Motivace, očekávání a rozhodování pacientů se srpkovitou anémií v klinickém výzkumu

Klinické studie testující potenciálně léčebné intervence pro srpkovitou anémii – jako je genová terapie (GT) nebo transplantace kmenových buněk z periferní krve (PBSCT) – vytvořily novou příležitost pro pacienty se srpkovitou anémií, u nichž standardní terapie mohou pouze zvládnout, ale ne vyléčit. jejich podmínky. Některé z těchto experimentálních intervencí však mohou představovat riziko významných nežádoucích účinků. Vzhledem k tomu, že rozvoj těchto intervencí vytváří novou rozhodovací situaci pro osoby s dlouhodobými nemocemi, tyto studie vyvolávají otázky ohledně očekávání a rozhodovacího procesu pacientů, kteří je zvažují a/nebo se jich účastní. Vzhledem k dlouhotrvající debatě v bioetické literatuře o tom, zda projevy pacientovy touhy po prospěchu jsou (1) důkazem falešných nadějí nebo špatného pochopení rizik a přínosů, nebo naopak (2) vyjádřením přirozeného optimismu kompatibilního s platným informovaným souhlasem, tito pacienti představují příležitost dozvědět se o tom, jak dělají svá rozhodnutí o účasti, což by zase mohlo být zdrojem informací pro tuto dlouhodobou debatu.

Tato studie si klade za cíl prozkoumat očekávání, porozumění, motivace a rozhodování pacientů se srpkovitou anémií, kteří se buď rozhodli, nebo odmítli zapsat se do výzkumných studií testujících experimentální intervence. Cílem je lépe porozumět tomu, jak tito pacienti rozumějí výzkumné studii, hodnotí rizika a přínosy v době zařazení, rozhodují se a reagují na své zdravotní výsledky. Protože je známo, že víra a náboženství hrají důležitou roli v životech osob se srpkovitou anémií, prozkoumáme také roli náboženství a víry v rozhodování pacientů se srpkovitou anémií a retrospektivní pohled na jejich rozhodnutí.

Primární hypotéza:

Toto je popisná, průzkumná studie. Může vytvářet hypotézy pro budoucí studie.

Účel protokolu studie:

Popsat, jak pacienti se srpkovitou anémií chápou a rozhodují se o účasti v klinických studiích genové terapie (GT) nebo transplantace kmenových buněk z periferní krve (PBSCT), aby objasnili eticky důležité problémy týkající se zápisu a účasti ve vysoce rizikových, vysoce odměňovat klinické studie. Tyto informace mohou informovat o postupech týkajících se procesu informovaného souhlasu a pomoci výzkumníkům lépe porozumět roli rodiny a náboženství/víry při rozhodování v oblasti klinického výzkumu.