Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Stratification clinique des risques de drépanocytose au Nigeria, évaluation de l'efficacité/innocuité du traitement à l'hydroxyurée

7 mars 2023 mis à jour par: Bamidele Tayo, Loyola University

Stratification des risques pour la gravité clinique de la drépanocytose au Nigeria et évaluation de l'efficacité et de l'innocuité pendant le traitement par l'hydroxyurée

La grande majorité des naissances avec la drépanocytose (SCD) se produisent en Afrique et 90% sont censés mourir avant l'âge de cinq ans. L'hydroxyurée (HU) est le seul médicament approuvé par la FDA pour le traitement de l'anémie falciforme. Bien que l'HU soit utilisé pour traiter un petit nombre de patients en Afrique, le coût, la peur de la toxicité et le manque de sensibilisation et de disponibilité limitent son utilisation. La leucopénie qui peut être observée avec HU soulève la possibilité d'une sensibilité accrue à l'infection. La stratification des risques - c'est-à-dire l'identification des patients les plus susceptibles d'en bénéficier - pourrait orienter le traitement et donner l'assurance que le rapport risque/bénéfice est favorable. Plusieurs mesures cliniques du risque futur sont bien définies et les découvertes sur les gènes modificateurs aux États-Unis, principalement liés à l'hémoglobine fœtale (HbF), ont encore amélioré la prédiction du risque. On ne sait pas si les variantes génétiques prédisent la gravité en Afrique. Les enquêteurs ont établi une cohorte SCD à Ibadan, au Nigeria. Dans la première phase de cette recherche, les chercheurs mettront en œuvre des examens des risques cliniques et évalueront la relation entre les caractéristiques cliniques (y compris les niveaux d'HbF) et les marqueurs génétiques connus. En tant que proxy pour une cohorte de naissance, les chercheurs compareront la fréquence des marqueurs génétiques chez les patients adultes (c'est-à-dire les « survivants ») aux enfants. Dans la deuxième phase, les chercheurs randomiseront 40 patients adultes à haut risque pour recevoir un traitement fixe à faible dose ou sans HU dans une conception croisée et surveilleront les paramètres hématologiques et physiologiques pour documenter les effets hématologiques et la sécurité. Ce travail jettera les bases d'un essai à grande échelle pour documenter l'innocuité et l'efficacité.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

53

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Nigeria
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigeria
        • University of Ibadan College of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge >= 18 ans
  • Génotype de l'hémoglobine SS (HbSS) ou de la thalassémie bêta-zéro (B0)
  • Concentration d'hémoglobine> 4,5 g / dL à l'état d'équilibre et au moment de l'inscription
  • Nombre absolu de neutrophiles > 1 500/microlitre
  • Numération plaquettaire > 95 000/microlitre
  • Créatinine sérique <1,2 mg/dL
  • Alanine transaminase inférieure à deux fois la limite supérieure de la normale

Critère d'exclusion:

  • séropositif
  • Hépatite B et/ou C positive

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: hydroxyurée
500mg d'hydroxyurée/jour pendant 6 mois
Médicament: hydroxyurée
Autres noms:
  • Hydroxycarbamide
Aucune intervention: Aucun traitement
Pas de traitement d'hydroxyurée pendant 6 mois

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cytopénie
Délai: toutes les 2 semaines pendant une période de 6 mois
Nombre de neutrophiles < 500/microlitre, nombre de plaquettes < 50 000 ou nombre de réticulocytes < 95 000 avec une hémoglobine de 9,0 g/dL
toutes les 2 semaines pendant une période de 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Développement de l'infection évalué par un médecin au point de service
Délai: toutes les 2 semaines pendant 6 mois
Infections telles que le paludisme ou la tuberculose, qui peuvent être nouvellement acquises ou recrudescentes.
toutes les 2 semaines pendant 6 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
valeurs de laboratoire de l'hémoglobine F%, de la concentration d'hémoglobine, du nombre de réticulocytes, du volume corpusculaire moyen et du nombre de globules blancs.
Délai: ligne de base, 3 mois et 6 mois.
ligne de base, 3 mois et 6 mois.
Complications cliniques telles qu'épisode de douleur aiguë, syndrome thoracique aigu et besoin de transfusion sanguine.
Délai: toutes les 2 semaines pendant une période de 6 mois.
Évalué par une infirmière ou un médecin au point de service.
toutes les 2 semaines pendant une période de 6 mois.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Loyola University

Collaborateurs

University of Illinois at Chicago
University of Ibadan

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Bamidele O Tayo, PhD, Loyola University Chicago
  • Chercheur principal: Victor R Gordeuk, MD, University of Illinois at Chicago
  • Chercheur principal: Titilola S Akingbola, MBBS, FWACP, University of Ibadan College of Medicine, Nigeria
  • Chercheur principal: Richard S Cooper, MD, Loyola University Chicago
  • Chercheur principal: Lewis Hsu, MD, University of Illinois at Chicago

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 septembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 mars 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 mai 2014

Première publication (Estimation)

29 mai 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

9 mars 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 mars 2023

Dernière vérification

1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 205449

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Données/documents d'étude

  1. Ensemble de données de participant individuel
    Identifiant des informations: PR00007593
    Commentaires d'informations: Des IPD désidentifiés et anonymisés peuvent être demandés à l'adresse http://doi.org/10.25934/PR00007593

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Drépanocytose

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Pakistan

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner