Bezpečnost a účinnost alogenních mezenchymálních kmenových buněk u pacientů s rychle progredujícím intersticiálním plicním onemocněním
8. ledna 2018 aktualizováno: Federal Research Clinical Center of Federal Medical & Biological Agency, Russia
Studie fáze I-II k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti alogenních mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně u pacientů s rychle progresivním intersticiálním plicním onemocněním
Studie hodnotí bezpečnost a účinnost přidání nitrožilní transplantace mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně dárce u pacientů s idiopatickou intersticiální pneumonií nebo onemocněním pojivové tkáně spojeným s intersticiální plicní chorobou, kteří mají aktivně progredující onemocnění s rychlou ztrátou plicních funkcí na pozadí rutinní léčby.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
I přes významný pokrok v léčbě intersticiální plicní choroby, dosažený díky novým lékům, jako je pirfenidon a nintedanib, existuje mnoho pacientů, pro které tyto léky nejsou dostupné nebo jsou špatně tolerovány.
Kromě toho jsou významné důkazy o jejich účinnosti a bezpečnosti platné pouze pro idiopatickou plicní fibrózu.
Transplantace alogenních kmenových buněk je slibným směrem v moderní medicíně s prokázanou bezpečností pro různá onemocnění.
Ale účinnost této terapie je stále předmětem výzkumu.
Domníváme se, že v nejzávažnějších případech rychle progredujícího intersticiálního plicního onemocnění může být transplantace mezenchymálních kmenových buněk účinnou technologií díky jejich imunomodulačním vlastnostem.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Moscow, Ruská Federace, 115682
- Federal Research Clinical Center FMBA of Russia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
20 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti muži a ženy ve věku 20-80 let
Diagnóza idiopatické intersticiální pneumonie nebo sekundárního onemocnění pojivové tkáně intersticiální plicní onemocnění na základě:
- Klinické příznaky trvající déle než 12 měsíců,
- Histologicky diagnostikované nebo diagnostické znaky HRCT hrudníku intersticiální pneumonie
- Vynucená vitální kapacita (FVC) ≥ 40 % předpokládaná a difuzní kapacita plic (DLCO) ≥ 20 %
- Ztráta více než 10 % FVC (L) a DLCO během posledních 12 měsíců
- Podepsaný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Diagnóza intersticiálního plicního onemocnění jiného než idiopatická intersticiální pneumonie nebo onemocnění pojivové tkáně spojené s intersticiálním onemocněním plic (sarkoidóza, plicní alveolární proteinóza, lymfangioleiomyomatóza, plicní amyloidóza, onemocnění plic související s expozicí atd.)
- Obstrukční plicní nemoc: FEV1/FVC < 0,70
- Klinicky významný zdravotní stav může podle názoru zkoušejícího ohrozit výsledky studie
- Důkaz aktivní infekce během 4 týdnů před zařazením
- Anamnéza malignity < 5 let před zařazením
- Neschopnost spolupracovat s jakýmikoli studijními postupy
- Těhotné nebo kojící
- Léčba protizánětlivými nebo antifibrotickými léky včetně perorálních steroidů, cytostatik, pirfenidonu, D penicilaminu, kolchicinu, blokátorů tumor nekrotizujícího faktoru α, imatinibu, interferonu γ, monoklonálních protilátek < 6 měsíců před randomizací.
- Aktivní seznam pro transplantaci jakéhokoli orgánu.
- Známá anamnéza zneužívání alkoholu během 1 roku před zařazením
- Účast v jiné klinické studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: MSC
2 intravenózní infuze suspenze po 200 000 000 MSC, každá v intervalu 7 dnů.
Infuze se budou opakovat každé 3 měsíce po dobu 1 roku.
|
Od zdravých dárců bude odebrána kostní dřeň, po které bude následovat separace a kultivace MSC.
Před infuzí budou buňky suspendovány ve 400 ml fyziologického roztoku
|
|
Komparátor placeba: placebo
2 intravenózní infuze 400 ml fyziologického roztoku, každá v intervalu 7 dnů.
Infuze se budou opakovat každé 3 měsíce po dobu 1 roku.
|
intravenózní infuze 400 ml fyziologického roztoku
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost: Počet závažných nežádoucích příhod
Časové okno: 12 měsíců
|
registrace nežádoucích účinků souvisejících s infuzí a 12měsíční sledování
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
DLCO se mění od výchozí hodnoty
Časové okno: 12 měsíců
|
Posouzení difuzní kapacity plic po 3, 6, 9, 12 měsících léčby
|
12 měsíců
|
|
FVC se mění od výchozí hodnoty
Časové okno: 12 měsíců
|
Vyhodnocení spirometrie po 3, 6, 9, 12 měsících léčby
|
12 měsíců
|
|
změny cvičební kapacity
Časové okno: 12 měsíců
|
Hodnocení 6MWD po 3, 6, 9, 12 měsících léčby
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. února 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. ledna 2018
Dokončení studie (Aktuální)
1. ledna 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. listopadu 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. listopadu 2015
První zveřejněno (Odhad)
3. listopadu 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. ledna 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. ledna 2018
Naposledy ověřeno
1. ledna 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ILD-01
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .