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Une étude prospective pour étudier l'innocuité et la tolérance d'une perfusion plus courte de Fabrazyme (SHORTEN)

7 octobre 2025 mis à jour par: Sanofi

Une étude visant à étudier l'innocuité et la tolérance d'un débit de perfusion plus élevé pour raccourcir la durée de la perfusion de FabrazymE

Cette étude de phase 4 évaluera l'innocuité et la tolérabilité de Fabrazyme à la dose actuellement approuvée avec des augmentations du débit de perfusion et une réduction du volume de perfusion. Cette étude vise à générer des données pour fournir des conseils sur la manière dont le débit de perfusion peut être augmenté en toute sécurité et minimiser le fardeau du traitement à vie par Fabrazyme.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

La durée totale sera jusqu'à 6 mois

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
8

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.
  • Nom: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numéro de téléphone: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90404
        • UCLA Medical Center Site Number : 1003
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322-1007
        • Emory University School of Medicine Site Number : 1005
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49525
        • Infusion Associates Site Number : 1001
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Metropolitan Hospital Center Site Number : 1004
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc Site Number : 1002

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

- Les participants avec un diagnostic confirmé de FD qui sont âgés de ≥2 et ≤65 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF) ou de l'assentiment, le cas échéant.

  • Cohorte 1 : participantes pesant ≥ 30 kg qui ont été traitées par Fabrazyme pendant au moins 3 mois sans IAR au cours des 3 perfusions les plus récentes.
  • Cohorte 2 : participants masculins non classiques pesant ≥ 30 kg qui ont été traités par Fabrazyme pendant au moins 3 mois sans IAR au cours des 3 perfusions les plus récentes.
  • Cohorte 3 : participants masculins classiques pesant ≥ 30 kg qui ont été traités par Fabrazyme pendant au moins 3 mois sans IAR au cours des 3 perfusions les plus récentes.
  • Cohorte 4 : participants pesant <30 kg qui ont été traités par Fabrazyme pendant au moins 3 mois sans IAR au cours des 3 perfusions les plus récentes.
  • Cohorte 5 : participants naïfs d'ERT. Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception très efficace tout au long de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Les participantes enceintes ou qui allaitent.
  • Antécédents de maladie allergique importante ou d'hypersensibilité à Fabrazyme ou à d'autres médicaments.
  • Contre-indication à Fabrazyme ou à l'une des prémédications ou médicaments de secours (diphenhydramine, acétaminophène, montelukast, dexaméthasone).
  • Toute autre condition médicale considérée comme rendant l'augmentation du débit de perfusion intolérable à la discrétion de l'enquêteur. Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations pertinentes à une participation potentielle à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: agalsidase bêta
agalsidase bêta 1 mg/kg en perfusion une fois toutes les deux semaines
Médicament: AGALSIDASE BÊTA (GZ419828)
Forme pharmaceutique : Poudre lyophilisée pour reconstitution Voie d'administration : Perfusion IV
Autres noms:
  • Fabrazyme
Médicament: Acétaminophène
Comprimé ou solution ; Oral
Médicament: Diphénhydramine
Comprimé ou solution ; Oral
Médicament: Dexaméthasone
Comprimé ou solution ; Oral
Médicament: Montélukast
Comprimé ou comprimé à croquer ou granulés oraux ; Oral
Médicament: Loratadine
Comprimé ou comprimé à croquer; Oral
Médicament: Cétirizine
Comprimé ou solution orale; Oral
Médicament: Fexofénadine
Tablette ou suspension orale; Oral

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de réduction de la durée de perfusion la plus courte tolérée par rapport à la moyenne pré-étude des 3 perfusions récentes
Délai: Jusqu'à 16 semaines
Le pourcentage de réduction concernait la perfusion la plus courte tolérée pour le participant. La durée de perfusion la plus courte tolérée était la durée réelle la plus courte (débit de perfusion le plus élevé) d'une perfusion terminée tolérée par le participant sans subir de réaction associée à la seconde perfusion (IAR). La durée de la perfusion avant l'étude a été calculée comme la moyenne de la durée des 3 perfusions les plus récentes que le participant a reçues avant de participer à cette étude. Le pourcentage de réduction de la durée de perfusion a été calculé comme suit : 100 x (moyenne de la durée de perfusion avant l'étude [minutes] - durée de perfusion la plus courte réelle tolérée [minutes]) / moyenne de la durée de perfusion avant l'étude (minutes).
Jusqu'à 16 semaines
Durée de perfusion réelle tolérée la plus courte
Délai: Jusqu'à 16 semaines
La durée de perfusion la plus courte tolérée était la durée réelle la plus courte (débit de perfusion le plus élevé) d'une perfusion terminée tolérée par le participant sans subir un deuxième RAI. Les RAI étaient des événements enregistrés comme événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) et ont été définis comme des EI que l'investigateur considérait comme liés à la perfusion de Fabrazyme®, survenus le même jour que la perfusion et seulement après le début de la perfusion.
Jusqu'à 16 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant atteint la durée de perfusion prévue la plus courte sans ressentir de réaction associée à la perfusion
Délai: Jusqu'à 16 semaines
Le nombre de participants qui ont atteint la durée de perfusion prévue la plus courte sans subir de RAI est signalé. Les EI étaient des événements enregistrés comme AESI et ont été définis comme des EI que l'investigateur considérait comme liés à la perfusion de Fabrazyme®, survenus le même jour que la perfusion et seulement après le début de la perfusion.
Jusqu'à 16 semaines
Nombre de participants ayant atteint la durée de perfusion prévue la plus courte sans ressentir de réaction associée à la deuxième perfusion
Délai: Jusqu'à 16 semaines
Le nombre de participants qui ont atteint la durée de perfusion prévue la plus courte sans subir un deuxième IRA est signalé. Les EI étaient des événements enregistrés comme AESI et ont été définis comme des EI que l'investigateur considérait comme liés à la perfusion de Fabrazyme®, survenus le même jour que la perfusion et seulement après le début de la perfusion.
Jusqu'à 16 semaines
Nombre de participants ayant toléré une durée de perfusion prévue inférieure à 90 minutes sans ressentir de réaction associée à la perfusion
Délai: Jusqu'à 16 semaines
Le nombre de participants qui ont toléré la durée de perfusion prévue la plus courte sans subir de RAI est rapporté. Les EI étaient des événements enregistrés comme AESI et ont été définis comme des EI que l'investigateur considérait comme liés à la perfusion de Fabrazyme®, survenus le même jour que la perfusion et seulement après le début de la perfusion. Les participants avec une durée cible initiale prévue <90 minutes étaient considérés comme répondeurs s'ils toléraient au moins 1 perfusion pendant la période de traitement à l'étude d'une durée réelle <90 minutes.
Jusqu'à 16 semaines
Nombre de participants ayant toléré une durée de perfusion prévue inférieure à 90 minutes sans ressentir de réaction associée à la deuxième perfusion
Délai: Jusqu'à 16 semaines
Le nombre de participants qui ont toléré la durée de perfusion prévue la plus courte sans subir un deuxième IRA est rapporté. Les EI étaient des événements enregistrés comme AESI et ont été définis comme des EI que l'investigateur considérait comme liés à la perfusion de Fabrazyme®, survenus le même jour que la perfusion et seulement après le début de la perfusion. Les participants avec une durée cible initiale prévue <90 minutes étaient considérés comme répondeurs s'ils toléraient au moins 1 perfusion pendant la période de traitement à l'étude d'une durée réelle <90 minutes.
Jusqu'à 16 semaines
Nombre de participants ayant toléré chaque durée de perfusion prévue sans ressentir de réaction associée à la perfusion
Délai: Jusqu'à 16 semaines
Le nombre de participants qui ont toléré chaque durée de perfusion prévue sans subir de RAI est rapporté. Les EI étaient des événements enregistrés comme AESI et ont été définis comme des EI que l'investigateur considérait comme liés à la perfusion de Fabrazyme®, survenus le même jour que la perfusion et seulement après le début de la perfusion. La durée prévue de la perfusion était de 120 minutes, 90 minutes, 60 minutes, 40 minutes et 20 minutes.
Jusqu'à 16 semaines
Nombre de participants ayant toléré chaque durée de perfusion prévue sans ressentir de réaction associée à la deuxième perfusion
Délai: Jusqu'à 16 semaines
Le nombre de participants qui ont toléré chaque durée de perfusion prévue sans subir un deuxième RAI est rapporté. Les EI étaient des événements enregistrés comme AESI et ont été définis comme des EI que l'investigateur considérait comme liés à la perfusion de Fabrazyme®, survenus le même jour que la perfusion et seulement après le début de la perfusion. La durée prévue de la perfusion était de 120 minutes, 90 minutes, 60 minutes, 40 minutes et 20 minutes.
Jusqu'à 16 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Sanofi

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
10 novembre 2023

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
25 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
25 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
25 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
30 août 2023

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
31 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
21 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
7 octobre 2025

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • LPS17726
  • U1111-1287-8570 (Identificateur de registre: ICTRP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données sur les patients et aux documents d'étude associés, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront rédigés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage de données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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