Studie srovnávající množství dvou forem tafamidisu v krvi zdravých dospělých osob za podmínek po jídle

Kritéria pro zařazení

Věk a pohlaví:

1. Ve věku 18 let nebo starší (nebo minimální věk souhlasu v souladu s místními předpisy) při screeningu, kteří jsou zjevně zdraví, jak bylo stanoveno lékařským hodnocením včetně anamnézy, fyzikálního vyšetření, laboratorních testů a monitorování srdeční činnosti.

   Další kritéria pro zařazení:

2. BMI 16–32 kg/m²; a celková tělesná hmotnost >45 kg (99 lb).
3. Doklad o osobně podepsaném a datovaném informovaném souhlasu, který uvádí, že subjekt byl informován o všech důležitých aspektech studie.

Kritéria vyloučení

Zdravotní stavy:

1. Důkaz nebo anamnéza klinicky významného hematologického, renálního, endokrinního, plicního, gastrointestinálního, kardiovaskulárního, jaterního, psychiatrického, neurologického nebo alergického onemocnění (včetně alergií na léky, ale s výjimkou neléčených, asymptomatických, sezónních alergií v době podání).

   • Jakýkoli stav, který by mohl ovlivnit vstřebávání léku (např. gastrektomie, cholecystektomie).
   • Anamnéza infekce HIV, hepatitidy B nebo hepatitidy C; pozitivní test na HIV, HBsAg, HBcAb nebo HCVAb. Očkování proti hepatitidě B je povoleno.
   • Přecitlivělost na kteroukoli složku formulací.

2. Jakýkoli zdravotní nebo psychiatrický stav včetně jakékoli aktivní sebevražedné myšlenky v uplynulém roce nebo sebevražedného chování v uplynulých 5 letech nebo laboratorní abnormality nebo jiné stavy, které mohou zvýšit riziko účasti ve studii nebo, podle úsudku vyšetřovatele, činí účastníka nevhodným pro studii.

   Předchozí/současná terapie:

3. Užívání předepsaných nebo volně prodejných léků a dietních a bylinných doplňků do 7 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před první dávkou studijní intervence.

4. Užívání jakýchkoli zakázaných souběžných léků nebo neochota nebo neschopnost používat požadované souběžné léky.

   Předchozí/současná zkušenost s klinickými studiemi:

5. Předchozí podání výzkumného přípravku (léku nebo vakcíny) do 30 dnů nebo 5 poločasů před první dávkou studijní intervence použité v této studii (podle toho, co je delší). Účast ve studiích jiných výzkumných přípravků (léku nebo vakcíny) kdykoli během účasti v této studii.

   Diagnostická hodnocení:

6. Pozitivní test na drogy v moči. Pro pozitivní test na drogy může být povolen jeden opakovaný test.
7. Systolický TK vleže při screeningu ≥140 mm Hg nebo diastolický ≥90 mm Hg pro účastníky <60 let; a ≥150/90 mm/Hg pro účastníky ≥60 let, po nejméně 5 minutách odpočinku vleže. Pokud je systolický TK ≥140 nebo 150 mm Hg (v závislosti na věku) nebo diastolický ≥90 mm Hg, měl by být TK změřen ještě 2krát a průměr ze 3 hodnot TK by měl být použit k určení způsobilosti účastníka.
8. Renální postižení definované jako eGFR <60 ml/min/1,73 m², které může být v případě potřeby potvrzeno jedním opakovaným testem.
9. Standardní 12svodové EKG, které vykazuje klinicky relevantní abnormality, které mohou ovlivnit bezpečnost účastníka nebo interpretaci výsledků studie (včetně, ale ne omezeno na, QTcF >450 ms, úplný LBBB, známky akutního nebo neurčitého stáří infarktu myokardu, změny segmentu ST a/nebo vlny T naznačující ischemii myokardu, AV blok druhého nebo třetího stupně nebo závažné bradyarytmie nebo tachyarytmie). Pokud QTcF přesáhne 450 ms nebo QRS přesáhne 120 ms, mělo by být EKG zopakováno dvakrát a průměr ze 3 hodnot QTcF nebo QRS by měl být použit k určení způsobilosti účastníka. EKG interpretované počítačem by měl před vyloučením účastníka přečíst vyšetřovatel zkušený v čtení EKG.

10. Účastníci s JAKÝMKOLI z následujících abnormalit v klinických laboratorních testech při screeningu, jak bylo posouzeno studijně specifickou laboratoří a potvrzeno jedním opakovaným testem, pokud to bude považováno za nutné:

    • ALT, AST, bilirubin ≥1,5× ULN. Účastníci s anamnézou Gilbertova syndromu mohou mít změřen přímý bilirubin a byli by způsobilí pro tuto studii za předpokladu, že hladina přímého bilirubinu je ≤ ULN.

    Další kritéria vyloučení:

11. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo opakovaného nárazového pití a/nebo užívání jakýchkoli jiných nelegálních drog nebo závislosti do 6 měsíců před screeningem. Nárazové pití je definováno jako vzorec 5 (muži) a 4 (ženy) nebo více alkoholických nápojů přibližně za 2 hodiny. Jako obecné pravidlo by příjem alkoholu neměl překročit 14 jednotek týdně (1 jednotka = 8 uncí (240 ml) piva, 1 unce (30 ml) 40% lihoviny nebo 3 unce (90 ml) vína).
12. Neochota nebo neschopnost dodržovat kritéria v části tohoto protokolu týkající se životního stylu.
13. Pracovníci vyšetřovatelského centra přímo zapojení do provádění studie a jejich rodinní příslušníci, pracovníci centra jinak pod dohledem vyšetřovatele a zaměstnanci sponzora a zástupce sponzora přímo zapojení do provádění studie a jejich rodinní příslušníci.
14. Užívání tabákových/obsahujících nikotin výrobků v množství přesahujícím ekvivalent 5 cigaret/den nebo 2 žvýkacích tabáků/den.