En åpen studie for å vurdere sikkerhet og effektivitet av SZC hos pediatriske pasienter med hyperkalemi (PEDZ-K)

Inklusjonskriterier:

1. Utlevering av skriftlig informert samtykke fra deltakeren eller den juridiske representanten, og informert samtykke fra deltakeren (etter behov)
2. Kvinne eller mann fra fødsel til < 18 år.
3. Deltakere (inkludert de som får et stabilt peritonealdialyseregime) som trenger langtidsbehandling av hyperkalemi (kronisk hyperkalemi) i alderskohorten ≥ 2 år, og deltakere som trenger enten kort- eller langtidsbehandling for hyperkalemi (akutt og kronisk hyperkalemi) i alderskohorten < 2 år.
4. Deltakerne må oppfylle følgende kriterier for hyperkalemi: For deltakere i alderen ≥ 2 år, S-K+-nivå for lokalt laboratorium > 5,0 mmol/L og for deltakere i alderen 0 til < 2 år, S-K+-nivå for lokalt laboratorium >6,0 mmol/L ved screening , målt 3 til 14 dager før første dose av SZC på CP-studiedag 1. Dette bør også bekreftes før dosering på dag 1.
5. Ved bruk av digitalt EKG må QT-intervallet korrigert med Bazetts metode (QTcB) oppfylle de alderstilpassede parametrene ved screening: a. For deltakere i alderen 0 til ≤ 3 dager etter fødselen: < 450 ms b. For deltakere i alderen >3 dager til < 12 år: < 440 ms c. For deltakere i alderen ≥ 12 til < 18 år: < 450 ms (mann), < 460 ms (kvinnelig) Alle QTcB-verdier utenfor referanseverdiene spesifisert i protokollen bør måles manuelt på nytt og beregnes på nytt, og hvis det er en forskjell i måling mellom automatisk og manuell EKG, skal den manuelle målingen alltid anses som korrekt.
6. Evne til å ta gjentatte blodprøver eller effektiv venekateterisering.
7. Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest innen én dag før den første dosen av SZC på CP-studiedag 1, og seksuelt aktive kvinner i fertil alder må bruke 2 former for medisinsk akseptabel prevensjon, hvor minst én er en barrieremetode

8. Valgfri åpen etikett, bare LTMP:

   1. Levering av skriftlig informert samtykke fra deltakeren eller den juridiske representanten, og informert samtykke fra deltakeren (etter behov) for å delta i LTMP.
   2. Deltakere som er normokalemiske ved slutten av MP eller hyperkalemiske og ikke på maksimal dose.
   3. Deltakere som ville ha nytte av langtidsbehandling for deres hyperkalemi, som bedømt av etterforskeren.

Ekskluderingskriterier:

1. Nyfødte med svangerskapsalder < 37 uker ved fødselen eller fødselsvekt < 2500 g.
2. Terminøse og premature nyfødte med mistanke om tilstander som disponerer dem for intestinal iskemi (f.eks. perinatal hypoksi eller sepsis).
3. Deltakere med pseudohyperkalemi forårsaket av overdreven knyttneve for å muliggjøre venepunktur, av hemolyserte blodprøver, eller av alvorlig leukocytose eller trombocytose.
4. Deltakere med hyperkalemi på grunn av bløtvevsskade fra klemskade eller brannskader. 5. Deltakere med hyperkalemi på grunn av en sekundær årsak, slik som dehydrering, overdreven bruk av K+-tilskudd eller medikamentbruk (f.eks. beta-adrenerge antagonister) og som vil bli mer hensiktsmessig behandlet med andre intervensjoner (f.eks. væskegjenoppliving, dosejusteringer av medisiner).

6. Deltakere med forbigående iatrogen hyperkalemi (f.eks. på grunn av behandling med takrolimus eller ciklosporin).

7. Deltakere behandlet med laktulose, rifaximin (XIFAXAN™) eller andre ikke-absorberte antibiotika for hyperammonemi i løpet av de siste 7 dagene.

8. Deltakere behandlet med CPS, natriumpolystyrensulfonat (f.eks. KAYEXALATE™) eller patiromer i løpet av de siste 4 dagene før første dose av studiebehandlingen.

9. Deltakere med forventet levealder under 3 måneder. 10. Deltakere som er kjent for å ha testet Human Immunodeficiency Virus (HIV) positive.

11. Tilstedeværelse av enhver tilstand som, etter etterforskerens mening, setter deltakeren i urimelig risiko eller potensielt setter kvaliteten på dataene som skal genereres i fare. 12. Kjent overfølsomhet eller tidligere anafylaksi overfor SZC eller komponenter derav.

13. Deltakere med hjertearytmier som krever umiddelbar behandling. 14. Deltakere med en familiehistorie med langt QT-syndrom. 15. Deltakere på hemodialyse. 16. Deltakere med en historie med tarmobstruksjon. 17. Deltakere med alvorlig gastrointestinal lidelse eller større gastrointestinal kirurgi (f.eks. tykktarmsreseksjon).

18. Involvering i planleggingen og/eller gjennomføringen av studien (gjelder både AstraZeneca-ansatte og/eller ansatte på studiestedet).

19. Tidligere behandling med SZC. 20. Behandling med et legemiddel eller enhet innen de siste 30 dagene før første dose av studiebehandlingen som ikke har mottatt myndighetsgodkjenning på tidspunktet for studiestart.

21. Tidligere påmelding til denne studien. 22. Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger å bli gravide. 23. Vurdering fra etterforskeren om at deltakeren ikke skal delta i studien hvis det er usannsynlig at deltakeren vil overholde studiens prosedyrer, restriksjoner og krav. 24. Hvis deltakeren har bevis for koronavirussykdom 2019 (COVID-19) innen 2 uker før påmelding (en positiv covid-19-test eller mistanke om covid-19-infeksjon), kan ikke deltakeren registreres i studien.