies die de deelnemer ontving voordat hij aan dit onderzoek deelnam. De procentuele reductie van de infusieduur werd berekend als: 100 x (gemiddelde van de infusieduur vóór het onderzoek [minuten] - feitelijk kortst verdragen infusieduur [minuten]) / gemiddelde van de infusieduur vóór het onderzoek (minuten).
Tot 16 weken
Kortste daadwerkelijk getolereerde infusieduur
Tijdsspanne: Tot 16 weken
De kortst getolereerde infusieduur was de werkelijke kortste duur (hoogste infusiesnelheid) van een voltooide infusie die door de deelnemer werd verdragen zonder een tweede IAR te ervaren. IAR's waren voorvallen geregistreerd als bijwerking van speciaal belang (AESI) en werden gedefinieerd als bijwerkingen die volgens de onderzoeker verband hielden met de Fabrazyme®-infusie, die plaatsvonden op dezelfde dag als de infusie en pas nadat de infusie was begonnen.
Tot 16 weken

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat de kortste geplande infusieduur bereikte zonder enige infusiegerelateerde reactie te ervaren
Tijdsspanne: Tot 16 weken
Het aantal deelnemers dat de kortste geplande infusieduur heeft bereikt zonder enige IAR te ervaren, wordt gerapporteerd. AR's waren voorvallen geregistreerd als AESI en werden gedefinieerd als bijwerkingen die volgens de onderzoeker verband hielden met de Fabrazyme®-infusie, die plaatsvonden op dezelfde dag als de infusie en pas nadat de infusie was begonnen.
Tot 16 weken
Aantal deelnemers dat de kortste geplande infusieduur bereikte zonder een tweede infusiegerelateerde reactie te ervaren
Tijdsspanne: Tot 16 weken
Het aantal deelnemers dat de kortste geplande infusieduur heeft bereikt zonder een tweede IAR te ervaren, wordt gerapporteerd. AR's waren voorvallen geregistreerd als AESI en werden gedefinieerd als bijwerkingen die volgens de onderzoeker verband hielden met de Fabrazyme®-infusie, die plaatsvonden op dezelfde dag als de infusie en pas nadat de infusie was begonnen.
Tot 16 weken
Aantal deelnemers dat een geplande infusieduur van korter dan 90 minuten tolereerde zonder enige infusiegerelateerde reactie te ervaren
Tijdsspanne: Tot 16 weken
Er wordt melding gemaakt van het aantal deelnemers dat de kortste geplande infusieduur tolereerde zonder enige IAR te ervaren. AR's waren voorvallen geregistreerd als AESI en werden gedefinieerd als bijwerkingen die volgens de onderzoeker verband hielden met de Fabrazyme®-infusie, die plaatsvonden op dezelfde dag als de infusie en pas nadat de infusie was begonnen. Deelnemers met een aanvankelijk geplande doelduur van <90 minuten werden als responders beschouwd als zij ten minste 1 infusie tolereerden tijdens de behandelperiode van het onderzoek, met een werkelijke duur van <90 minuten.
Tot 16 weken
Aantal deelnemers dat een geplande infusieduur van korter dan 90 minuten tolereerde zonder een tweede infusiegerelateerde reactie te ervaren
Tijdsspanne: Tot 16 weken
Het aantal deelnemers dat de kortst geplande infusieduur tolereerde zonder een tweede IAR te ervaren, wordt gerapporteerd. AR's waren voorvallen geregistreerd als AESI en werden gedefinieerd als bijwerkingen die volgens de onderzoeker verband hielden met de Fabrazyme®-infusie, die plaatsvonden op dezelfde dag als de infusie en pas nadat de infusie was begonnen. Deelnemers met een aanvankelijk geplande doelduur van <90 minuten werden als responders beschouwd als zij ten minste 1 infusie tolereerden tijdens de behandelperiode van het onderzoek, met een werkelijke duur van <90 minuten.
Tot 16 weken
Aantal deelnemers dat elke geplande infusieduur tolereerde zonder enige infusiegerelateerde reactie te ervaren
Tijdsspanne: Tot 16 weken
Er wordt melding gemaakt van het aantal deelnemers dat elke geplande infusieduur verdroeg zonder enige IAR te ervaren. AR's waren voorvallen geregistreerd als AESI en werden gedefinieerd als bijwerkingen die volgens de onderzoeker verband hielden met de Fabrazyme®-infusie, die plaatsvonden op dezelfde dag als de infusie en pas nadat de infusie was begonnen. De geplande duur van de infusie was 120 minuten, 90 minuten, 60 minuten, 40 minuten en 20 minuten.
Tot 16 weken
Aantal deelnemers dat elke geplande infusieduur tolereerde zonder een tweede infusiegerelateerde reactie te ervaren
Tijdsspanne: Tot 16 weken
Het aantal deelnemers dat elke geplande infusieduur tolereerde zonder een tweede IAR te ervaren, wordt gerapporteerd. AR's waren voorvallen geregistreerd als AESI en werden gedefinieerd als bijwerkingen die volgens de onderzoeker verband hielden met de Fabrazyme®-infusie, die plaatsvonden op dezelfde dag als de infusie en pas nadat de infusie was begonnen. De geplande duur van de infusie was 120 minuten, 90 minuten, 60 minuten, 40 minuten en 20 minuten.
Tot 16 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Sanofi

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
10 november 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
25 oktober 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
25 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
25 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
30 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
31 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
21 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
7 oktober 2025

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Register-ID: ICTRP)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het blanco casusrapportformulier, het statistische analyseplan en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer details over de criteria voor het delen van gegevens van Sanofi, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen