Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En prospektiv undersøgelse for at undersøge sikkerhed og tolerabilitet af kortere infusion af Fabrazyme (SHORTEN)

7. oktober 2025 opdateret af: Sanofi

En undersøgelse for at undersøge sikkerhed og tolerabilitet af højere infusionshastighed for at forkorte varigheden af ​​FabrazymE-infusion

Dette fase 4-studie vil evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Fabrazyme ved den aktuelle godkendte dosis med stigninger i infusionshastigheden og reduceret infusionsvolumen. Denne undersøgelse har til formål at generere data for at give vejledning om, hvordan infusionshastigheden kan øges sikkert og minimere byrden af ​​den livslange behandling med Fabrazyme.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Den samlede varighed vil være op til 6 måneder

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

- Deltagere med bekræftet diagnose af FD, som er ≥2 og ≤65 år på tidspunktet for underskrivelse af den informerede samtykkeformular (ICF) eller samtykke, hvis det er relevant.

  • Kohorte 1: kvindelige deltagere med kropsvægt ≥30 kg, som er blevet behandlet med Fabrazyme i mindst 3 måneder uden IAR under de seneste 3 infusioner.
  • Kohorte 2: ikke-klassiske mandlige deltagere med kropsvægt ≥30 kg, som er blevet behandlet med Fabrazyme i mindst 3 måneder uden IAR under de seneste 3 infusioner.
  • Kohorte 3: klassiske mandlige deltagere med kropsvægt ≥30 kg, som er blevet behandlet med Fabrazyme i mindst 3 måneder uden IAR under de seneste 3 infusioner.
  • Kohorte 4: deltagere med kropsvægt <30 kg, som er blevet behandlet med Fabrazyme i mindst 3 måneder uden IAR under de seneste 3 infusioner.
  • Kohorte 5: ERT-naive deltagere. Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en yderst effektiv præventionsmetode gennem undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvindelige deltagere, der er gravide eller ammer.
  • Anamnese med betydelig allergisk sygdom eller overfølsomhed over for Fabrazyme eller andre lægemidler.
  • Kontraindikation til Fabrazyme eller nogen af ​​præmedicinerne eller redningsmedicinen (diphenhydramin, acetaminophen, montelukast, dexamethason).
  • Enhver anden medicinsk tilstand, der anses for at gøre den øgede infusionshastighed ikke tolerabel efter investigatorens skøn. Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en potentiel deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: agalsidase beta
agalsidase beta 1 mg/kg infusion én gang hver anden uge
Medicin: AGALSIDASE BETA (GZ419828)
Lægemiddelform: Lyofiliseret pulver til rekonstitution Indgivelsesvej: IV infusion
Andre navne:
  • Fabrazyme
Medicin: Acetaminophen
Tablet eller opløsning; Mundtlig
Medicin: Diphenhydramin
Tablet eller opløsning; Mundtlig
Medicin: Dexamethason
Tablet eller opløsning; Mundtlig
Medicin: Montelukast
Tablet eller tyggetablet eller oralt granulat; Mundtlig
Medicin: Loratadine
Tablet eller tyggelig tablet; Oral
Medicin: Cetirizine
Tablet eller mundtlig opløsning; Oral
Medicin: Fexofenadin
Tablet eller oral ophæng; Oral

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent reduktion i kortest tolererede infusionsvarighed fra præ-undersøgelse Gennemsnit af seneste 3 infusioner
Tidsramme: Op til 16 uger
Procent reduktion var i forhold til den kortest tolererede infusion for deltageren. Den korteste tolererede infusionsvarighed var den faktiske korteste varighed (højeste infusionshastighed) af en afsluttet infusion, som deltageren tolererede uden at opleve en anden infusionsassocieret reaktion (IAR). Infusionsvarigheden før undersøgelsen blev udledt som gennemsnittet af varigheden af ​​de 3 seneste infusioner, som deltageren modtog før deltagelse i denne undersøgelse. Procent reduktion af infusionsvarighed blev beregnet som: 100 x (gennemsnit af infusionsvarighed før undersøgelse [minutter] - faktisk korteste infusionsvarighed tolereret [minutter]) / gennemsnit af infusionsvarighed før undersøgelse (minutter).
Op til 16 uger
Korteste faktisk tolererede infusionsvarighed
Tidsramme: Op til 16 uger
Den korteste tolererede infusionsvarighed var den faktiske korteste varighed (højeste infusionshastighed) af en afsluttet infusion, som deltageren tolererede uden at have oplevet en anden IAR. IAR'er var hændelser, der blev registreret som bivirkning af særlig interesse (AESI) og blev defineret som AE'er, som investigator anså for at være relateret til Fabrazyme®-infusion, som fandt sted samme dag som infusionen og først efter, at infusionen var begyndt.
Op til 16 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der opnåede den korteste planlagte varighed af infusionstid uden at opleve nogen infusionsassocieret reaktion
Tidsramme: Op til 16 uger
Antallet af deltagere, der opnåede den korteste planlagte varighed af infusionstid uden at opleve nogen IAR, rapporteres. AR'er var hændelser registreret som AESI og blev defineret som AE'er, som efterforskeren anså for at være relateret til Fabrazyme®-infusion, som fandt sted samme dag som infusionen og først efter, at infusionen var begyndt.
Op til 16 uger
Antal deltagere, der opnåede den korteste planlagte varighed af infusionstid uden at opleve en anden infusionsassocieret reaktion
Tidsramme: Op til 16 uger
Antallet af deltagere, der opnåede den korteste planlagte varighed af infusionstid uden at opleve en anden IAR, rapporteres. AR'er var hændelser registreret som AESI og blev defineret som AE'er, som efterforskeren anså for at være relateret til Fabrazyme®-infusion, som fandt sted samme dag som infusionen og først efter, at infusionen var begyndt.
Op til 16 uger
Antal deltagere, der tolererede planlagt infusionsvarighed kortere end 90 minutter uden at opleve nogen infusionsassocieret reaktion
Tidsramme: Op til 16 uger
Antallet af deltagere, der tolererede den korteste planlagte varighed af infusionstid uden at opleve nogen IAR, rapporteres. AR'er var hændelser registreret som AESI og blev defineret som AE'er, som efterforskeren anså for at være relateret til Fabrazyme®-infusion, som fandt sted samme dag som infusionen og først efter, at infusionen var begyndt. Deltagere med en initial planlagt målvarighed <90 minutter blev betragtet som en responder, hvis de tolererede mindst 1 infusion i undersøgelsesbehandlingsperioden med faktisk varighed <90 minutter.
Op til 16 uger
Antal deltagere, der tolererede planlagt infusionsvarighed kortere end 90 minutter uden at opleve en anden infusionsassocieret reaktion
Tidsramme: Op til 16 uger
Antallet af deltagere, der tolererede den korteste planlagte varighed af infusionstid uden at opleve en anden IAR, rapporteres. AR'er var hændelser registreret som AESI og blev defineret som AE'er, som efterforskeren anså for at være relateret til Fabrazyme®-infusion, som fandt sted samme dag som infusionen og først efter, at infusionen var begyndt. Deltagere med en initial planlagt målvarighed <90 minutter blev betragtet som en responder, hvis de tolererede mindst 1 infusion i undersøgelsesbehandlingsperioden med faktisk varighed <90 minutter.
Op til 16 uger
Antal deltagere, der tolererede hver planlagt infusionsvarighed uden at opleve nogen infusionsassocieret reaktion
Tidsramme: Op til 16 uger
Antallet af deltagere, der tolererede hver planlagte infusionsvarighed uden at opleve nogen IAR, rapporteres. AR'er var hændelser registreret som AESI og blev defineret som AE'er, som efterforskeren anså for at være relateret til Fabrazyme®-infusion, som fandt sted samme dag som infusionen og først efter, at infusionen var begyndt. Den planlagte varighed af infusionstiden var 120 minutter, 90 minutter, 60 minutter, 40 minutter og 20 minutter.
Op til 16 uger
Antal deltagere, der tolererede hver planlagt infusionsvarighed uden at opleve en anden infusionsassocieret reaktion
Tidsramme: Op til 16 uger
Antallet af deltagere, der tolererede hver planlagt infusionsvarighed uden at opleve en anden IAR, rapporteres. AR'er var hændelser registreret som AESI og blev defineret som AE'er, som efterforskeren anså for at være relateret til Fabrazyme®-infusion, som fandt sted samme dag som infusionen og først efter, at infusionen var begyndt. Den planlagte varighed af infusionstiden var 120 minutter, 90 minutter, 60 minutter, 40 minutter og 20 minutter.
Op til 16 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sanofi

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. november 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
25. oktober 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
25. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. august 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. oktober 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Registry Identifier: ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger