Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

TESTOVÁNÍ METforminu proti kognitivnímu poklesu v HD (TEMET)

22. září 2025 aktualizováno: Instituto de Investigacion Sanitaria La Fe

„Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení účinku metforminu, aktivátoru AMPK, na kognitivní míry progrese u pacientů s Huntingtonovou chorobou“

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami k posouzení účinnosti a bezpečnosti léčby metforminem v dávce 1700 mg/den u dospělých s Huntingtonovou chorobou.

Studie se skládá z období screeningu (2 až 4 týdny), po kterém následuje 52týdenní dvojitě zaslepené léčebné období a následná návštěva (jeden měsíc po ukončení léčby).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami k posouzení účinnosti a bezpečnosti léčby metforminem v dávce 1700 mg/den u dospělých s HD.

Očekává se celkový nábor 60 pacientů, kteří budou randomizováni v poměru 1:1. 30 pacientů bude dostávat metformin 1700 g/den nebo placebo po dobu 52 týdnů.

Pacienti začnou užívat nízké dávky metforminu, aby se usnadnila tolerance a snížily se střevní potíže. Polovina denní dávky (425 mg dvakrát denně) bude podávána po dobu čtyř týdnů spolu s hlavními jídly. Pacienti, kteří tuto dávku dobře snášejí, budou pokračovat v léčbě užíváním 850 mg dvakrát denně. Pacienti, kteří netolerují úvodní dávku (425 mg dvakrát denně), budou ze studie vyřazeni.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

60

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
    • Alicante
      • Alicante, Alicante, Španělsko, 03010
        • Hospital General Universitario Dr. Balmis
      • Elche, Alicante, Španělsko, 03203
        • Hospital General Universitario de Elche
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Španělsko, 07120
        • Hospital Universitari Son Espases
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitario Mare de Déu de la Mercé
    • Castille and León
      • Burgos, Castille and León, Španělsko, 09006
        • Hospital Universitario Burgos
    • Castille-La Mancha
      • Albacete, Castille-La Mancha, Španělsko, 02006
        • Complejo Hospitalario de Albacete
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Universitario Ramon Y Cajal
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Španělsko, 33011
        • Hospital Universitario Central de Asturias
    • València
      • Valencia, València, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

21 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Symptomatická pozitivní klinická diagnóza Huntingtonovy choroby.
  2. Přítomnost 36 CAG repetic (nebo více) v loveckém genu na základě centralizované CAG analýzy.
  3. Muži nebo ženy ve věku 21-65 let včetně, s nástupem HD ve věku 18 let nebo starší.
  4. Ženy ve fertilním věku (ženy, které nejsou dětmi po menopauze nebo které občas nepodstoupily chirurgickou sterilizaci) budou muset používat metodu antikoncepce po dobu 30 dnů před zahájením studijní léčby a budou mít po celou dobu kontaktu alespoň se dvěma metodami antikoncepce. po dobu trvání studie a do 30 dnů po užití poslední dávky léčby.
  5. Součet > 4 body na stupnici UHDRS-TMS a diagnostická úroveň spolehlivosti 4.
  6. Stupnice nezávislosti ≥ 75 %.
  7. Skóre na stupnici UHDRS-TFC ≥ 8 při screeningové návštěvě.
  8. Musí být vyškoleni a ochotni poskytnout písemný informovaný souhlas před jakýmkoli postupem souvisejícím se studií, který má být proveden při screeningové návštěvě. Pacienti se zákonným zástupcem musí být určeni podle místních požadavků.
  9. Musí být vyškoleni a budou vyžadovat užívání perorální medikace a bude muset být rozhodnuto, že budou dodržovat specifické postupy studie.
  10. Musí být schopni cestovat do studijního centra a podle úsudku zkoušejícího prokázat, že je pravděpodobné, že mohou během studie pokračovat v cestování.
  11. Dostupnost a ochota pečovatele, informátora nebo člena rodiny poskytnout informace během studijních návštěv, které hodnotí PBA. Doporučuje se, aby byl pečovatelem někdo, kdo se o pacienta stará alespoň 2 až 3krát týdně a alespoň 3 hodiny při každé příležitosti. Vhodnost pečovatele musí posoudit zkoušející.

Kritéria vyloučení:

  1. Účastník užíval metformin v posledních třech měsících před zahájením studie.
  2. Účastník má cukrovku jakéhokoli druhu.
  3. Účastnice je těhotná nebo kojící.
  4. Účastník má jiný zdravotní stav než HD (metabolismus, funkce ledvin, jaterní funkce, srdeční problémy atd.), nebo jakoukoli kontraindikaci metforminu.
  5. Účastník má nekontrolovaný psychiatrický stav.
  6. Účastník je alergický na metformin nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku.
  7. Účastník má problémy s ledvinami [clearance kreatininu
  8. Účastník je dehydratovaný, má dlouhodobý nebo silný průjem nebo několikrát zvracel.
  9. Účastník má vážnou infekci.
  10. Účastník se léčil se srdečním selháním nebo nedávno prodělal infarkt, má vážné problémy s oběhem nebo má potíže s dýcháním.
  11. Účastník vypije > 6 jednotek / den alkoholu (alkoholismus).
  12. Účastníci s diagnózou onkologického onemocnění.
  13. Účastníci se sklonem k sebevraždě, s kladnou odpovědí v bodech 4 nebo 5 v C-SSRS při screeningové návštěvě.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Metformin
Terapeutická skupina: Biguanidiny (antidiabetika) Způsob podání: Orálně Počáteční dávka: 425 mg dvakrát denně Maximální dávka: 850 mg, dvakrát denně Délka léčby: 12 měsíců
Lék: Metformin
Metformin perorálně: 425 mg dvakrát denně (počáteční dávka) a 850 mg dvakrát denně (maximální dávka)
Ostatní jména:
  • Biguanidy (perorální antidiabetika)
Komparátor placeba: Placebo
Terapeutická skupina: NA Způsob podání: Orálně Počáteční dávka: 425 mg dvakrát denně Maximální dávka: 850 mg, dvakrát denně Délka léčby: 12 měsíců
Lék: Placebo
425 mg dvakrát denně (počáteční dávka) a 850 mg dvakrát denně (maximální dávka)
Ostatní jména:
  • Nelze použít

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte účinek metforminu na skóre získaná v různých kognitivních subtestech, které tvoří Unified Huntington's Disease Rating Scale
Časové okno: Výchozí stav – 52. týden

Testy, které tvoří tuto subškálu, jsou Symbol Digit Modalities Test.

Jedná se o srovnávací test, který se shromažďuje v průběhu celého pokusu k posouzení progrese kognitivních funkcí u pacientů.

Test má časový limit 90 sekund.
Výchozí stav – 52. týden
Vyhodnoťte účinek metforminu na skóre získaná v různých kognitivních subtestech, které tvoří Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS).
Časové okno: Výchozí stav – 52. týden

Testy, které tvoří tuto subškálu, jsou verbální plynulost pod fonetickým sloganem s písmeny F, A a S,

Jedná se o srovnávací test, který se shromažďuje v průběhu celého pokusu k posouzení progrese kognitivních funkcí u pacientů.

Skládá se ze čtyř kategorií času 0-15; 16-30; 31-45 a 46-60 sekund a počítají se jak zásahy, tak chyby.
Výchozí stav – 52. týden
Vyhodnoťte účinek metforminu na skóre získaná v různých kognitivních subtestech, které tvoří Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS).
Časové okno: Výchozí stav – 52. týden

Testy, které tvoří tuto subškálu, jsou slova a interference ve Stroopově testu.

Stroopův test byl proveden za účelem stanovení selektivní pozornosti a inhibiční reakce (selektivní reakce na podněty) k rozpoznání odlišného podnětu mezi ostatními. Test zahrnuje tři druhy podnětů: tři sloupce s názvy barev vytištěné černě (podmínka A), tři sloupce s různými barvami (červená, zelená, modrá nebo černá) (podmínka B) a tři sloupce s názvy barev vytištěné barevně. které nemusí nutně odpovídat slovu (například slovo „zelená“ vytištěné modře (podmínka C). 3 části testu se skládají z A. rychlosti čtení slov (názvy barev vytištěné černě), B. rychlosti nominace, subjekt musí pojmenovat barvy. C. inhibiční reakce, tzv. interferenční test, kde subjekt musí pojmenovat barvu, ve které je slovo, s názvem jiné barvy.

Test má časový limit 45 sekund.
Výchozí stav – 52. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte účinek metforminu na motorické funkce u pacientů s Huntingtonovou chorobou pomocí Unified Huntington's Disease Scale Total Motor Score.
Časové okno: Výchozí stav – Návštěva 1 (Týden 0) – Týden 26 – Týden 52

Hodnocení motorických funkcí bude zahrnovat následující vyšetření:

Oční pronásledování (horizontální a vertikální), iniciace sakády (horizontální a vertikální), rychlost sakády (horizontální a vertikální), dystary, lingvální protuze, distonia (trup a končetiny), Korea (obličej, ústa, trup a končetiny), test odpuzování, Tast prstů (pravá a levá), Pronátní / supinační ruce (pravá a levá), Luria (test dlaně), tuhost paží (pravá a levá), Brady Kinesia-Body, chůze (problémy s chůzí), tandemová chůze.

Počáteční stádium Huntingtonovy choroby souvisí se skóre vyšším než 4 na celkovém skóre motorů (UHDRS-TMS) podle Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS-TMS) a celkovou funkční kapacitou (UHDRS-TFC) vyšší než 8.
Výchozí stav – Návštěva 1 (Týden 0) – Týden 26 – Týden 52
Vyhodnoťte vliv metforminu na funkční kapacitu u pacientů s Huntingtonovou chorobou pomocí Unified Huntington's Disease Scale Functional Capacity.
Časové okno: Výchozí stav – Návštěva 1 (Týden 0) – Týden 26 – Týden 52

Vyhodnocuje se pomocí dotazníku o následujících proměnných:

Povolání, finance, aktivity v každodenním životě, domácí práce Úroveň péče.

Počáteční stádium Huntingtonovy choroby souvisí se skóre vyšším než 4 na celkovém skóre motorů (UHDRS-TMS) podle Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS-TMS) a celkovou funkční kapacitou (UHDRS-TFC) vyšší než 8.

Kde 0 je horší situace a 3 normální situace
Výchozí stav – Návštěva 1 (Týden 0) – Týden 26 – Týden 52
Vyhodnoťte účinek metforminu na behaviorální znaky a symptomy u pacientů s Huntingtonovou chorobou pomocí krátkého formuláře (PBA-s) Problem Behaviors Assessment.
Časové okno: Výchozí stav – Návštěva 1 (Týden 0) – Týden 26 – Týden 52

Konkrétně budou hodnoceny změny závažnosti získané u položek depresivní nálada, sebevražedné myšlenky, úzkost, podrážděnost, agresivita, apatie, přetrvávající chování a myšlení, obsedantně-kompulzivní chování, klamné představy, halucinace a dezorientace.

Závažnost je hodnocena od 0 (nepřítomnost) do 4 (závažná; téměř nesnesitelná pro pečovatele) Frekvence je hodnocena od 0 (nikdy / téměř nikdy) do 4 (denně / téměř denně většinu dne)
Výchozí stav – Návštěva 1 (Týden 0) – Týden 26 – Týden 52
Farmakogenetickou analýzou vyhodnoťte, zda existují genetické markery spojené s metforminem.
Časové okno: Návštěva 1 (týden 0)
Pomocí farmakogenetiky analyzujte, zda existují genetické markery spojené s lepší (nebo horší) odpovědí na metformin. Genotyp pacientů bude analyzován na tomto materiálu v panelu jednonukleotidových polymorfismů (SNP), souvisejících s účinkem metforminu a dalších léků, které pacienti mohou současně užívat.
Návštěva 1 (týden 0)
Analyzujte protein lehkého řetězce neurofilament v periferní krvi.
Časové okno: Návštěva 1 (týden 0) a návštěva 8 (týden 56)
Analyzujte protein lehkého řetězce neurofilament v periferní krvi jako cirkulující biomarker. Analýza biomarkerů bude spočívat v získávání informací o koncentracích různých proteinů, které mají tendenci se uvolňovat do krevního řečiště, když jsou v nervovém systému léze.
Návštěva 1 (týden 0) a návštěva 8 (týden 56)
Vyhodnoťte účinek metforminu na stupeň nezávislosti u pacientů s Huntingtonovou chorobou pomocí Unified Huntington's Disease Rating Scale Funkční hodnocení a hodnocení nezávislosti.
Časové okno: Výchozí stav – Návštěva 1 (Týden 0) – Týden 26 – Týden 52
Váha se skládá ze dvou částí. První částí je provést funkční hodnocení se skóre 0 nebo 1. Druhá část hodnotí míru nezávislosti s hodnocením 5 % až 100 %.
Výchozí stav – Návštěva 1 (Týden 0) – Týden 26 – Týden 52
Zhodnoťte účinek metforminu na tělo pacientů s Huntingtonovou chorobou.
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52

Výskyt nežádoucích účinků a výskyt abnormálních výsledků laboratorních testů,

Klasifikace nežádoucích účinků bude podle lékařských kritérií mírná, střední a závažná.
Výchozí stav do týdne 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Instituto de Investigacion Sanitaria La Fe

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Carmen Peiró, Phd, MD, Instituto de Investigación Sanitaria La Fe

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. dubna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

10. června 2025

Dokončení studie (Aktuální)

10. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

1. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

25. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. září 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TEMET-HD

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit