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Un estudio prospectivo para investigar la seguridad y tolerabilidad de una infusión más corta de Fabrazyme (SHORTEN)

7 de octubre de 2025 actualizado por: Sanofi

Un estudio para investigar la seguridad y la tolerabilidad de una velocidad de infusión más alta para acortar la duración de la infusión de FabrazymE

Este estudio de fase 4 evaluará la seguridad y tolerabilidad de Fabrazyme en la dosis actual aprobada con aumentos en la velocidad de infusión y volumen de infusión reducido. Este estudio tiene como objetivo generar datos para proporcionar orientación sobre cómo se puede aumentar de forma segura la velocidad de infusión y minimizar la carga del tratamiento de por vida con Fabrazyme.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La duración total será de hasta 6 meses.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
8

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Número de teléfono: option 6 800-633-1610
  • Correo electrónico: contact-us@sanofi.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

- Participantes con diagnóstico confirmado de EF que tengan ≥2 y ≤65 años al momento de firmar el formulario de consentimiento informado (CIF) o asentimiento, si corresponde.

  • Cohorte 1: participantes femeninas con un peso corporal ≥30 kg que han sido tratadas con Fabrazyme durante al menos 3 meses sin IAR durante las 3 infusiones más recientes.
  • Cohorte 2: participantes masculinos no clásicos con un peso corporal ≥30 kg que han sido tratados con Fabrazyme durante al menos 3 meses sin IAR durante las 3 infusiones más recientes.
  • Cohorte 3: participantes masculinos clásicos con un peso corporal ≥30 kg que han sido tratados con Fabrazyme durante al menos 3 meses sin IAR durante las 3 infusiones más recientes.
  • Cohorte 4: participantes con un peso corporal <30 kg que han sido tratados con Fabrazyme durante al menos 3 meses sin IAR durante las 3 infusiones más recientes.
  • Cohorte 5: participantes sin experiencia previa con ERT. Las mujeres en edad fértil deben utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz durante el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Participantes femeninas que estén embarazadas o amamantando.
  • Historial de enfermedad alérgica significativa o hipersensibilidad a Fabrazyme u otros medicamentos.
  • Contraindicación de Fabrazyme o cualquiera de las premedicaciones o medicamentos de rescate (difenhidramina, paracetamol, montelukast, dexametasona).
  • Cualquier otra condición médica que se considere que hace que el aumento de la velocidad de infusión no sea tolerable a discreción del investigador. La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para una posible participación en un ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: agalsidasa beta
agalsidasa beta 1 mg/kg en perfusión una vez cada dos semanas
Droga: AGALSIDASA BETA (GZ419828)
Forma farmacéutica: Polvo liofilizado para reconstitución Vía de administración: Infusión intravenosa
Otros nombres:
  • Fabrazyme
Droga: Paracetamol
Tableta o solución; Oral
Droga: Difenhidramina
Tableta o solución; Oral
Droga: Dexametasona
Tableta o solución; Oral
Droga: Montelukast
Tableta o tableta masticable o gránulos orales; Oral
Droga: Loratadina
Tableta o tableta masticable; Oral
Droga: Cetirizina
Tableta o solución oral; Oral
Droga: Fexofenadina
Tableta o suspensión oral; Oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Reducción porcentual de la duración de infusión más corta tolerada con respecto al promedio previo al estudio de las 3 infusiones recientes
Periodo de tiempo: Hasta 16 semanas
La reducción porcentual fue con respecto a la infusión más corta tolerada por el participante. La duración de infusión más corta tolerada fue la duración más corta real (velocidad de infusión más alta) de una infusión completa tolerada por el participante sin experimentar una segunda reacción asociada a la infusión (IAR). La duración de la infusión previa al estudio se obtuvo como el promedio de la duración de las 3 infusiones más recientes que recibió el participante antes de participar en este estudio. La reducción porcentual de la duración de la infusión se calculó como: 100 x (promedio de la duración de la infusión previa al estudio [minutos] - duración real de la infusión más corta tolerada [minutos]) / promedio de la duración de la infusión previa al estudio (minutos).
Hasta 16 semanas
Duración de infusión real más corta tolerada
Periodo de tiempo: Hasta 16 semanas
La duración más corta de la infusión tolerada fue la duración más corta real (velocidad de infusión más alta) de una infusión completa tolerada por el participante sin experimentar una segunda IAR. Los IAR fueron eventos registrados como eventos adversos de especial interés (AESI) y se definieron como AA que el investigador consideró relacionados con la infusión de Fabrazyme®, que ocurrieron el mismo día de la infusión y solo después de que la infusión había comenzado.
