Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ASCEND: ocena TMB-001 w leczeniu rybiej łuski RXLI lub ARCI (ASCEND)

20 maja 2026 zaktualizowane przez: LEO Pharma

Badanie ASCEND: Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe badanie fazy III z kontrolą pojazdu TMB-001 z równoległym opcjonalnym maksymalnym użyciem ramienia w leczeniu rybiej łuski RXLI lub ARCI u osób w wieku >6 lat

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe i kontrolowane podłoże badanie fazy III, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności miejscowej maści TMB-001 0,05% w leczeniu CI u pacjentów z podtypem RXLI lub ARCI.

Ponadto podgrupa wstępnie wybranych ośrodków będzie rekrutować pacjentów równolegle z podtypami RXLI lub ARCI w celu włączenia do ramienia opcjonalnego maksymalnego zastosowania w celu oceny narażenia ogólnoustrojowego i bezpieczeństwa miejscowej maści TMB-001 0,05% do leczenia CI.

Studium Fazy III zaplanowano w trzech okresach:

• Okres 1 — wprowadzenie (3 tygodnie): Na początku 3-tygodniowego okresu wprowadzenia kwalifikujący się uczestnicy zostaną losowo przydzieleni (stosunek 2:1) do grupy TMB-001 0,05% raz dziennie (QD) lub nośnika QD kuracja z użyciem obowiązkowego standaryzowanego łagodnego emolientu (Cetaphil™) dostarczonego przez Sponsora.

• Okres 2 — leczenie (9 tygodni): Częstotliwość dawkowania w 9-tygodniowym okresie leczenia zostanie zwiększona w każdej grupie leczenia do TMB-001 0,05% BID lub nośnika BID. Obowiązkowy mdły emolient zostanie wycofany.

• Okres 3 – Leczenie podtrzymujące (12 tygodni): W 12. tygodniu kwalifikujący się pacjenci z grupy leczenia TMB-001 zostaną losowo przydzieleni (stosunek 1:1) do otwartego leczenia TMB-001 0,05% BID lub TMB-001 0,05 % QD. Aby się zakwalifikować, badani muszą osiągnąć zmniejszenie wyniku IGA o ≥1 punkt w stosunku do wartości początkowej. Osoby z mniej niż 1-punktową redukcją wyniku IGA w stosunku do wartości początkowej zostaną wycofane z badania.

Osoby leczone nośnikiem, które osiągnęły

Osoby, które zakończyły badanie lub które przerwały udział w badaniu w dowolnym momencie, będą objęte obserwacją przez dodatkowe 2 tygodnie pod kątem zdarzeń niepożądanych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy III z podwójnie ślepą próbą i kontrolowanym podłożem, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa miejscowego stosowania maści TMB-001 0,05% w leczeniu CI. Przedmioty zostaną wybrane zgodnie z wcześniej zdefiniowanymi kryteriami wejściowymi. Czas trwania leczenia w ramach badania wynosi 24 tygodnie i oczekuje się, że będzie wystarczający do wykazania efektu leczenia.

Izotretynoina jest zatwierdzonym aktywnym składnikiem farmakologicznym o długiej historii bezpiecznego stosowania u ludzi. Jednak izotretynoina jest znanym teratogenem o bardzo wysokim ryzyku wystąpienia ciężkich wad wrodzonych w przypadku zajścia w ciążę podczas doustnego przyjmowania izotretynoiny w dowolnej ilości, nawet przez krótki okres czasu. Dlatego doustna, systemowa izotretynoina wymaga programu iPLEDGE (iPLEDGE 2012), który jest programem dystrybucji zarządzania ryzykiem zleconym przez FDA. Aby zminimalizować ryzyko zajścia w ciążę, WOCBP zostanie zgłoszona tylko wtedy, gdy zgodzą się na konsekwentne i prawidłowe stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji, jak opisano w Tabeli 17, oraz poddadzą się regularnym testom ciążowym.

Aby zminimalizować błąd systematyczny, pacjenci zostaną zaślepieni i losowo przydzieleni do leczenia TMB-001 0,05% lub nośnikiem, dodatkowo pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni TMB 001, zostaną wykluczeni z tego badania, ale mogą zostać włączeni do opcjonalnego ramienia maksymalnego zastosowania (w podzbiór wstępnie wybranych centrów). Wykorzystanie grupy kontrolnej nośnika jest zgodne ze standardem FDA dotyczącym generowania ważnych dowodów naukowych, które definitywnie potwierdzają bezpieczeństwo i skuteczność. Grupa nośnika odpowiada za efekty leczenia, które nie zależą od badanego leczenia. Badanie ma na celu ograniczenie ryzyka związanego z bezpieczeństwem poprzez zastosowanie początkowej randomizacji 2:1 (leczenie aktywne do nośnika) wraz z częstymi wizytami w klinice w ciągu 12-tygodniowego okresu leczenia. Późniejsza randomizacja 1:1 kwalifikujących się pacjentów leczonych TMB-001 0,05% do dwóch schematów dawkowania (QD lub BID) pozwala na ocenę optymalnej terapii podtrzymującej TMB-001 0,05%, jak również dostarcza dodatkowych danych dotyczących bezpieczeństwa przez 12 tygodni. Krzyżowanie kwalifikujących się podmiotów z grupy kontrolnej nośnika dostarczy również dodatkowych danych dotyczących bezpieczeństwa.

Ogólnie rzecz biorąc, projekt badania uznano za solidny z naukowego punktu widzenia i klinicznie odpowiedni do oceny leczenia TMB-001 0,05% pod kątem bezpiecznego i skutecznego leczenia CI.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

153

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Nantes, Francja, 44093
        • CHU de Nantes hotel Dieu
      • Paris, Francja, 75015
        • Hopital Necker APHP
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Hôpital Larrey CHU Toulouse
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • British Columbia
      • Surrey, British Columbia, Kanada, V3R 6A7
        • Dr. Chih-ho Hong Medical Inc.
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3M 3Z4
        • Wiseman Dermatology Research Inc.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • SickKids Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Erlangen, Niemcy, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Hamburg, Niemcy, 22149
        • Katholisches Kinderkrankenhaus Wilhelmstift GmbH
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Munster University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • U.S. Dermatology Partners
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80111
        • About Skin Dermatology
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Department of Dermatology and Cutaneous Surgery, University of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
      • Plainfield, Indiana, Stany Zjednoczone, 46168
        • The Indiana Clinical Trials Center
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55112
        • Associated Skincare Specialists
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center (Ummc)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27104
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Boardman, Ohio, Stany Zjednoczone, 44512
        • Optima Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77056
        • Austin Institute for Clinical Research
      • Pflugerville, Texas, Stany Zjednoczone, 78660
        • Austin Institute for Clinical Research, Inc.
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23502
        • Virginia Clinical Research-Pariser Dermatology Specialists
    • Washington
      • Mill Creek, Washington, Stany Zjednoczone, 98012
        • North Sound Dermatology
  • Włochy
      • Bari, Włochy, 70124
        • U.O. di Dermatologia e Venereologia Universitaria
      • Bologna, Włochy, 40138
        • U.O. di Dermatologia Dipartimento di Medicina Specialistica, Diagnostica e Sperimentale
      • Florence, Włochy, 50125
        • Ambulatorio di Malattie Rare Dermatologiche e Immunopatologia Cutanea
      • Milan, Włochy
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico Milano, Area Materno Infantile - SC pediatria Pneumoinfettivologia
      • Roma, Włochy, 00165
        • U.O.C. di Dermatologia Dipartimento Pediatrico Universitario Ospedaliero

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjentem jest mężczyzna lub kobieta, w wieku 6 lat lub starszym podczas wizyty 2 (linia bazowa).
  2. Podmiot udzielił pisemnej świadomej zgody/zgody. Uczestnik w wieku poniżej 18 lat musi przedstawić pisemną świadomą zgodę i musi mu towarzyszyć rodzic lub opiekun prawny w momencie podpisywania zgody/zgody. Rodzic lub opiekun prawny musi wyrazić świadomą zgodę na temat. Jeśli uczestnik ukończy 18 lat w trakcie badania, musi w tym czasie wyrazić pisemną świadomą zgodę na kontynuowanie udziału w badaniu.
  3. Kobiety muszą być po menopauzie (określane jako brak miesiączki trwający dłużej niż 12 kolejnych miesięcy u kobiet w wieku 50 lat i starszych), być sterylne chirurgicznie (histerektomia, obustronna salpingektomia lub obustronne wycięcie jajników) lub stosować 2 akceptowalne formy kontroli urodzeń. WOCBP musi mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego i ujemny wynik testu ciążowego z moczu (UPT) podczas wizyty 2 (linia bazowa) (UPT muszą mieć minimalną czułość, aby wykryć 25 mIU ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej beta [β hCG]/ml). Kobiety, które stają się aktywne seksualnie lub rozpoczynają stosunki z partnerem podczas badania, muszą wyrazić zgodę na stosowanie 2 form kontroli urodzeń przez 30 dni przed stosunkiem i na kontynuowanie tych form kontroli urodzeń w czasie trwania badania.
  4. Pacjent ma kliniczną diagnozę CI i ma genetyczne potwierdzenie albo ARCI (w tym, ale nie wyłącznie, niedobór transglutaminazy 1, ALOX-12B) lub RXLI (np. delecja genu sulfatazy steroidowej) podtypów CI. Inne potwierdzone genetycznie mutacje ARCI-LI mogą potencjalnie zostać włączone, o ile fenotyp jest zgodny z ARCI i spełnione są inne kryteria włączenia określone przez badacza

  5. Ilość skóry dotkniętej CI w obszarze leczenia na linii bazowej będzie wynosić od minimum 10% do maksimum 90% całkowitej BSA (1% BSA odpowiada w przybliżeniu powierzchni dłoni i palców pacjenta, z palcami rozszerzone, ale zgrupowane razem, tworząc płaską, owalną powierzchnię).

    • W przypadku opcjonalnego ramienia Maksymalnego użycia: Ilość skóry dotkniętej CI w obszarze leczenia na początku badania będzie wynosić od minimum 75% do maksimum 90% całkowitej BSA.

  6. Udokumentowana historia choroby o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego podczas badania przesiewowego. Wyznaczone przez uczestnika obszary oceny VIIS na linii bazowej (nie dotyczy opcjonalnego ramienia maksymalnego użycia) MUSZĄ:

    • Uwzględnij dowolne z 4 obszarów oceny VIIS, które mają jakąś chorobę CI obejmującą: (a) górną część pleców od tylnego fałdu pachowego do drugiego obejmującego T1-T10, (b) ramię (z wyłączeniem łokci), lewe lub prawe, (c) goleń/podudzie (część poniżej proksymalnej części rzepki), lewa lub prawa, oraz (d) grzbietowa część stopy (lewa lub prawa); ORAZ
    • Co najmniej 2 z 4 obszarów oceny VIIS MUSZĄ mieć wynik skalowania 3 lub wyższy.
  7. Punktacja IGA pacjenta w obszarze leczenia na linii bazowej musi wynosić 3 lub więcej.
  8. Uczestnik i rodzic/opiekun (jeśli dotyczy) chcą i są w stanie zastosować badane leczenie zgodnie z zaleceniami, przestrzegać instrukcji dotyczących badania i zobowiązać się do wszystkich wizyt kontrolnych w czasie trwania badania.
  9. Uczestnik, w opinii Badacza, jest ogólnie w dobrym stanie zdrowia i wolny od jakichkolwiek stanów chorobowych lub fizycznych, które mogłyby zaburzać ocenę Obszarów Leczonych lub narażać uczestnika na niedopuszczalne ryzyko poprzez udział w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik jest w ciąży, karmi piersią lub planuje zajść w ciążę podczas badania.
  2. Podmiot cierpi na zapalne choroby skóry, które utrudniają interpretację wyników (np. atopowe zapalenie skóry) niezwiązane z rybią łuską.
  3. Podmiot ma genetyczną nieprawidłowość odpowiadającą typowi nieblaszkowemu lub syndromicznemu rybiej łusce (w tym między innymi KRT1, KRT10, KRT2, GJB3, GJB4, CDSN)
  4. Pacjent wcześniej nie powiódł się miejscowej/doustnej terapii retinoidami w leczeniu CI, zdefiniowanej jako udokumentowana nietolerancja i/lub brak skuteczności klinicznej określonej przez pacjenta.
  5. Podmiot na Obszarach zabiegowych stosował: (a) wszelkie miejscowe terapie na receptę lub dostępne bez recepty (z wyjątkiem środków zmiękczających skórę, środków keratolitycznych i miejscowych sterydów — patrz poniżej), które są przeznaczone lub w opinii badacza, może poprawić CI w ciągu 2 tygodni od wizyty 2 (linia wyjściowa) lub (b) keratolityki lub miejscowe kortykosteroidy w ciągu 5 dni przed wizytą 2 (linia wyjściowa).
  6. Uczestnik w obszarach zabiegowych stosował w przeszłości TMB-001 lub doustną izotretynoinę w ciągu ostatnich 12 miesięcy (nie dotyczy ramienia opcjonalnego maksymalnego użycia).
  7. Podczas wizyty 2 (linia bazowa) pacjent stosował jakiekolwiek produkty do stosowania miejscowego na obszarach zabiegowych, w tym mdłe środki zmiękczające skórę.
  8. Pacjent stosował leczenie promieniowaniem ultrafioletowym (UV) w ciągu 4 tygodni przed Wizytą 2 (linia bazowa).
  9. Pacjent przeszedł terapie ogólnoustrojowe z użyciem suplementów witaminy A lub dziurawca w ciągu 4 tygodni przed Wizytą 2 (linia bazowa). Uwaga: Stosowanie multiwitaminy zawierającej witaminę A nie jest wykluczone, pod warunkiem, że jest przyjmowane zgodnie z zaleceniami na opakowaniu.
  10. Osobnik ma obniżoną odporność (np. ludzki wirus niedoboru odporności, układowy nowotwór złośliwy, choroba przeszczepu gospodarza) lub otrzymuje systemową immunoterapię.
  11. Pacjent przyjmuje obecnie jednocześnie leki immunosupresyjne, w tym ogólnoustrojowe kortykosteroidy, w ciągu 2 tygodni od wizyty 2 (linia bazowa).
  12. Podmiot ma nieleczone wtórne infekcje; jednakże uczestnik może zostać zakwalifikowany po skutecznym wyleczeniu jego/jej infekcji według uznania Badacza.
  13. Uczestnik jest obecnie włączony do badania eksperymentalnego leku lub urządzenia albo stosował leczenie eksperymentalnym lekiem lub eksperymentalnym urządzeniem w ciągu 30 dni lub pięciu okresów półtrwania przed Wizytą 2 (linia bazowa).
  14. Podmiot ma zmiany podejrzane o raka skóry (jeśli biopsja nie wykluczy raka skóry) lub nieleczone nowotwory skóry w Obszarach Leczonych.
  15. Uczestnik ma stan fizyczny lub inne zaburzenie dermatologiczne, które w opinii badacza może zaburzać ocenę CI lub naraża uczestnika na niedopuszczalne ryzyko poprzez udział w badaniu.
  16. Pacjenci z aktywnością AlAT lub AspAT >2 x górna granica normy (GGN) i/lub kreatyniną >1,5 x GGN.
  17. Badany nie jest w stanie komunikować się ani współpracować z Badaczem z powodu problemów językowych, upośledzenia funkcji mózgu lub ograniczeń fizycznych.
  18. Uczestnik ma historię nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub jeśli podejrzewa się, że nie przestrzega lub jest mało prawdopodobne, aby spełnił wymagania protokołu badania (np. z powodu alkoholizmu, uzależnienia od narkotyków, niezdolności umysłowej) w opinii Śledczy.

  19. Podmiot ma historię wrażliwości na którykolwiek ze składników badanych leków.

    -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: TMB-001 0,05%
TMB-001 0,05% maść: Faza indukcyjna QD przez 3 tygodnie, a następnie BID przez 9 tygodni. Terapia podtrzymująca przez dodatkowe 12 tygodni randomizowana QD vs BID
Lek: TMB-001
Miejscowe TMB-001 0,05% QD/BID
Eksperymentalny: Maksymalne wykorzystanie
Opcjonalne ramię równoległe do oceny ogólnoustrojowej ekspozycji i bezpieczeństwa TMB-001 0,05% w warunkach maksymalnego wykorzystania.
Lek: TMB-001
Miejscowe TMB-001 0,05% QD/BID
Komparator placebo: Pojazd
Odpowiednia maść nośnikowa: Faza indukcyjna QD przez 3 tygodnie, następnie BID przez 9 tygodni. Przejście na 12 tygodni TMB-001 0,05% BID.
Lek: Pasujący pojazd
Pojazd tematyczny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku globalnej oceny klinicznej (IGA) przez badacza
Ramy czasowe: 12 tygodni
Porównanie odsetka pacjentów w procentach ze zmianą ≥2 punktów od wartości wyjściowej w skali oceny globalnej badacza (IGA) – złuszczanie i pęknięcia w obszarze leczenia w 12. tygodniu pomiędzy grupą leczoną TMB-001 0,05% a grupą leczoną placebo. Skala oceny globalnej badacza to skala 0-4, gdzie 0 oznacza czystą skórę, a 4 – ciężkie zmiany.
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba osób z wynikami IGA
Ramy czasowe: 12 tygodni
Porównanie odsetka pacjentów w procentach z wynikami IGA określonymi jako czysta lub prawie czysta w 12. tygodniu między pacjentami leczonymi TMB-001 0,05% a pacjentami leczonymi placebo. Globalna Ocena Badacza to skala 0-4, gdzie 0 oznacza czystą, a 4 oznacza ciężką.
12 tygodni
Zmiana w podwyniku ciężkości w skali IGA
Ramy czasowe: 12 tygodni
Porównanie odsetka pacjentów w procentach, którzy osiągnęli poprawę w podskali ciężkości IGA ≥ 2 punkty od wartości wyjściowej do 12 tygodnia pomiędzy pacjentami leczonymi TMB-001 0,05% a pacjentami leczonymi placebo. Globalna Ocena Badacza to skala 0-4, gdzie 0 oznacza brak zmian, a 4 oznacza ciężkie zmiany.
12 tygodni
Zmiana w wynikach Najgorszego Świądu w Skali Jakości Życia (QoL)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Porównanie odsetka pacjentów w procentach z poprawą ≥4 punktów od wartości wyjściowej w skali Worst Itch-QoL w 12. tygodniu u pacjentów z wartością wyjściową WI-NRS ≥7 między pacjentami leczonymi TMB-001 0,05% a pacjentami leczonymi placebo. Itch-Numeric Rating Scale (I-NRS) i Worst Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS) to skala 0-10, gdzie 0 oznacza "brak swędzenia", a 10 oznacza "najgorsze możliwe do wyobrażenia swędzenie".
12 tygodni
Zmiana wskaźnika Visual Index of Ichthyosis Severity (VIIS)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Porównanie odsetka pacjentów w procentach, którzy osiągnęli 50% redukcję w stosunku do wartości wyjściowej w skali VIIS w 12. tygodniu we wszystkich obszarach z wyjściowym wynikiem VIIS ≥3 między pacjentami leczonymi TMB-001 0,05% a pacjentami leczonymi placebo. Wizualny Wskaźnik Ciężkości Ichtyozy to skala 0-4, gdzie 0 oznacza czystą skórę, a 4 ciężką postać.
12 tygodni
Zmiana wyniku VIIS
Ramy czasowe: 12 tygodni
Porównanie odsetka pacjentów w procentach, którzy osiągnęli 25% redukcję w stosunku do wartości wyjściowej w skali VIIS w 12. tygodniu we wszystkich obszarach z wyjściowym wynikiem VIIS ≥3 pomiędzy pacjentami leczonymi TMB-001 0,05% a pacjentami leczonymi pojazdem. Wizualny Wskaźnik Ciężkości Ichthyozy to skala 0-4, gdzie 0 oznacza czystą skórę, a 4 ciężką postać.
12 tygodni
Zmiana w wynikach podskal dotkliwości pęknięć według IGA
Ramy czasowe: 12 tygodni
Porównanie odsetka pacjentów w procentach osiągających poprawę ≥2 punktów w podskalach ciężkości pęknięć IGA od wartości wyjściowej do 12 tygodnia między pacjentami leczonymi preparatem TMB-001 0,05% a pacjentami leczonymi placebo. Globalna Ocena Badacza to skala 0-4, gdzie 0 oznacza brak zmian, a 4 oznacza ciężkie zmiany.
12 tygodni
Zmiana w skali IGA
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Porównanie odsetków pacjentów w procentach osiągających poprawę ≥2 punktów w stosunku do wartości wyjściowych w skali IGA w 24. tygodniu między pacjentami losowo przydzielonymi do leczenia TMB-001 0,05% BID i podtrzymującym dawkowaniem QD. Skala Globalnej Oceny Lekarza to skala 0-4, gdzie 0 oznacza czystą skórę, a 4 – ciężką postać choroby.
