Мотивация, ожидания и принятие решений пациентами с серповидноклеточной анемией в клинических исследованиях

Клинические испытания, проверяющие потенциально излечивающие вмешательства при серповидно-клеточной анемии, такие как генная терапия (ГТ) или трансплантация стволовых клеток периферической крови (PBSCT), открыли новые возможности для пациентов с серповидно-клеточной анемией, для которых стандартные методы лечения могут только лечить, но не излечивать. их условия. Но некоторые из этих экспериментальных вмешательств могут представлять риск значительных побочных эффектов. Поскольку развитие этих вмешательств создает новую ситуацию принятия решений для людей с давними заболеваниями, эти испытания поднимают вопросы об ожиданиях и процессе принятия решений пациентов, рассматривающих их и/или участвующих в них. Учитывая давние дебаты в литературе по биоэтике о том, являются ли выражения желания пользы пациентами (1) свидетельством ложных надежд или плохого понимания рисков и преимуществ, или вместо этого (2) выражением естественного оптимизма, совместимым с действительным информированным согласием, эти пациенты предоставить возможность узнать о том, как они принимают решения об участии, что, в свою очередь, может дать информацию для этих давних дебатов.

Это исследование направлено на изучение ожиданий, понимания, мотивации и принятия решений пациентами с серповидно-клеточной анемией, которые либо выбрали, либо отказались участвовать в исследованиях, проверяющих экспериментальные вмешательства. Цель состоит в том, чтобы лучше понять, как эти пациенты понимают результаты исследования, оценивают риски и преимущества во время регистрации, принимают решения и реагируют на результаты своего здоровья. Поскольку известно, что вера и религия играют важную роль в жизни людей с серповидно-клеточной анемией, мы также рассмотрим роль религии и веры в принятии решений пациентами с серповидно-клеточной анемией и ретроспективный взгляд на их решение.

Основная гипотеза:

Это описательное, исследовательское исследование. Это может породить гипотезы для будущих исследований.

Цель протокола исследования:

Описать, как пациенты с серповидно-клеточной анемией понимают и принимают решения об участии в клинических испытаниях генной терапии (ГТ) или трансплантации стволовых клеток периферической крови (PBSCT), чтобы пролить свет на этически важные вопросы, касающиеся регистрации и участия в вознаграждайте клинические испытания. Эта информация может информировать о практике процесса получения информированного согласия и помочь исследователям лучше понять роль семьи и религии/веры в принятии решений в клинических исследованиях.