En åben-label undersøgelse for at vurdere sikkerhed og effektivitet af SZC hos pædiatriske patienter med hyperkaliæmi (PEDZ-K)

Inklusionskriterier:

1. Tilvejebringelse af skriftligt informeret samtykke fra deltageren eller den juridiske repræsentant og informeret samtykke fra deltageren (alt efter behov)
2. Kvinde eller mand fra fødslen til < 18 år.
3. Deltagere (inklusive dem, der modtager en stabil peritonealdialysekur), der har behov for langtidsbehandling af hyperkaliæmi (kronisk hyperkaliæmi) i aldersgruppen ≥ 2 år, og deltagere, der har behov for enten kort- eller langtidsbehandling for hyperkaliæmi (akut og kronisk hyperkaliæmi) i aldersgruppen < 2 år.
4. Deltagerne skal opfylde følgende kriterier for hyperkaliæmi: For deltagere i alderen ≥ 2 år, lokalt laboratorie S-K+ niveau > 5,0 mmol/L og for deltagere i alderen 0 til < 2 år, lokalt laboratorie S-K+ niveau >6,0 mmol/L ved screening , målt 3 til 14 dage før første dosis af SZC på CP-undersøgelsesdag 1. Dette skal også bekræftes inden dosering på dag 1.
5. Ved brug af digitalt EKG skal QT-interval korrigeret ved Bazetts metode (QTcB) opfylde de aldersegnede parametre ved screening: a. For deltagere i alderen 0 til ≤ 3 dage efter fødslen: < 450 ms b. For deltagere i alderen >3 dage til < 12 år: < 440 ms c. For deltagere i alderen ≥ 12 til < 18 år: < 450 ms (mand), < 460 ms (kvinde) Alle QTcB-værdier uden for referenceværdierne specificeret i protokollen skal genmåles manuelt og genberegnes, og hvis der er en forskel i måling mellem det automatiske og det manuelle EKG, skal den manuelle måling altid betragtes som korrekt.
6. Evne til at få gentagne blodprøver eller effektiv venekateterisering.
7. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest inden for en dag før den første dosis af SZC på CP-undersøgelsesdag 1, og seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder skal bruge 2 former for medicinsk acceptabel prævention, hvor mindst den ene er en barrieremetode

8. Valgfri open-label, kun LTMP:

   1. Tilvejebringelse af skriftligt informeret samtykke fra deltageren eller den juridiske repræsentant og informeret samtykke fra deltageren (i givet fald) til at deltage i LTMP.
   2. Deltagere, der er normokalæmiske i slutningen af ​​MP eller hyperkalæmiske og ikke på maksimal dosis.
   3. Deltagere, der ville have gavn af langtidsbehandling for deres hyperkaliæmi, som vurderet af investigator.

Ekskluderingskriterier:

1. Nyfødte med en gestationsalder < 37 uger ved fødslen eller en fødselsvægt < 2500 g.
2. Termiske og præmature nyfødte med mistanke om tilstande, der disponerer dem for intestinal iskæmi (f.eks. perinatal hypoxi eller sepsis).
3. Deltagere med pseudohyperkalæmi forårsaget af overdreven knytnæve for at muliggøre venepunktur, af hæmolyserede blodprøver eller af svær leukocytose eller trombocytose.
4. Deltagere med hyperkaliæmi på grund af bløddelsskade fra klemskader eller forbrændinger. 5. Deltagere med hyperkaliæmi på grund af en sekundær årsag, såsom dehydrering, overdreven brug af K+-tilskud eller stofbrug (f.eks. beta-adrenerge antagonister), og som ville blive mere hensigtsmæssigt behandlet med andre interventioner (f.eks. væskegenoplivning, dosisjusteringer) af medicin).

6. Deltagere med forbigående iatrogen hyperkaliæmi (f.eks. på grund af behandling med tacrolimus eller cyclosporin).

7. Deltagere behandlet med lactulose, rifaximin (XIFAXAN™) eller andre ikke-absorberede antibiotika for hyperammonæmi inden for de sidste 7 dage.

8. Deltagere behandlet med CPS, natriumpolystyrensulfonat (f.eks. KAYEXALATE™) eller patiromer inden for de sidste 4 dage før første dosis af undersøgelsesbehandlingen.

9. Deltagere med en forventet levetid på mindre end 3 måneder. 10. Deltagere, der vides at have testet humant immundefektvirus (HIV) positive.

11. Tilstedeværelse af enhver tilstand, som efter efterforskerens mening sætter deltageren i en unødig risiko eller potentielt bringer kvaliteten af ​​de data, der skal genereres, i fare. 12. Kendt overfølsomhed eller tidligere anafylaksi over for SZC eller komponenter deraf.

13. Deltagere med hjertearytmier, der kræver øjeblikkelig behandling. 14. Deltagere med en familiehistorie med langt QT-syndrom. 15. Deltagere i hæmodialyse. 16. Deltagere med en historie med tarmobstruktion. 17. Deltagere med alvorlig mave-tarmlidelse eller større mave-tarmkirurgi (f.eks. tyktarmsresektion).

18. Inddragelse i planlægningen og/eller gennemførelsen af ​​undersøgelsen (gælder både AstraZenecas personale og/eller personalet på undersøgelsesstedet).

19. Tidligere behandling med SZC. 20. Behandling med et lægemiddel eller en enhed inden for de sidste 30 dage forud for første dosis af undersøgelsesbehandling, som ikke har modtaget myndighedsgodkendelse på tidspunktet for undersøgelsens start.

21. Tidligere tilmelding til nærværende undersøgelse. 22. Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger at blive gravide. 23. Efterforskerens vurdering om, at deltageren ikke bør deltage i undersøgelsen, hvis det er usandsynligt, at deltageren overholder undersøgelsesprocedurer, begrænsninger og krav. 24. Hvis deltageren har bevis for Coronavirus sygdom 2019 (COVID-19) inden for 2 uger før tilmelding (en positiv COVID-19 test eller mistanke om COVID-19 infektion), kan deltageren ikke tilmeldes undersøgelsen.