Un estudio abierto para evaluar la seguridad y eficacia de SZC en pacientes pediátricos con hiperpotasemia (PEDZ-K)

Criterios de inclusión:

1. Entrega del consentimiento informado por escrito del participante o representante legal, y asentimiento informado del participante (según corresponda)
2. Mujer o hombre desde el nacimiento hasta < 18 años de edad.
3. Participantes (incluidos los que reciben un régimen de diálisis peritoneal estable) que requieren tratamiento a largo plazo para la hiperpotasemia (hiperpotasemia crónica) en la cohorte de edad ≥ 2 años, y participantes que requieren tratamiento a corto o largo plazo para la hiperpotasemia (hiperpotasemia aguda y crónica) en la cohorte de edad < 2 años.
4. Los participantes deben cumplir los siguientes criterios de hiperpotasemia: Para participantes de ≥ 2 años, nivel de S-K+ en el laboratorio local > 5,0 mmol/L y para participantes de 0 a < 2 años, nivel de S-K+ en el laboratorio local > 6,0 mmol/L en la selección , medido de 3 a 14 días antes de la primera dosis de SZC en el día 1 del estudio de CP. Esto también debe confirmarse antes de administrar la dosis el día 1.
5. Usando ECG digital, el intervalo QT corregido por el método de Bazett (QTcB) debe cumplir con los parámetros apropiados para la edad en la selección: a. Para participantes de 0 a ≤ 3 días después del nacimiento: < 450 ms b. Para participantes de > 3 días a < 12 años: < 440 ms c. Para participantes de ≥ 12 a < 18 años: < 450 ms (hombres), < 460 ms (mujeres) Todos los valores de QTcB fuera de los valores de referencia especificados en el protocolo deben volver a medirse y calcularse manualmente, y si hay un diferencia de medición entre el ECG automático y el manual, la medición manual siempre debe considerarse correcta.
6. Capacidad para tener extracciones de sangre repetidas o cateterismo venoso efectivo.
7. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa dentro del día anterior a la primera dosis de SZC en el día 1 del estudio CP y las mujeres en edad fértil sexualmente activas deben usar 2 formas de anticoncepción médicamente aceptables, al menos una de las cuales es un método de barrera.

8. Etiqueta abierta opcional, solo LTMP:

   1. Entrega del consentimiento informado por escrito del participante o representante legal, y asentimiento informado del participante (según corresponda) para participar en el LTMP.
   2. Participantes normopotasémicos al final de MP o hiperpotasémicos y que no reciben la dosis máxima.
   3. Participantes que se beneficiarían de un tratamiento a largo plazo para su hiperpotasemia, a juicio del investigador.

Criterio de exclusión:

1. Recién nacidos con una edad gestacional < 37 semanas al nacer o un peso al nacer < 2500 g.
2. Recién nacidos a término y prematuros con condiciones sospechadas que los predisponen a la isquemia intestinal (p. ej., hipoxia perinatal o sepsis).
3. Participantes con pseudohiperpotasemia causada por apretar demasiado el puño para permitir la venopunción, por muestras de sangre hemolizada o por leucocitosis o trombocitosis graves.
4. Participantes con hiperpotasemia debido a daños en los tejidos blandos por lesiones por aplastamiento o quemaduras. 5. Participantes con hiperpotasemia debido a una causa secundaria, como deshidratación, uso excesivo de suplementos de K+ o uso de drogas (p. ej., antagonistas beta-adrenérgicos) y que serían tratados de forma más adecuada con otras intervenciones (p. ej., reanimación con líquidos, ajustes de dosis de medicamentos).

6. Participantes con hiperpotasemia iatrogénica transitoria (p. ej., debido al tratamiento con tacrolimus o ciclosporina).

7. Participantes tratados con lactulosa, rifaximina (XIFAXAN™) u otros antibióticos no absorbidos para la hiperamonemia en los últimos 7 días.

8. Participantes tratados con CPS, sulfonato de poliestireno sódico (p. ej., KAYEXALATE™) o patirómero en los últimos 4 días antes de la primera dosis del tratamiento del estudio.

9. Participantes con una expectativa de vida de menos de 3 meses. 10 Participantes que se sabe que dieron positivo en la prueba del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).

11. Presencia de cualquier condición que, a juicio del Investigador, ponga en riesgo indebido al participante o comprometa potencialmente la calidad de los datos a generar. 12. Hipersensibilidad conocida o anafilaxia previa al SZC oa componentes del mismo.

13. Participantes con arritmias cardíacas que requieran tratamiento inmediato. 14 Participantes con antecedentes familiares de síndrome de QT largo. 15. Participantes en hemodiálisis. dieciséis. Participantes con antecedentes de obstrucción intestinal. 17 Participantes con trastorno gastrointestinal grave o cirugía gastrointestinal mayor (p. ej., resección del intestino grueso).

18. Participación en la planificación y/o realización del estudio (se aplica tanto al personal de AstraZeneca como al personal en el sitio del estudio).

19 Tratamiento previo con SZC. 20 Tratamiento con un fármaco o dispositivo en los últimos 30 días antes de la primera dosis del tratamiento del estudio que no haya recibido la aprobación reglamentaria en el momento del ingreso al estudio.

21. Inscripción previa en el presente estudio. 22. Mujeres que están embarazadas, amamantando o planeando quedar embarazadas. 23 El juicio del investigador de que el participante no debe participar en el estudio si es poco probable que cumpla con los procedimientos, restricciones y requisitos del estudio. 24 Si el participante tiene evidencia de enfermedad por coronavirus 2019 (COVID-19) dentro de las 2 semanas anteriores a la inscripción (una prueba de COVID-19 positiva o sospecha de infección por COVID-19), el participante no puede inscribirse en el estudio.