Nyílt vizsgálat az SZC biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére hyperkalaemiás gyermekbetegeknél (PEDZ-K)

Bevételi kritériumok:

1. A résztvevő vagy törvényes képviselő írásos, tájékozott hozzájárulása, valamint a résztvevő tájékoztatáson alapuló hozzájárulása (adott esetben)
2. Nő vagy férfi születéstől 18 éves korig.
3. Résztvevők (beleértve azokat is, akik stabil peritoneális dialízis kezelésben részesülnek), akiknél a hyperkalaemia (krónikus hiperkalémia) hosszú távú kezelésre van szükségük a 2 évesnél idősebb korosztályban, valamint a hyperkalaemia (akut és krónikus hyperkalaemia) miatt rövid vagy hosszú távú kezelést igénylő résztvevők a korosztály < 2 év.
4. A résztvevőknek meg kell felelniük a hyperkalaemia következő kritériumainak: 2 évesnél idősebb résztvevőknél, helyi laboratóriumi S-K+ szint > 5,0 mmol/l és 0 és 2 évnél fiatalabb résztvevők esetében, helyi laboratórium S-K+ szintje > 6,0 mmol/L a szűréskor 3-14 nappal az SZC első adagja előtt mérve az 1. CP vizsgálati napon. Ezt az 1. napon történő adagolás előtt is meg kell erősíteni.
5. Digitális EKG használatával a Bazett-módszerrel korrigált QT-intervallumnak (QTcB) meg kell felelnie a szűréskor az életkornak megfelelő paramétereknek: a. A születés után 0 és ≤ 3 napos résztvevők esetében: < 450 ms b. 3 naptól 12 évnél fiatalabb résztvevők esetében: < 440 ms c. ≥ 12 és < 18 év közötti résztvevők esetében: < 450 ms (férfi), < 460 ms (nő) A protokollban meghatározott referenciaértékeken kívüli összes QTcB-értéket manuálisan újra kell mérni és újra kell számítani, és ha van az automatikus és a kézi EKG mérési különbsége, a kézi mérést mindig helyesnek kell tekinteni.
6. Lehetőség ismételt vérvételre vagy hatékony vénás katéterezésre.
7. A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük az SZC első adagja előtt az 1. CP vizsgálati napon, és a fogamzóképes korú, szexuálisan aktív nőknek 2 orvosilag elfogadható fogamzásgátlási formát kell alkalmazniuk, amelyek közül legalább az egyik akadálymódszer.

8. Opcionális nyílt címkés, csak LTMP:

   1. A résztvevő vagy törvényes képviselő írásos, tájékozott beleegyezése, valamint (adott esetben) a résztvevő tájékoztatáson alapuló hozzájárulása az LTMP-ben való részvételhez.
   2. Azok a résztvevők, akik az MP végén normokalémiás vagy hyperkalaemiás állapotúak, és nem szedik a maximális dózist.
   3. Azok a résztvevők, akiknél előnyös lenne a hyperkalaemia hosszú távú kezelése, a vizsgáló megítélése szerint.

Kizárási kritériumok:

1. Újszülöttek, akiknek terhességi kora < 37 hét születéskor vagy születési súlya < 2500 g.
2. Idős és koraszülött újszülöttek, akiknél feltételezhető, hogy bél ischaemiára hajlamosítanak (pl. perinatális hypoxia vagy szepszis).
3. A vénapunkciót lehetővé tevő túlzott ökölbe szorítás, hemolizált vérminták vagy súlyos leukocitózis vagy trombocitózis által okozott pszeudohiperkalémiában szenvedő betegek.
4. Lágyszöveti sérülések vagy égési sérülések miatti hyperkalaemiában szenvedő résztvevők. 5. Másodlagos ok miatt hyperkalaemiában szenvedő résztvevők, mint például kiszáradás, K+-kiegészítők túlzott használata vagy kábítószer-használat (pl. béta-adrenerg antagonisták), és akiket más beavatkozásokkal (pl. folyadék újraélesztés, dózismódosítás) jobban kezelnének. gyógyszerek).

6. Átmeneti iatrogén hyperkalaemiában szenvedő résztvevők (pl. takrolimusz- vagy ciklosporin-kezelés miatt).

7. Azok a résztvevők, akiket az elmúlt 7 napban hyperammonaemia miatt laktulózzal, rifaximinnel (XIFAXAN™) vagy más fel nem szívódó antibiotikummal kezeltek.

8. CPS-sel, nátrium-polisztirol-szulfonáttal (pl. KAYEXALATE™) vagy patiromerrel kezelt résztvevők a vizsgálati kezelés első adagját megelőző utolsó 4 napon belül.

9. 3 hónapnál rövidebb várható élettartamú résztvevők. 10. Olyan résztvevők, akikről ismert, hogy a humán immunhiány vírus (HIV) tesztje pozitív.

11. Minden olyan körülmény fennállása, amely a Vizsgáló véleménye szerint a résztvevőt indokolatlan kockázatnak teszi ki, vagy potenciálisan veszélyezteti a generálandó adatok minőségét. 12. SZC-vel vagy összetevőivel szembeni ismert túlérzékenység vagy korábbi anafilaxia.

13. Azonnali kezelést igénylő szívritmuszavarban szenvedők. 14. Résztvevők, akiknek a családjában előfordult hosszú QT-szindróma. 15. A hemodialízisben résztvevők. 16. Résztvevők, akiknek kórtörténetében bélelzáródás szerepel. 17. Súlyos gyomor-bélrendszeri rendellenességben vagy jelentősebb gyomor-bélrendszeri műtéten (pl. vastagbél reszekció) szenvedő résztvevők.

18. A vizsgálat tervezésében és/vagy lebonyolításában való részvétel (mind az AstraZeneca személyzetére, mind a vizsgálat helyszínén dolgozó személyzetre vonatkozik).

19. Korábbi kezelés SZC-vel. 20. Olyan gyógyszerrel vagy eszközzel végzett kezelés a vizsgálati kezelés első adagját megelőző utolsó 30 napon belül, amely a vizsgálatba való belépés időpontjában nem kapott hatósági jóváhagyást.

21. Korábbi beiratkozás a jelen tanulmányba. 22. Nők, akik terhesek, szoptatnak vagy terhességet terveznek. 23. A vizsgáló döntése, amely szerint a résztvevő nem vehet részt a vizsgálatban, ha a résztvevő valószínűleg nem tesz eleget a vizsgálati eljárásoknak, korlátozásoknak és követelményeknek. 24. Ha a résztvevő a beiratkozást megelőző 2 héten belül bizonyítékot mutat a 2019-es koronavírus-betegségre (COVID-19) (pozitív COVID-19 teszt vagy COVID-19 fertőzés gyanúja), a résztvevő nem vonható be a vizsgálatba.