Hasta 16 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que lograron la duración más corta planificada del tiempo de infusión sin experimentar ninguna reacción asociada a la infusión
Periodo de tiempo: Hasta 16 semanas
Se informa el número de participantes que lograron la duración planificada más corta del tiempo de infusión sin experimentar ningún IAR. Los AR fueron eventos registrados como AESI y se definieron como EA que el investigador consideró relacionados con la infusión de Fabrazyme®, que ocurrieron el mismo día de la infusión y solo después de que la infusión había comenzado.
Hasta 16 semanas
Número de participantes que lograron la duración más corta planificada del tiempo de infusión sin experimentar una segunda reacción asociada a la infusión
Periodo de tiempo: Hasta 16 semanas
Se informa el número de participantes que lograron la duración planificada más corta del tiempo de infusión sin experimentar una segunda IAR. Los AR fueron eventos registrados como AESI y se definieron como EA que el investigador consideró relacionados con la infusión de Fabrazyme®, que ocurrieron el mismo día de la infusión y solo después de que la infusión había comenzado.
Hasta 16 semanas
Número de participantes que toleraron una duración de infusión planificada inferior a 90 minutos sin experimentar ninguna reacción asociada a la infusión
Periodo de tiempo: Hasta 16 semanas
Se informa el número de participantes que toleraron la duración planificada más corta del tiempo de infusión sin experimentar ninguna IAR. Los AR fueron eventos registrados como AESI y se definieron como EA que el investigador consideró relacionados con la infusión de Fabrazyme®, que ocurrieron el mismo día de la infusión y solo después de que la infusión había comenzado. Los participantes con una duración objetivo inicial planificada <90 minutos se consideraron respondedores si toleraron al menos 1 infusión durante el período de tratamiento del estudio con una duración real <90 minutos.
Hasta 16 semanas
Número de participantes que toleraron una duración de infusión planificada inferior a 90 minutos sin experimentar una segunda reacción asociada a la infusión
Periodo de tiempo: Hasta 16 semanas
Se informa el número de participantes que toleraron la duración planificada más corta del tiempo de infusión sin experimentar una segunda IAR. Los AR fueron eventos registrados como AESI y se definieron como EA que el investigador consideró relacionados con la infusión de Fabrazyme®, que ocurrieron el mismo día de la infusión y solo después de que la infusión había comenzado. Los participantes con una duración objetivo inicial planificada <90 minutos se consideraron respondedores si toleraron al menos 1 infusión durante el período de tratamiento del estudio con una duración real <90 minutos.
Hasta 16 semanas
Número de participantes que toleraron cada duración de infusión planificada sin experimentar ninguna reacción asociada a la infusión
Periodo de tiempo: Hasta 16 semanas
Se informa el número de participantes que toleraron cada duración de infusión planificada sin experimentar ninguna IAR. Los AR fueron eventos registrados como AESI y se definieron como EA que el investigador consideró relacionados con la infusión de Fabrazyme®, que ocurrieron el mismo día de la infusión y solo después de que la infusión había comenzado. La duración prevista del tiempo de infusión fue de 120 minutos, 90 minutos, 60 minutos, 40 minutos y 20 minutos.
Hasta 16 semanas
Número de participantes que toleraron cada duración de infusión planificada sin experimentar una segunda reacción asociada a la infusión
Periodo de tiempo: Hasta 16 semanas
Se informa el número de participantes que toleraron cada duración de infusión planificada sin experimentar una segunda IAR. Los AR fueron eventos registrados como AESI y se definieron como EA que el investigador consideró relacionados con la infusión de Fabrazyme®, que ocurrieron el mismo día de la infusión y solo después de que la infusión había comenzado. La duración prevista del tiempo de infusión fue de 120 minutos, 90 minutos, 60 minutos, 40 minutos y 20 minutos.
Hasta 16 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Sanofi

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
10 de noviembre de 2023

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
25 de octubre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
25 de octubre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
25 de agosto de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
31 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
21 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
7 de octubre de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Identificador de registro: ICTRP)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel del paciente y a los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Puede encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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