Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirppisolutaudin riskin kliininen kerrostuminen Nigeriassa, hydroksiureahoidon tehokkuuden/turvallisuuden arviointi

tiistai 7. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Bamidele Tayo, Loyola University

Nigerian sirppisolutaudin kliinisen vakavuuden riskien jakautuminen ja tehon ja turvallisuuden arviointi hydroksiureahoidon aikana

Suurin osa sirppisolusairauden (SCD) synnytyksistä tapahtuu Afrikassa, ja 90 prosentin uskotaan kuolevan ennen viiden vuoden ikää. Hydroksiurea (HU) on ainoa lääke, jonka FDA on hyväksynyt sirppisoluanemian hoitoon. Vaikka HU:ta käytetään pienten potilaiden hoitoon Afrikassa, kustannukset, myrkyllisyyden pelko sekä tietoisuuden ja saatavuuden puute rajoittavat sen käyttöä. HU:n yhteydessä ilmenevä leukopenia lisää infektioalttiuden lisääntymistä. Riskien kerrostuminen - eli tunnistaa potilaista, jotka todennäköisimmin hyötyvät - voisi keskittää terapian ja antaa luottamusta siihen, että riski:hyöty-suhde on suotuisa. Useat tulevaisuuden riskin kliiniset mittarit ovat hyvin määriteltyjä, ja muuntajageenejä koskevat löydökset Yhdysvalloissa, jotka liittyvät ensisijaisesti sikiön hemoglobiiniin (HbF), ovat parantaneet riskin ennustamista entisestään. Ei tiedetä, ennustavatko geneettiset muunnelmat vakavuutta Afrikassa. Tutkijat ovat perustaneet SCD-kohortin Ibadanissa, Nigeriassa. Tämän tutkimuksen ensimmäisessä vaiheessa tutkijat toteuttavat kliinisiä riskitutkimuksia ja arvioivat kliinisten ominaisuuksien (mukaan lukien HbF-tasot) ja tunnettujen geneettisten merkkiaineiden välistä suhdetta. Syntymäkohortin vertauksena tutkijat vertaavat geneettisten markkerien esiintymistiheyttä aikuisilla potilailla (eli "eloonjääneillä") lapsiin. Toisessa vaiheessa tutkijat satunnaistavat 40 suuren riskin aikuispotilasta kiinteään pieniannoksiseen HU-hoitoon tai ilman HU-hoitoa crossover-suunnitelmassa ja tarkkailevat hematologisia ja fysiologisia parametreja hematologisten vaikutusten ja turvallisuuden dokumentoimiseksi. Tämä työ luo perustan laajamittaiselle kokeelle turvallisuuden ja tehon dokumentoimiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

53

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Nigeria
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigeria
        • University of Ibadan College of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä >= 18 vuotta
  • HemoglobiiniSS (HbSS) tai beeta-nolla (B0) talassemiagenotyyppi
  • Hemoglobiinipitoisuus > 4,5 g/dl vakaassa tilassa ja ilmoittautumisajankohtana
  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä > 1500/mikrolitra
  • Verihiutaleiden määrä >95 000/mikrolitra
  • Seerumin kreatiniini <1,2 mg/dl
  • Alaniinitransaminaasi on alle kaksi kertaa normaalin yläraja

Poissulkemiskriteerit:

  • HIV-positiivinen
  • B- ja/tai C-hepatiitti positiivinen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: hydroksiurea
500 mg hydroksiureaa/vrk 6 kuukauden ajan
Lääke: hydroksiurea
Muut nimet:
  • Hydroksikarbamidi
Ei väliintuloa: Ei hoitoa
Ei hydroksiureahoitoa 6 kuukauden aikana

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sytopenia
Aikaikkuna: 2 viikon välein 6 kuukauden aikana
Neutrofiilien määrä <500/mikrolitra, verihiutaleiden määrä <50 000 tai retikulosyyttien määrä <95 000 hemoglobiinin ollessa 9,0 g/dl
2 viikon välein 6 kuukauden aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lääkärin arvioima infektion kehittyminen hoitopisteessä
Aikaikkuna: 2 viikon välein 6 kuukauden ajan
Infektiot, kuten malaria tai tuberkuloosi, jotka voivat olla vasta hankittuja tai uusiutuvia.
2 viikon välein 6 kuukauden ajan

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
laboratorioarvot hemoglobiini F%, hemoglobiinipitoisuus, retikulosyyttien määrä, keskimääräinen verisolujen tilavuus ja valkosolujen määrä.
Aikaikkuna: lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta.
lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta.
Kliiniset komplikaatiot, kuten akuutti kipujakso, akuutti rintasyndrooma ja verensiirron tarve.
Aikaikkuna: 2 viikon välein 6 kuukauden ajan.
Hoitopisteen sairaanhoitaja tai lääkäri arvioi.
2 viikon välein 6 kuukauden ajan.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Loyola University

Yhteistyökumppanit

University of Illinois at Chicago
University of Ibadan

Tutkijat

  • Päätutkija: Bamidele O Tayo, PhD, Loyola University Chicago
  • Päätutkija: Victor R Gordeuk, MD, University of Illinois at Chicago
  • Päätutkija: Titilola S Akingbola, MBBS, FWACP, University of Ibadan College of Medicine, Nigeria
  • Päätutkija: Richard S Cooper, MD, Loyola University Chicago
  • Päätutkija: Lewis Hsu, MD, University of Illinois at Chicago

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. syyskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 24. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. toukokuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 29. toukokuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 9. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 205449

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Tutkimustiedot/asiakirjat

  1. Yksittäisen osallistujan tietojoukko
    Tiedon tunniste: PR00007593
    Tietokommentit: Tunnistamatonta ja anonymisoitua IPD:tä voi pyytää osoitteesta http://doi.org/10.25934/PR00007593

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Taiwan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa