Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Riziková klinická stratifikace srpkovité anémie v Nigérii, posouzení účinnosti/bezpečnosti léčby hydroxymočovinou

7. března 2023 aktualizováno: Bamidele Tayo, Loyola University

Stratifikace rizika pro klinickou závažnost srpkovité anémie v Nigérii a hodnocení účinnosti a bezpečnosti během léčby hydroxymočovinou

Naprostá většina porodů se srpkovitou anémií (SCD) se vyskytuje v Africe a předpokládá se, že 90 % zemře před dosažením pátého roku věku. Hydroxyurea (HU) je jediný lék schválený FDA pro léčbu srpkovité anémie. Ačkoli se HU používá k léčbě malého počtu pacientů v Africe, náklady, strach z toxicity a nedostatek povědomí a dostupnosti omezují jeho použití. Leukopenie, kterou lze pozorovat u HU, zvyšuje možnost zvýšené náchylnosti k infekci. Stratifikace rizika – tj. identifikace pacientů s největší pravděpodobností přínosu – by mohla zaměřit terapii a poskytnout jistotu, že poměr rizika a přínosu je příznivý. Některá klinická měřítka budoucího rizika jsou dobře definována a nálezy o modifikačních genech v USA, primárně souvisejících s fetálním hemoglobinem (HbF), dále zlepšily predikci rizika. Není známo, zda genetické varianty předpovídají závažnost v Africe. Vyšetřovatelé založili kohortu SCD v Ibadanu v Nigérii. V první fázi tohoto výzkumu výzkumníci zavedou klinická riziková vyšetření a posoudí vztah mezi klinickými charakteristikami (včetně hladin HbF) a známými genetickými markery. Jako zástupnou hodnotu pro kohortu narození budou vyšetřovatelé porovnávat frekvenci genetických markerů u dospělých pacientů (tj. "přeživších") s dětmi. Ve druhé fázi výzkumníci randomizují 40 vysoce rizikových dospělých pacientů k léčbě fixní nízkou dávkou HU nebo bez HU ve zkříženém designu a budou monitorovat hematologické a fyziologické parametry, aby dokumentovali hematologické účinky a bezpečnost. Tato práce položí základ pro rozsáhlou zkoušku dokumentující bezpečnost a účinnost.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

53

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Nigérie
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigérie
        • University of Ibadan College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk >= 18 let
  • HemoglobinSS (HbSS) nebo beta-nulový (B0) genotyp talasémie
  • Koncentrace hemoglobinu >4,5 g/dl v ustáleném stavu a době zařazení
  • Absolutní počet neutrofilů >1 500/mikrolitr
  • Počet krevních destiček >95 000/mikrolitr
  • Sérový kreatinin <1,2 mg/dl
  • Alanin transamináza méně než dvojnásobek horní hranice normálu

Kritéria vyloučení:

  • HIV pozitivní
  • Hepatitida B a/nebo C pozitivní

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: hydroxymočovina
500 mg hydroxymočoviny/den po dobu 6 měsíců
Lék: hydroxymočovina
Ostatní jména:
  • Hydroxykarbamid
Žádný zásah: Žádná léčba
Žádná léčba hydroxyureou po dobu 6 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cytopenie
Časové okno: každé 2 týdny po dobu 6 měsíců
Počet neutrofilů < 500/mikrolitr, počet krevních destiček < 50 000 nebo počet retikulocytů < 95 000 s hemoglobinem 9,0 g/dl
každé 2 týdny po dobu 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vývoj infekce hodnocený lékařem v místě péče
Časové okno: každé 2 týdny po dobu 6 měsíců
Infekce, jako je malárie nebo tuberkulóza, které mohou být nově získané nebo recidivující.
každé 2 týdny po dobu 6 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
laboratorní hodnoty hemoglobinu F%, koncentrace hemoglobinu, počet retikulocytů, střední korpuskulární objem a počet bílých krvinek.
Časové okno: výchozí stav, 3 měsíce a 6 měsíců.
výchozí stav, 3 měsíce a 6 měsíců.
Klinické komplikace, jako je epizoda akutní bolesti, akutní hrudní syndrom a potřeba krevní transfuze.
Časové okno: každé 2 týdny po dobu 6 měsíců.
Hodnoceno zdravotní sestrou nebo lékařem v místě péče.
každé 2 týdny po dobu 6 měsíců.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Loyola University

Spolupracovníci

University of Illinois at Chicago
University of Ibadan

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Bamidele O Tayo, PhD, Loyola University Chicago
  • Vrchní vyšetřovatel: Victor R Gordeuk, MD, University of Illinois at Chicago
  • Vrchní vyšetřovatel: Titilola S Akingbola, MBBS, FWACP, University of Ibadan College of Medicine, Nigeria
  • Vrchní vyšetřovatel: Richard S Cooper, MD, Loyola University Chicago
  • Vrchní vyšetřovatel: Lewis Hsu, MD, University of Illinois at Chicago

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. května 2014

První zveřejněno (Odhad)

29. května 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

9. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 205449

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Studijní data/dokumenty

  1. Soubor dat jednotlivých účastníků
    Identifikátor informace: PR00007593
    Komentáře k informacím: O deidentifikované a anonymizované IPD lze požádat na adrese http://doi.org/10.25934/PR00007593

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit