Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Risico klinische stratificatie van sikkelcelziekte in Nigeria, beoordeling van werkzaamheid/veiligheid van behandeling met hydroxyurea

7 maart 2023 bijgewerkt door: Bamidele Tayo, Loyola University

Risicostratificatie voor klinische ernst van sikkelcelziekte in Nigeria en beoordeling van werkzaamheid en veiligheid tijdens behandeling met Hydroxyurea

De overgrote meerderheid van de geboorten met sikkelcelziekte (SCD) vindt plaats in Afrika en men denkt dat 90% sterft vóór de leeftijd van vijf jaar. Hydroxyurea (HU) is het enige medicijn dat door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van sikkelcelanemie. Hoewel HU wordt gebruikt om kleine aantallen patiënten in Afrika te behandelen, beperken de kosten, angst voor toxiciteit en gebrek aan bewustzijn en beschikbaarheid het gebruik ervan. De leukopenie die bij HU kan worden gezien, verhoogt de mogelijkheid van een verhoogde vatbaarheid voor infectie. Risicostratificatie - d.w.z. identificatie van patiënten die er het meest waarschijnlijk baat bij hebben - zou de therapie kunnen focussen en het vertrouwen kunnen geven dat de risico-batenverhouding gunstig is. Verschillende klinische metingen van toekomstig risico zijn goed gedefinieerd en bevindingen over modificerende genen in de VS, voornamelijk gerelateerd aan foetaal hemoglobine (HbF), hebben de risicovoorspelling verder verbeterd. Of de genetische varianten de ernst in Afrika voorspellen, is niet bekend. De onderzoekers hebben een SCD-cohort opgericht in Ibadan, Nigeria. In de eerste fase van dit onderzoek zullen de onderzoekers klinische risico-onderzoeken uitvoeren en de relatie beoordelen tussen klinische kenmerken (waaronder HbF-waarden) en bekende genetische markers. Als proxy voor een geboortecohort zullen de onderzoekers de frequentie van de genetische markers bij volwassen patiënten (d.w.z. "overlevenden") vergelijken met kinderen. In de tweede fase zullen de onderzoekers 40 volwassen patiënten met een hoog risico willekeurig verdelen over een vaste lage dosis HU of geen HU-behandeling in een crossover-ontwerp en hematologische en fysiologische parameters monitoren om hematologische effecten en veiligheid te documenteren. Dit werk zal de basis leggen voor een grootschalige proef om de veiligheid en werkzaamheid te documenteren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

53

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Niger
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Niger
        • University of Ibadan College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd >= 18 jaar
  • HemoglobineSS (HbSS) of beta-nul (B0) thalassemie genotype
  • Hemoglobineconcentratie >4,5 g/dL bij steady state en tijdstip van inschrijving
  • Absoluut aantal neutrofielen >1.500/microliter
  • Aantal bloedplaatjes >95.000/microliter
  • Serumcreatinine <1,2 mg/dL
  • Alaninetransaminase minder dan twee keer de bovengrens van normaal

Uitsluitingscriteria:

  • Hiv-positief
  • Hepatitis B en/of C positief

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: hydroxyureum
500 mg hydroxyureum/dag gedurende 6 maanden
Geneesmiddel: hydroxyureum
Andere namen:
  • Hydroxycarbamide
Geen tussenkomst: Geen behandeling
Geen behandeling met hydroxyurea gedurende 6 maanden

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cytopenie
Tijdsspanne: elke 2 weken gedurende een periode van 6 maanden
Aantal neutrofielen <500/microliter, aantal bloedplaatjes <50.000 of een aantal reticulocyten <95.000 met hemoglobine van 9,0 g/dl
elke 2 weken gedurende een periode van 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ontwikkeling van infectie beoordeeld door een arts op het zorgpunt
Tijdsspanne: elke 2 weken voor een periode van 6 maanden
Infecties zoals malaria of tuberculose, die nieuw opgelopen of terugkerend kunnen zijn.
elke 2 weken voor een periode van 6 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
laboratoriumwaarden van hemoglobine F%, hemoglobineconcentratie, aantal reticulocyten, gemiddeld corpusculair volume en aantal witte bloedcellen.
Tijdsspanne: baseline, 3 maanden en 6 maanden.
baseline, 3 maanden en 6 maanden.
Klinische complicaties zoals acute pijnepisode, acuut chest syndroom en behoefte aan bloedtransfusie.
Tijdsspanne: elke 2 weken voor een periode van 6 maanden.
Geëvalueerd door een verpleegkundige of arts op het zorgpunt.
elke 2 weken voor een periode van 6 maanden.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Loyola University

Medewerkers

University of Illinois at Chicago
University of Ibadan

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Bamidele O Tayo, PhD, Loyola University Chicago
  • Hoofdonderzoeker: Victor R Gordeuk, MD, University of Illinois at Chicago
  • Hoofdonderzoeker: Titilola S Akingbola, MBBS, FWACP, University of Ibadan College of Medicine, Nigeria
  • Hoofdonderzoeker: Richard S Cooper, MD, Loyola University Chicago
  • Hoofdonderzoeker: Lewis Hsu, MD, University of Illinois at Chicago

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 mei 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

29 mei 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 maart 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 205449

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Bestudeer gegevens/documenten

  1. Gegevensset individuele deelnemers
    Informatie-ID: PR00007593
    Informatie opmerkingen: Geanonimiseerde en geanonimiseerde IPD kan worden aangevraagd op http://doi.org/10.25934/PR00007593

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op hydroxyureum

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mali

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren