Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ASCEND: Hodnocení TMB-001 v léčbě RXLI nebo ARCI Ichtyóza (ASCEND)

20. května 2026 aktualizováno: LEO Pharma

Studie ASCEND: Fáze III, multicentrická, dvojitě zaslepená studie řízená vozidlem TMB-001 s paralelním volitelným maximálním použitím při léčbě RXLI nebo ARCI ichtyózy u subjektů ve věku >6

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená a vehikulem kontrolovaná studie fáze III k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti topické masti TMB-001 0,05% pro léčbu CI u subjektů buď s podtypy RXLI nebo ARCI.

Kromě toho podskupina předem vybraných center bude přijímat subjekty paralelně buď s podtypy RXLI nebo ARCI pro zařazení do ramene s volitelným maximálním použitím pro hodnocení systémové expozice a bezpečnosti topické masti TMB-001 0,05% pro léčbu CI.

Studie fáze III je navržena ve třech obdobích:

• Období 1 – Indukce (3 týdny): Na začátku 3týdenního indukčního období budou způsobilí jedinci randomizováni (poměr 2:1) buď na TMB-001 0,05 % jednou denně (QD) nebo na vehikulum QD ošetření s použitím povinného standardizovaného nevýrazného změkčovadla (Cetaphil™) poskytovaného sponzorem.

• Období 2 – Léčba (9 týdnů): Frekvence dávkování v 9týdenním léčebném období bude zvýšena v každé léčebné skupině na TMB-001 0,05 % BID nebo vehikulum BID. Povinné jemné změkčovadlo bude zrušeno.

• Období 3 – Udržovací (12 týdnů): V týdnu 12 budou způsobilí jedinci v léčebné skupině TMB-001 randomizováni (poměr 1:1) na otevřenou léčbu s TMB-001 0,05 % BID nebo TMB-001 0,05 % QD. Aby byly subjekty způsobilé, musí dosáhnout ≥1-bodového snížení IGA skóre oproti výchozí hodnotě. Subjekty s méně než 1-bodovým snížením IGA skóre oproti výchozímu stavu budou ze studie vyřazeny.

Subjekty ošetřované vozidlem, které dosáhly

Subjekty na konci studie nebo subjekty přerušené ze studie kdykoli budou sledovány další 2 týdny kvůli AE.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, vehikulem kontrolovaná studie fáze III k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti TMB-001 0,05% topické masti při léčbě CI. Předměty budou vybírány podle předem definovaných vstupních kritérií. Délka léčby ve studii je 24 týdnů a očekává se, že bude dostatečná k prokázání účinku léčby.

Isotretinoin je schválená aktivní farmakologická složka s dlouhou historií bezpečného použití u lidí. Isotretinoin je však známý teratogen s extrémně vysokým rizikem závažných vrozených vad, pokud dojde k otěhotnění při perorálním užívání isotretinoinu v jakémkoli množství, a to i po krátkou dobu. Proto perorální systémový isotretinoin vyžaduje program iPLEDGE (iPLEDGE 2012), což je program distribuce řízení rizik nařízený FDA. Aby se minimalizovalo riziko těhotenství, bude WOCBP zapsána pouze v případě, že souhlasí s důsledným a správným používáním vysoce účinných metod antikoncepce, jak je popsáno v tabulce 17, a podstoupí pravidelné těhotenské testy.

Aby se minimalizovalo zkreslení, subjekty budou zaslepeny a náhodně přiřazeny k léčbě TMB-001 0,05 % nebo vehikulu, dále subjekty, které byly dříve léčeny TMB 001, budou z této studie vyloučeny, ale mohou být zařazeny do volitelné větve s maximálním použitím (v podmnožina předem vybraných středisek). Použití kontrolní skupiny s vehikulem je v souladu se standardem FDA pro generování platných vědeckých důkazů pro definitivní podporu bezpečnosti a účinnosti. Skupina vehikula odpovídá za účinky léčby, které nezávisí na testovací léčbě. Studie je navržena tak, aby zmírnila bezpečnostní rizika pomocí počáteční randomizace 2:1 (aktivní léčba k vehikulu) spolu s častými návštěvami kliniky během 12týdenního léčebného období. Následná randomizace 1:1 vhodných subjektů léčených TMB-001 0,05 % do dvou dávkovacích režimů (QD nebo BID) umožňuje posouzení optimální udržovací terapie TMB-001 0,05 % a také poskytuje další údaje o bezpečnosti po dobu 12 týdnů. Křížení způsobilých subjektů z kontrolní skupiny vozidel také poskytne další bezpečnostní údaje.

Celkově je návrh studie považován za vědecky robustní a klinicky relevantní pro hodnocení léčby TMB-001 0,05 % pro bezpečnou a účinnou léčbu CI.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

153

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Nantes, Francie, 44093
        • CHU de Nantes hotel Dieu
      • Paris, Francie, 75015
        • Hopital Necker APHP
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Hôpital Larrey CHU Toulouse
  • Itálie
      • Bari, Itálie, 70124
        • U.O. di Dermatologia e Venereologia Universitaria
      • Bologna, Itálie, 40138
        • U.O. di Dermatologia Dipartimento di Medicina Specialistica, Diagnostica e Sperimentale
      • Florence, Itálie, 50125
        • Ambulatorio di Malattie Rare Dermatologiche e Immunopatologia Cutanea
      • Milan, Itálie
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico Milano, Area Materno Infantile - SC pediatria Pneumoinfettivologia
      • Roma, Itálie, 00165
        • U.O.C. di Dermatologia Dipartimento Pediatrico Universitario Ospedaliero
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • British Columbia
      • Surrey, British Columbia, Kanada, V3R 6A7
        • Dr. Chih-Ho Hong Medical Inc.
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3M 3Z4
        • Wiseman Dermatology Research Inc.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • SickKids Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Erlangen, Německo, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Hamburg, Německo, 22149
        • Katholisches Kinderkrankenhaus Wilhelmstift GmbH
      • Münster, Německo, 48149
        • Munster University Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • U.S. Dermatology Partners
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80111
        • About Skin Dermatology
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Department of Dermatology and Cutaneous Surgery, University of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
      • Plainfield, Indiana, Spojené státy, 46168
        • The Indiana Clinical Trials Center
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Spojené státy, 55112
        • Associated Skincare Specialists
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center (UMMC)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27104
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Boardman, Ohio, Spojené státy, 44512
        • Optima Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77056
        • Austin Institute for Clinical Research
      • Pflugerville, Texas, Spojené státy, 78660
        • Austin Institute for Clinical Research, Inc.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23502
        • Virginia Clinical Research-Pariser Dermatology Specialists
    • Washington
      • Mill Creek, Washington, Spojené státy, 98012
        • North Sound Dermatology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjektem je muž nebo žena, 6 let a více při návštěvě 2 (základní stav).
  2. Subjekt poskytl písemný informovaný souhlas/souhlas. Subjekt mladší 18 let musí poskytnout písemný informovaný souhlas a být doprovázen rodičem nebo zákonným zástupcem při podpisu souhlasu/souhlasu. Informovaný souhlas pro subjekt musí poskytnout rodič nebo zákonný zástupce. Pokud subjekt dosáhne během studie 18 let, musí v té době poskytnout písemný informovaný souhlas s pokračováním ve studii.
  3. Ženy musí být postmenopauzální (definované jako amenorea delší než 12 po sobě jdoucích měsíců u žen ve věku 50 let a starších), chirurgicky sterilní (hysterektomie, bilaterální salpingektomie nebo bilaterální ooforektomie) nebo musí používat 2 přijatelné formy antikoncepce. WOCBP musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a negativní těhotenský test z moči (UPT) při návštěvě 2 (základní hodnota) (UPT musí mít minimální citlivost k detekci 25 mIU beta lidského choriového gonadotropinu [β hCG]/ml). Ženy, které se během studie stanou sexuálně aktivními nebo začnou mít vztah s partnerem, musí souhlasit s používáním 2 forem antikoncepce po dobu 30 dnů před navázáním vztahu a pokračovat v těchto formách kontroly porodnosti po dobu trvání studie.
  4. Subjekt má klinickou diagnózu CI a má genetické potvrzení buď ARCI (včetně, ale ne výhradně, transglutamináza 1-deficientní, ALOX-12B) nebo RXLI (např. delece genu pro steroidní sulfatázu) podtypů CI. Další geneticky potvrzené mutace ARCI-LI mohou být potenciálně zapsány, pokud je fenotyp v souladu s ARCI a jsou splněna další kritéria pro zařazení, jak určí zkoušející.

  5. Množství kůže postižené CI v ošetřované oblasti na začátku bude mezi minimálně 10 % a maximálně 90 % celkového BSA (1 % BSA se přibližně rovná povrchu dlaně a prstů subjektu s prsty rozšířené, ale seskupené dohromady, vytvářející plochý oválný povrch).

    • Pro rameno Optional Maximal Use: Množství kůže postižené CI v ošetřované oblasti na začátku bude mezi minimálně 75 % a maximálně 90 % celkového BSA.

  6. Zdokumentovaná anamnéza středně těžkého až těžkého onemocnění při screeningu. Subjektem určené oblasti hodnocení VIIS na základní linii (nevztahuje se na rameno s volitelným maximálním použitím) MUSÍ:

    • Zahrňte kteroukoli ze 4 oblastí hodnocení VIIS, které mají nějaké onemocnění CI zahrnující: (a) horní část zad od zadní axilární rýhy k druhé zahrnující T1-T10, (b) horní část paže (kromě loktů), levou nebo pravou, (c) bérce/bérce (část pod proximální částí čéšky), levá nebo pravá, a (d) hřbetní chodidlo (levá nebo pravá); A
    • Alespoň 2 ze 4 oblastí hodnocení VIIS MUSÍ mít škálovací skóre 3 nebo více.
  7. Skóre IGA subjektu v ošetřované oblasti na začátku musí být 3 nebo více.
  8. Subjekt a rodič/opatrovník (pokud je to relevantní) jsou ochotni a schopni aplikovat studijní léčbu (léčby) podle pokynů, dodržovat pokyny studie a zavázat se ke všem následným návštěvám po dobu trvání studie.
  9. Subjekt je podle názoru zkoušejícího v dobrém celkovém zdravotním stavu a nemá žádný chorobný stav nebo fyzický stav, který by mohl zhoršit hodnocení ošetřovaných oblastí nebo vystavit subjekt nepřijatelnému riziku účastí ve studii.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt je těhotný, kojí nebo plánuje otěhotnět během studie.
  2. Subjekt má zánětlivá kožní onemocnění, která zkreslují interpretaci výsledků (např. atopická dermatitida) nesouvisející s ichtyózou.
  3. Subjekt má genetickou abnormalitu konzistentní s nelamelárními typy nebo syndromickými ichtyózami (včetně, ale ne výhradně, KRT1, KRT10, KRT2, GJB3, GJB4, CDSN)
  4. Subjekt dříve selhal při topické/orální terapii retinoidy pro léčbu CI, definované jako dokumentovaná intolerance a/nebo nedostatek klinické účinnosti, jak bylo stanoveno subjektem.
  5. Subjekt v léčebných oblastech použil: (a) jakékoli topické léky na předpis nebo volně prodejné (OTC) terapie (kromě změkčovadel, keratolytik a topických steroidů – viz níže), které jsou určeny nebo které jsou podle názoru zkoušejícího, může zlepšit CI do 2 týdnů od návštěvy 2 (základní stav), nebo (b) keratolytika nebo topické kortikosteroidy během 5 dnů před návštěvou 2 (základní stav).
  6. Subjekt v léčebných oblastech v minulosti užíval TMB-001 nebo perorální isotretinoin v posledních 12 měsících (nevztahuje se na rameno s volitelným maximálním použitím).
  7. Subjekt použil jakékoli topické produkty v ošetřovaných oblastech, včetně nevýrazných změkčovadel, při návštěvě 2 (základní linie).
  8. Subjekt použil ultrafialové (UV) ošetření během 4 týdnů před návštěvou 2 (základní stav).
  9. Subjekt podstoupil systémové terapie pomocí doplňků vitaminu A nebo třezalky tečkované během 4 týdnů před návštěvou 2 (základní stav). Poznámka: Použití multivitaminu včetně vitaminu A není vyloučeno za předpokladu, že je užíván podle pokynů na obalu.
  10. Subjekt je imunosuprimovaný (např. virus lidské imunodeficience, systémová malignita, onemocnění hostitele štěpu) nebo dostává systémovou imunoterapii.
  11. Subjekt v současné době užívá souběžně imunosupresiva, včetně systémových kortikosteroidů, během 2 týdnů od návštěvy 2 (základní stav).
  12. Subjekt má neléčené sekundární infekce; subjekt se však může stát způsobilým po úspěšné léčbě své infekce (infekcí) podle uvážení zkoušejícího.
  13. Subjekt je v současné době zařazen do studie zkoumaného léčiva nebo zařízení nebo použil léčbu zkoumaným léčivem nebo zkoumaným zařízením během 30 dnů nebo pěti poločasů před návštěvou 2 (základní hodnota).
  14. Subjekt má léze podezřelé z rakoviny kůže (pokud není rakovina kůže vyloučena biopsií) nebo neléčené rakoviny kůže v léčebných oblastech.
  15. Subjekt má fyzický stav nebo jinou dermatologickou poruchu, která by podle názoru zkoušejícího mohla zhoršit hodnocení CI, nebo která vystavuje subjekt nepřijatelnému riziku účastí ve studii.
  16. Subjekty s ALT nebo AST >2 x horní hranice normálu (ULN) a/nebo kreatininem >1,5 x ULN.
  17. Subjekt není schopen komunikovat nebo spolupracovat s vyšetřovatelem kvůli jazykovým problémům, poruchám mozkových funkcí nebo fyzickým omezením.
  18. Subjekt měl v posledních 6 měsících v anamnéze abúzus drog nebo alkoholu, nebo pokud existuje podezření, že nedodržuje požadavky protokolu studie nebo je nepravděpodobné, že by splnil požadavky protokolu studie (např. kvůli alkoholismu, drogové závislosti, mentální neschopnosti) podle názoru vyšetřovatel.

  19. Subjekt má v minulosti citlivost na kteroukoli ze složek ve studijní léčbě.

    -

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: TMB-001 0,05 %
TMB-001 0,05% mast: Indukční fáze QD po dobu 3 týdnů, následovaná BID po dobu 9 týdnů. Udržovací terapie po dobu dalších 12 týdnů randomizovaná QD vs. BID
Lék: TMB-001
Aktuální TMB-001 0,05 % QD/BID
Experimentální: Maximální využití
Volitelné paralelní rameno pro vyhodnocení systémové expozice a bezpečnosti TMB-001 0,05 % za podmínek maximálního použití.
Lék: TMB-001
Aktuální TMB-001 0,05 % QD/BID
Komparátor placeba: Vozidlo
Odpovídající mast s nosičem: Úvodní fáze QD po dobu 3 týdnů, následně BID po dobu 9 týdnů. Přechod na 12 týdnů TMB-001 0,05% BID.
Lék: Odpovídající vozidlo
Aktuální vozidlo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v celkovém hodnocení vyšetřujícím lékařem (IGA)
Časové okno: 12 týdnů
Srovnání podílů subjektů v procentech s ≥2bodovými změnami od výchozí hodnoty ve skóre škálování a fisur Inspektora globálního hodnocení (IGA) v ošetřované oblasti ve 12. týdnu mezi subjekty léčenými přípravkem TMB-001 0,05 % a subjekty léčenými vozidlem. Skóre globálního hodnocení inspektora je škála 0-4, kde 0 znamená čisté a 4 závažné.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s hodnocením IGA
Časové okno: 12 týdnů
Porovnání podílu subjektů v procentech s IGA skóre čisté nebo téměř čisté v týdnu 12 mezi subjekty léčenými přípravkem TMB-001 0,05 % a subjekty léčenými vozidlem. Globální hodnocení vyšetřovatele je škála 0-4, kde 0 je čisté a 4 je závažné.
12 týdnů
Změna v subskóre závažnosti hodnocení IGA
Časové okno: 12 týdnů
Porovnání podílu subjektů v procentech, kteří dosáhnou zlepšení subskóre závažnosti IGA stupnice ≥ 2 body od výchozí hodnoty do 12. týdne mezi subjekty léčenými přípravkem TMB-001 0,05 % a subjekty léčenými vozidlem. Celkové hodnocení vyšetřovatele je škála 0–4, kde 0 znamená čisté a 4 závažné.
12 týdnů
Změna skóre kvality života (QoL) v nejhorším svědění
Časové okno: 12 týdnů
Srovnání podílu subjektů v procentech s ≥4bodovým zlepšením od výchozí hodnoty ve skóre Nejhorší svědění-QoL ve 12. týdnu u subjektů s výchozí hodnotou WI-NRS ≥7 mezi subjekty léčenými přípravkem TMB-001 0,05 % a subjekty léčenými vozidlem. Itch-Numeric Rating Scale (I-NRS) a Worst Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS) je 0-10 stupnice, kde 0 znamená "žádné svědění" a 10 "nejhorší představitelné svědění".
12 týdnů
Změna skóre Vizuálního indexu závažnosti ichtyózy (VIIS)
Časové okno: 12 týdnů
Porovnání podílu subjektů v procentech, kteří dosáhnou 50% snížení od výchozí hodnoty ve skóre VIIS ve 12. týdnu ve všech oblastech s výchozím skóre VIIS ≥3 mezi subjekty léčenými přípravkem TMB-001 0,05 % a subjekty léčenými vozidlem. Vizuální index závažnosti ichtyózy je škála 0–4, kde 0 znamená čistou pokožku a 4 závažný stav.
12 týdnů
Změna skóre VIIS
Časové okno: 12 týdnů
Porovnání podílu subjektů v procentech, kteří dosáhnou 25% snížení oproti výchozí hodnotě ve skóre VIIS ve 12. týdnu ve všech oblastech s výchozím skóre VIIS ≥3 mezi subjekty léčenými přípravkem TMB-001 0,05 % a subjekty léčenými vozidlem. Vizuální index závažnosti ichtyózy je škála 0–4, kde 0 znamená čisté a 4 závažné.
12 týdnů
Změna v subskórech závažnosti IGA-fisur
Časové okno: 12 týdnů
Porovnání podílu subjektů v procentech dosahujících zlepšení ≥2 bodů v IGA-trhlinových závažnostních subsborech od výchozího stavu do 12. týdne mezi subjekty léčenými TMB-001 0,05 % a subjekty léčenými vozidlem. Skóre globálního hodnocení vyšetřovatele je stupnice 0–4, kde 0 znamená čisté a 4 závažné.
12 týdnů
Změna skóre IGA
Časové okno: 24 týdnů
Srovnání podílů subjektů v procentech dosahujících zlepšení o ≥2 body od výchozí hodnoty ve skóre IGA ve 24. týdnu mezi subjekty randomizovanými na dávkování TMB-001 0,05 % BID a QD údržbové dávkování. Celkové hodnocení vyšetřovatele je škála 0–4, kde 0 znamená čisté a 4 závažné.
24 týdnů
Změna skóre VIIS
Časové okno: 24 týdnů
Porovnání podílu subjektů v procentech, kteří dosáhnou 50% redukce od výchozí hodnoty ve skóre VIIS ve všech oblastech s výchozím skóre VIIS ≥3 mezi subjekty randomizovanými k udržovací dávce TMB-001 0,05 % BID a QD. Vizuální index pro hodnocení závažnosti ichtyózy je škála 0–4, kde 0 znamená čistou pokožku a 4 závažnou.
24 týdnů
Změna skóre Ichtyóza kvalita života (IQoL)-32
Časové okno: 12 týdnů
Srovnání podílů subjektů v procentech s ≥11bodovými změnami od výchozí hodnoty v skóre IQOL-32 ve 12. týdnu mezi subjekty léčenými přípravkem TMB-001 0,05 % a subjekty léčenými placebem. IQoL-32 je dotazník obsahující 32 položek, každá hodnocená od 0 do 4 („nevztahuje se“, „vůbec ne“, „trochu“, „hodně“, „nesmírně“) pro celkové skóre, které se pohybuje mezi 0 a 128. Čím vyšší skóre, tím větší dopad na kvalitu života.
12 týdnů
Změna skóre indexu kvality života v dermatologii (DLQI)
Časové okno: 12 týdnů
Porovnání podílu subjektů v procentech s redukcí od výchozí hodnoty v DLQI ≥4 body v týdnu 12 mezi subjekty léčenými TMB-001 0,05 % a subjekty léčenými vehiclem u dospělých subjektů s výchozími skóre ≥11. Věkově přiměřený dotazník obsahuje 10 otázek hodnocených od 0 (žádný vliv kožního onemocnění na QoL) do 30 (maximální vliv na QoL).
12 týdnů
Změna skóre v Dětském indexu kvality života v dermatologii (CDLQI)
Časové okno: 12 týdnů
Srovnání podílu pediatrických subjektů v procentech se snížením od výchozí hodnoty v CDLQI ≥4 body ve 12. týdnu mezi subjekty léčenými TMB-001 0,05 % a subjekty léčenými vozidlem u pediatrických subjektů s výchozími skóre ≥13. Věkově přiměřený dotazník obsahuje 10 otázek hodnocených od 0 (žádný vliv kožního onemocnění na QoL) do 30 (maximální vliv na QoL).
12 týdnů
Změna skóre kvality života podle škály svědění - I-NRS
Časové okno: 24 týdnů
Srovnání podílů subjektů v procentech se zlepšením I-NRS ≥4 body od výchozí hodnoty ve skóre Itch-QoL (u subjektů s výchozí hodnotou I-NRS ≥7) v týdnu 24 mezi subjekty randomizovanými na udržovací dávkování TMB-001 0,05 % BID a QD.
24 týdnů
Změna skóre kvality života v důsledku svědění - WI-NRS
Časové okno: 24 týdnů
Porovnání podílů subjektů v procentech s WI-NRS zlepšením ≥4 body od výchozí hodnoty ve skóre Itch-QoL (u subjektů s výchozí hodnotou WI-NRS ≥7) ve 24. týdnu mezi subjekty randomizovanými k udržovací dávce TMB-001 0,05% BID a QD.
24 týdnů
Změna skóre DLQI
Časové okno: 24 týdnů
Porovnání podílů dospělých subjektů v procentech se změnami DLQI ≥4 body oproti výchozím hodnotám (u subjektů s výchozími hodnotami ≥11) v týdnu 24 randomizovaných na TMB-001 0,05% BID a QD udržovací dávkování. Věkově přiměřený dotazník obsahuje 10 otázek hodnocených od 0 (žádný vliv kožního onemocnění na QoL) do 30 (maximální vliv na QoL).
24 týdnů
Změna skóre CDLQI
Časové okno: 24 týdnů
Srovnání podílů pediatrických subjektů v procentech s CDLQI změnami ≥4 bodů od výchozích hodnot (u subjektů s výchozími hodnotami ≥13) v týdnu 24 randomizovaných na TMB-001 0,05 % BID a QD udržovací dávkování. Věkově přiměřený dotazník obsahuje 10 otázek hodnocených od 0 (žádný vliv kožního onemocnění na QoL) do 30 (maximální vliv na QoL).
24 týdnů
Změna skóre IQoL-32
Časové okno: 24 týdnů
Podíly subjektů v procentech s ≥11bodovou změnou od výchozí hodnoty v IQoL-32 ve 24. týdnu mezi subjekty randomizovanými na TMB-001 0,05% BID a QD udržovací dávkování u dospělých subjektů. IQoL-32 je dotazník obsahující 32 položek, z nichž každá je hodnocena od 0 do 4 ('nepoužitelné', 'vůbec ne', 'trochu', 'hodně', 'nesmírně') pro celkové skóre, které se pohybuje mezi 0 a 128. Čím vyšší skóre, tím větší dopad na kvalitu života.
24 týdnů
Prozkoumat podíl subjektů zažívajících lokální kožní reakce (LSR) s lokálně aplikovanou mastí TMB-001 0,05%.
Časové okno: 12 týdnů
Porovnání podílu subjektů v procentech zaznamenávajících lokální kožní reakce (LSRs) do 12. týdne mezi subjekty léčenými přípravkem TMB-001 0,05 % a subjekty léčenými vozidlem.
12 týdnů
Prozkoumat podíl subjektů zaznamenávajících nežádoucí příhody související s léčbou (TEAEs)
Časové okno: 12 týdnů
Srovnání podílu subjektů v procentech, které zaznamenaly TEAEs do 12. týdne, mezi subjekty léčenými přípravkem TMB-001 0,05 % a subjekty léčenými vozidlem.
12 týdnů
K prozkoumání podílu subjektů zaznamenávajících LSR s lokálně aplikovanou mastí TMB-001 0,05 %.
Časové okno: 24 týdnů
Porovnání podílu subjektů v procentech zažívajících LSRs do 24. týdne mezi subjekty randomizovanými k udržovací dávce TMB-001 0,05 % BID a QD.
24 týdnů
Prozkoumat podíl subjektů zaznamenávajících TEAE
Časové okno: 24 týdnů
Porovnání podílu subjektů v procentech, které zaznamenaly TEAEs do 24. týdne.
24 týdnů
Prozkoumat podíl subjektů s klinicky potvrzenou alergickou kontaktní dermatitidou
Časové okno: Do 12. týdne
Srovnání podílu subjektů v procentech s klinicky potvrzenou alergickou kontaktní dermatitidou pomocí patch testu do 12. týdne mezi subjekty léčenými přípravkem TMB-001 0,05 % a subjekty léčenými vozidlem.
Do 12. týdne
Maximální dávkovací rameno: Isotretinoin, Tretinoin, 4-oxo-tretinoin a 4-oxo-isotretinoin - Cmax po opakovaném podávání - Dospělí
Časové okno: 14 dní

maximální pozorovaná koncentrace v plazmě.

> Stanovení koncentrací isotretinoinu, tretinoinu, 4-oxo-tretinoinu a 4-oxo-isotretinoinu.
14 dní
Maximální dávkovací rameno: Isotretinoin, Tretinoin, 4-oxo-tretinoin a 4-oxo-isotretinoin - Cmax po opakovaném podávání - Adolescenti
Časové okno: 14 dní

maximální pozorovaná koncentrace v plazmě.

Hodnocení koncentrací isotretinoinu, tretinoinu, 4-oxo-tretinoinu a 4-oxo-isotretinoinu.
14 dní
Maximální dávkovací rameno: Isotretinoin, Tretinoin, 4-oxo-tretinoin a 4-oxo-isotretinoin - AUC0-24 po opakovaném podávání - Dospělí
Časové okno: 0-24 hodin po podání dávky

AUC0-24 = plocha pod křivkou během prvních 24 hodin po podání dávky.

> Stanovení koncentrací isotretinoinu, tretinoinu, 4-oxo-tretinoinu a 4-oxo-isotretinoinu.
0-24 hodin po podání dávky
Maximální dávkovací rameno: Isotretinoin, Tretinoin, 4-oxo-tretinoin a 4-oxo-isotretinoin - AUC0-24 po opakovaném dávkování - Adolescenti
Časové okno: 0-24 hodin po podání dávky

AUC0-24 = plocha pod křivkou během prvních 24 hodin po podání dávky.

Hodnocení koncentrací isotretinoinu, tretinoinu, 4-oxo-tretinoinu a 4-oxo-isotretinoinu.
0-24 hodin po podání dávky
Maximální užitná paže: Isotretinoin, Tretinoin, 4-oxo-tretinoin a 4-oxo-isotretinoin - Tmax po opakovaném dávkování - Dospělí
Časové okno: 14 dní

Tmax = čas do dosažení maximální koncentrace v plazmě.

Hodnocení koncentrací isotretinoinu, tretinoinu, 4-oxo-tretinoinu a 4-oxo-isotretinoinu.
14 dní
Maximální použité rameno: Isotretinoin, Tretinoin, 4-oxo-tretinoin a 4-oxo-isotretinoin - Tmax po opakovaném dávkování - Dospívající
Časové okno: 14 dní

Tmax = čas do dosažení maximální plazmatické koncentrace.

Hodnocení koncentrací isotretinoinu, tretinoinu, 4-oxo-tretinoinu a 4-oxo-isotretinoinu.
14 dní
Maximální dávkovací rameno: Izotretinoin, Tretinoin, 4-oxo-tretinoin a 4-oxo-izotretinoin - Stabilní koncentrace po opakovaném podávání - Děti
Časové okno: 14 dní
Posouzení koncentrací isotretinoinu, tretinoinu, 4-oxo-tretinoinu a 4-oxo-isotretinoinu.
14 dní
Maximální terapeutická dávka: Bezpečnost a snášenlivost - LSR
Časové okno: 12 týdnů
Lokální kožní reakce (pálení/štípání, erytém, eroze a otok) jsou hlášeny jako LSR.
12 týdnů
Maximální použití ramene: Bezpečnost a snášenlivost - TEAEs
Časové okno: 12 týdnů
Lokální nežádoucí účinky jsou hlášeny jako závažné TEAEs související s oblastí léčby.
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

LEO Pharma

Spolupracovníci

Timber Pharmaceuticals Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. června 2022

Primární dokončení (Aktuální)

17. června 2024

Dokončení studie (Aktuální)

23. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

25. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. května 2026

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TMB01-301
  • 2022-000459-35 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ichtyóza

Klinické studie na TMB-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit