- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03303716
Registr poruch souvisejících s ASXL
29. listopadu 2022 aktualizováno: Bianca E. Russell, MD, University of California, Los Angeles
Klinický registr poruch souvisejících s ASXL a poruch chromatinové remodelace
Registr zaměřený na přírodní historii, management a léčbu pacientů s Bohring-Opitzovým syndromem (ASXL1), Shashi-Pena syndromem (ASXL2) a Bainbridge-Ropersovým syndromem (ASXL3).
Přehled studie
Postavení
Nábor
Detailní popis
Účastníci studie budou požádáni, aby v průběhu času vyplnili sérii krátkých průzkumů o svém zdravotním stavu.
Výzkumníci také získají primární lékařské záznamy. Registr je založen na UCLA jako IRB záznamů se spolupracujícími místy v Boston Children's Hospital, Cincinnati Children's Hospital a Duke University ve spolupráci s Bohring-Opitz Syndrome (BOS) Foundation a ASXL -Rare Research Endowment (ARRE).
Nadace BOS a ARRE jsou neziskové organizace provozované rodinami pacientů s poruchami souvisejícími s ASXL, které se zaměřují na podporu výzkumu.
Data jsou společně spravována výzkumníky a rodinnými skupinami.
Souhrnná data z rejstříku budou sdílena s účastníky a také použita ke zveřejnění.
Registr je v souladu s HIPPA a dodržuje všechny požadavky IRB týkající se zabezpečení a správy údajů o pacientech.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
200
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Bianca Russell, MD
- Telefonní číslo: (310) 206-6581
- E-mail: ASXL-CHROMATIN-REGISTRY@mednet.ucla.edu
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Nábor
- University of California, Los Angeles
-
Kontakt:
- Bianca Russell, MD
- Telefonní číslo: 310-206-6581
- E-mail: ASXL-CHROMATIN-REGISTRY@mednet.ucla.edu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Všichni pacienti s molekulárně prokázanými nebo suspektními poruchami souvisejícími s ASXL
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Klinická nebo molekulární diagnóza poruchy související s ASXL
Kritéria vyloučení:
- Žádná klinická nebo molekulární diagnóza poruchy související s ASXL
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Přirozená historie, léčba a strategie řízení poruch souvisejících s ASXL
Časové okno: 20 let
|
Použijte účastnické průzkumy včetně standardních otázek GRDR CDE ke sběru dat o historii onemocnění a léčbě.
Získejte primární lékařské záznamy s cílem publikací pro zlepšení léčby, řízení a porozumění přirozené historii poruch genu ASXL.
|
20 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Loren Pena, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
- Vrchní vyšetřovatel: Vandana Shashi, MD, PhD, Duke University
- Vrchní vyšetřovatel: Bianca Russell, MD, University of California, Los Angeles
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. září 2017
Primární dokončení (Očekávaný)
1. září 2037
Dokončení studie (Očekávaný)
1. září 2037
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. října 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. října 2017
První zveřejněno (Aktuální)
6. října 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. prosince 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. listopadu 2022
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CIN_ASXLRegistry_001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Bohring-Opitzův syndrom
-
Ministry of Public Health, Democratic Republic...National Institutes of Health (NIH); Oregon Health and Science University; National... a další spolupracovníciDokončenoSyndrom neurotoxicity, Cassava | Syndrom neurotoxicity, kyanát | Syndrom neurotoxicity, kyanid | Syndrom neurotoxicity, thiokyanátKongo, Demokratická republika
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...UkončenoSyndrom multiorgánové dysfunkce | SEPTICKÝ ŠOK | SYNDROM SEPSEBelgie
-
Massachusetts General HospitalUniversity of California, San DiegoZatím nenabírámeAuto-pivovarský syndrom | Syndrom střevní fermentaceSpojené státy
-
Riphah International UniversityDokončeno
-
Riphah International UniversityDokončenoSyndrom krkuPákistán
-
University Hospital, Strasbourg, FranceZatím nenabírámeSyndrom po pádu | Syndrom psychomotorické disadaptaceFrancie
-
Mahidol UniversityDokončenoSubakromiální impingement syndrom | Syndrom nárazového ramene | Syndrom subakromiální bolesti | Subakromiální náraz | Impingement syndrom, ramenoIndonésie
-
University of ManitobaUkončenoSyndrom patelofemorální bolesti | Syndrom bolesti předního kolena | Patellofemorální syndromKanada
-
Hospices Civils de LyonDokončenoSyndrom toxického šokuFrancie
-
Riphah International UniversityNáborSyndrom horního křížePákistán