Otevřená studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti SZC u dětských pacientů s hyperkalémií (PEDZ-K)

Kritéria pro zařazení:

1. Poskytnutí písemného informovaného souhlasu účastníka nebo zákonného zástupce a informovaného souhlasu účastníka (podle potřeby)
2. Žena nebo muž od narození do < 18 let věku.
3. Účastníci (včetně těch, kteří dostávají stabilní režim peritoneální dialýzy) vyžadující dlouhodobou léčbu hyperkalémie (chronická hyperkalémie) ve věkové skupině ≥ 2 roky, a účastníci vyžadující buď krátkodobou nebo dlouhodobou léčbu hyperkalémie (akutní a chronická hyperkalémie) v věková kohorta < 2 roky.
4. Účastníci musí splňovat následující kritéria pro hyperkalemii: pro účastníky ve věku ≥ 2 roky, hladina S-K+ v místní laboratoři > 5,0 mmol/l a pro účastníky ve věku 0 až < 2 roky, hladina S-K+ v místní laboratoři > 6,0 mmol/l při screeningu měřeno 3 až 14 dní před první dávkou SZC v 1. den studie CP. To by mělo být také potvrzeno před podáním dávky v den 1.
5. Při použití digitálního EKG musí QT interval korigovaný Bazettovou metodou (QTcB) splňovat parametry odpovídající věku při screeningu: a. Pro účastníky ve věku 0 až ≤ 3 dny po narození: < 450 ms b. Pro účastníky ve věku >3 dny až < 12 let: < 440 ms c. Pro účastníky ve věku ≥ 12 až < 18 let: < 450 ms (muž), < 460 ms (žena) Všechny hodnoty QTcB mimo referenční hodnoty uvedené v protokolu by měly být ručně přeměřeny a přepočítány, a pokud existuje rozdíl v měření mezi automatickým a manuálním EKG, ruční měření by mělo být vždy považováno za správné.
6. Možnost opakovaného odběru krve nebo účinné žilní katetrizace.
7. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test do jednoho dne před první dávkou SZC v 1. den studie CP a sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku musí používat 2 formy lékařsky přijatelné antikoncepce, z nichž alespoň jedna je bariérová

8. Volitelný otevřený štítek, pouze LTMP:

   1. Poskytnutí písemného informovaného souhlasu účastníka nebo zákonného zástupce a informovaného souhlasu účastníka (podle potřeby) s účastí na LTMP.
   2. Účastníci, kteří jsou normokalemičtí na konci MP nebo hyperkalemičtí a nemají maximální dávku.
   3. Účastníci, kteří by podle hodnocení zkoušejícího měli prospěch z dlouhodobé léčby jejich hyperkalémie.

Kritéria vyloučení:

1. Novorozenci s gestačním věkem < 37 týdnů při narození nebo s porodní hmotností < 2500 g.
2. Donošení a předčasně narození novorozenci s podezřením na stavy, které je predisponují ke střevní ischemii (např. perinatální hypoxie nebo sepse).
3. Účastníci s pseudohyperkalémií způsobenou nadměrným sevřením pěsti k umožnění venepunkce, hemolyzovanými krevními vzorky nebo těžkou leukocytózou nebo trombocytózou.
4. Účastníci s hyperkalémií v důsledku poškození měkkých tkání v důsledku rozdrcení nebo popálenin. 5. Účastníci s hyperkalémií způsobenou sekundární příčinou, jako je dehydratace, nadměrné užívání doplňků K+ nebo užívání drog (např. beta-adrenergní antagonisté), které by bylo vhodnější léčit jinými intervencemi (např. tekutinovou resuscitací, úpravou dávky léků).

6. Účastníci s přechodnou iatrogenní hyperkalémií (např. v důsledku léčby takrolimem nebo cyklosporinem).

7. Účastníci léčení laktulózou, rifaximinem (XIFAXAN™) nebo jinými neabsorbovanými antibiotiky pro hyperamonémii během posledních 7 dnů.

8. Účastníci léčení CPS, polystyrensulfonátem sodným (např. KAYEXALATE™) nebo patiromerem během posledních 4 dnů před první dávkou studijní léčby.

9. Účastníci s předpokládanou délkou života kratší než 3 měsíce. 10. Účastníci, o kterých je známo, že byli pozitivně testováni na virus lidské imunodeficience (HIV).

11. Přítomnost jakékoli podmínky, která podle názoru Zkoušejícího vystavuje účastníka nepřiměřenému riziku nebo potenciálně ohrožuje kvalitu generovaných dat. 12. Známá přecitlivělost nebo předchozí anafylaxe na SZC nebo na jeho složky.

13. Účastníci se srdeční arytmií, která vyžaduje okamžitou léčbu. 14. Účastníci s rodinnou anamnézou syndromu dlouhého QT intervalu. 15. Účastníci hemodialýzy. 16. Účastníci s anamnézou střevní obstrukce. 17. Účastníci se závažnou gastrointestinální poruchou nebo velkou gastrointestinální operací (např. resekce tlustého střeva).

18. Zapojení do plánování a/nebo provádění studie (platí pro zaměstnance AstraZeneca a/nebo zaměstnance v místě studie).

19. Předchozí léčba SZC. 20. Léčba lékem nebo zařízením během posledních 30 dnů před první dávkou studijní léčby, které nebyly schváleny regulačními orgány v době vstupu do studie.

21. Předchozí zápis do tohoto studia. 22. Ženy, které jsou těhotné, kojí nebo plánují otěhotnět. 23. Úsudek zkoušejícího, že účastník by se neměl účastnit studie, pokud je nepravděpodobné, že by dodržel studijní postupy, omezení a požadavky. 24. Pokud má účastník do 2 týdnů před zápisem důkaz o koronavirové nemoci 2019 (COVID-19) (pozitivní test na COVID-19 nebo podezření na infekci COVID-19), nemůže být účastník do studie zařazen.