Otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności SZC u dzieci i młodzieży z hiperkaliemią (PEDZ-K)

Kryteria przyjęcia:

1. Dostarczenie pisemnej świadomej zgody uczestnika lub przedstawiciela prawnego oraz świadomej zgody uczestnika (w stosownych przypadkach)
2. Kobieta lub mężczyzna od urodzenia do <18 roku życia.
3. Uczestnicy (w tym poddawani stabilnej dializie otrzewnowej) wymagający długotrwałego leczenia hiperkaliemii (hiperkaliemii przewlekłej) w kohorcie wiekowej ≥ 2 lat oraz uczestnicy wymagający krótko- lub długoterminowego leczenia hiperkaliemii (ostrej i przewlekłej hiperkaliemii) w kohorta wiekowa < 2 lata.
4. Uczestnicy muszą spełniać następujące kryteria hiperkaliemii: Dla uczestników w wieku ≥ 2 lat poziom S-K+ w lokalnym laboratorium > 5,0 mmol/l oraz dla uczestników w wieku od 0 do < 2 lat poziom S-K+ w lokalnym laboratorium podczas badania przesiewowego , mierzone od 3 do 14 dni przed podaniem pierwszej dawki SZC w 1. dniu badania CP. Należy to również potwierdzić przed podaniem dawki w dniu 1.
5. Korzystając z cyfrowego EKG, odstęp QT skorygowany metodą Bazetta (QTcB) musi spełniać odpowiednie dla wieku parametry podczas skriningu: a. Dla uczestników w wieku od 0 do ≤ 3 dni po urodzeniu: < 450 ms b. Dla uczestników w wieku > 3 dni do < 12 lat: < 440 ms c. Dla uczestników w wieku od ≥ 12 do < 18 lat: < 450 ms (mężczyźni), < 460 ms (kobiety) Wszystkie wartości QTcB poza wartościami referencyjnymi określonymi w protokole należy ręcznie ponownie zmierzyć i przeliczyć, a jeśli istnieje różnica w pomiarze między automatycznym i ręcznym EKG, pomiar ręczny należy zawsze uważać za prawidłowy.
6. Możliwość wielokrotnego pobierania krwi lub skutecznego cewnikowania żylnego.
7. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w ciągu jednego dnia przed podaniem pierwszej dawki SZC w 1. dniu badania CP, a aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować 2 formy antykoncepcji akceptowalnej z medycznego punktu widzenia, z których co najmniej jedna jest metodą mechaniczną

8. Opcjonalna otwarta etykieta, tylko LTMP:

   1. Dostarczenie pisemnej świadomej zgody uczestnika lub przedstawiciela prawnego oraz świadomej zgody uczestnika (w stosownych przypadkach) na udział w LTMP.
   2. Uczestnicy z normokaliemią pod koniec MP lub z hiperkaliemią, a nie po dawce maksymalnej.
   3. Uczestnicy, którzy według oceny badacza odnieśliby korzyść z długotrwałego leczenia hiperkaliemii.

Kryteria wyłączenia:

1. Noworodki z wiekiem ciążowym < 37 tygodni po urodzeniu lub z urodzeniową masą ciała < 2500 g.
2. Noworodki donoszone i wcześniaki z podejrzeniem stanów predysponujących do niedokrwienia jelit (np. niedotlenienie okołoporodowe lub posocznica).
3. Uczestnicy z pseudohiperkaliemią spowodowaną nadmiernym zaciskaniem pięści w celu wykonania nakłucia żyły, zhemolizowaną próbką krwi lub ciężką leukocytozą lub trombocytozą.
4. Uczestnicy z hiperkaliemią spowodowaną uszkodzeniem tkanek miękkich w wyniku zmiażdżenia lub oparzenia. 5. Uczestnicy z hiperkaliemią spowodowaną wtórną przyczyną, taką jak odwodnienie, nadmierne stosowanie suplementów K+ lub zażywanie narkotyków (np. beta-antagoniści) i których bardziej odpowiednie byłoby leczenie innymi interwencjami (np. resuscytacja płynowa, dostosowanie dawki) leków).

6. Uczestnicy z przejściową jatrogenną hiperkaliemią (np. w wyniku leczenia takrolimusem lub cyklosporyną).

7. Uczestnicy leczeni laktulozą, ryfaksyminą (XIFAXAN™) lub innymi niewchłanialnymi antybiotykami z powodu hiperamonemii w ciągu ostatnich 7 dni.

8. Uczestnicy leczeni CPS, polistyrenosulfonianem sodu (np. KAYEXALATE™) lub patiromerem w ciągu ostatnich 4 dni przed pierwszą dawką badanego leku.

9. Uczestnicy o oczekiwanej długości życia poniżej 3 miesięcy. 10. Uczestnicy, o których wiadomo, że mają pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa upośledzenia odporności (HIV).

11. Obecność jakichkolwiek warunków, które w opinii Badacza narażają uczestnika na nadmierne ryzyko lub potencjalnie zagrażają jakości danych, które mają zostać wygenerowane. 12. Znana nadwrażliwość lub wcześniejsza anafilaksja na SZC lub jego składniki.

13. Uczestnicy z zaburzeniami rytmu serca wymagającymi natychmiastowego leczenia. 14. Uczestnicy z rodzinną historią zespołu długiego QT. 15. Uczestnicy hemodializy. 16. Uczestnicy z historią niedrożności jelit. 17. Uczestnicy z ciężkimi zaburzeniami żołądkowo-jelitowymi lub poważnymi operacjami żołądkowo-jelitowymi (np. resekcja jelita grubego).

18. Zaangażowanie w planowanie i/lub prowadzenie badania (dotyczy zarówno personelu AstraZeneca, jak i personelu ośrodka badawczego).

19. Wcześniejsze leczenie SZC. 20. Leczenie lekiem lub urządzeniem w ciągu ostatnich 30 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku, które nie zostało zatwierdzone przez organy regulacyjne w momencie włączenia do badania.

21. Poprzednia rekrutacja do niniejszego badania. 22. Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub planujące ciążę. 23. Ocena badacza, że ​​uczestnik nie powinien uczestniczyć w badaniu, jeśli jest mało prawdopodobne, aby uczestnik przestrzegał procedur badania, ograniczeń i wymagań. 24. Jeśli w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do badania u uczestnika wystąpią objawy choroby koronawirusowej 2019 (COVID-19) (pozytywny wynik testu na obecność COVID-19 lub podejrzenie zakażenia COVID-19), uczestnik nie może zostać włączony do badania.