24 tygodnie
Zmiana wyniku VIIS
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Porównanie odsetka pacjentów w procentach, którzy osiągnęli 50% redukcję w stosunku do wartości wyjściowej w wynikach skali VIIS w 24. tygodniu we wszystkich obszarach z wyjściowym wynikiem VIIS ≥3 pomiędzy pacjentami losowo przydzielonymi do stosowania TMB-001 0,05% BID i QD w dawce podtrzymującej. Wizualny Wskaźnik Ciężkości Ichtyozy to skala 0-4, gdzie 0 oznacza brak zmian, a 4 – ciężkie zmiany.
24 tygodnie
Zmiana w wynikach Skali Jakości Życia w Łuszczycy (IQoL)-32
Ramy czasowe: 12 tygodni
Porównanie odsetków pacjentów w procentach ze zmianą ≥11 punktów od wartości wyjściowej w wynikach kwestionariusza IQOL-32 w 12. tygodniu między pacjentami leczonymi preparatem TMB-001 0,05% a pacjentami otrzymującymi placebo. Kwestionariusz IQoL-32 zawiera 32 pytania, każde oceniane w skali od 0 do 4 („nie dotyczy”, „wcale nie”, „trochę”, „dużo”, „bardzo dużo”), dając łączny wynik mieszczący się w przedziale od 0 do 128. Wyższy wynik wskazuje na większy wpływ na jakość życia.
12 tygodni
Zmiana w wynikach Indeksu Jakości Życia w Dermatologii (DLQI)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Porównanie odsetka pacjentów w procentach z redukcją od wartości wyjściowej w DLQI ≥4 punktów w 12. tygodniu między pacjentami leczonymi TMB-001 0,05% a pacjentami leczonymi lekiem pozorowanym wśród dorosłych pacjentów z wynikami wyjściowymi ≥11. Kwestionariusz odpowiedni dla wieku zawiera 10 pytań ocenianych od 0 (brak wpływu choroby skóry na jakość życia) do 30 (maksymalny wpływ na jakość życia).
12 tygodni
Zmiana wskaźników w Dziecięcym Indeksie Jakości Życia w Dermatologii (CDLQI)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Porównanie odsetka pacjentów pediatrycznych w procentach z redukcją w skali CDLQI o ≥4 punkty względem wartości wyjściowej w 12. tygodniu między pacjentami pediatrycznymi leczonymi preparatem TMB-001 0,05% a pacjentami leczonymi preparatem kontrolnym, u których wartości wyjściowe wynosiły ≥13. Dostosowany do wieku kwestionariusz zawiera 10 pytań ocenianych w skali od 0 (brak wpływu choroby skóry na Jakość Życia) do 30 (maksymalny wpływ na Jakość Życia).
12 tygodni
Zmiana w wynikach jakości życia związanej ze świądem - Skala NRS świądu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Porównanie odsetków pacjentów w procentach z poprawą w skali I-NRS ≥4 punkty od wartości wyjściowej w punktacji Itch-QoL (u pacjentów z wartością wyjściową I-NRS ≥7) w 24. tygodniu między pacjentami losowo przydzielonymi do dawkowania podtrzymującego TMB-001 0,05% BID i QD.
24 tygodnie
Zmiana wskaźników jakości życia związanych ze świądem - WI-NRS
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Porównanie odsetków pacjentów (w procentach) z poprawą w skali WI-NRS ≥4 punkty od wartości początkowej w punktacji Itch-QoL (u pacjentów z wartością początkową WI-NRS ≥7) w 24. tygodniu między pacjentami losowo przydzielonymi do dawkowania podtrzymującego TMB-001 0,05% BID i QD.
24 tygodnie
Zmiana wyników DLQI
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Porównanie odsetków dorosłych pacjentów w procentach ze zmianami w DLQI wynoszącymi ≥4 punkty od wyników wyjściowych (u pacjentów z wynikami wyjściowymi ≥11) w 24. tygodniu randomizowanych do TMB-001 0,05% BID i QD w dawce podtrzymującej. Kwestionariusz odpowiedni dla wieku zawiera 10 pytań ocenianych od 0 (brak wpływu choroby skóry na jakość życia) do 30 (maksymalny wpływ na jakość życia).
24 tygodnie
Zmiana wyników w skali CDLQI
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Porównanie odsetków pacjentów pediatrycznych w procentach ze zmianami w skali CDLQI wynoszącymi ≥4 punkty w porównaniu z wartościami wyjściowymi (u pacjentów z wynikami wyjściowymi ≥13) w 24. tygodniu randomizacji do dawkowania podtrzymującego TMB-001 0,05% BID i QD. Dostosowany do wieku kwestionariusz zawiera 10 pytań ocenianych w skali od 0 (brak wpływu choroby skóry na Jakość Życia) do 30 (maksymalny wpływ na Jakość Życia).
24 tygodnie
Zmiana w wynikach IQoL-32
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Procentowy odsetek pacjentów z poprawą ≥11 punktów od wartości wyjściowej w kwestionariuszu IQoL-32 w 24. tygodniu, wśród pacjentów losowo przydzielonych do stosowania TMB-001 0,05% BID i dawki podtrzymującej QD u dorosłych pacjentów. Kwestionariusz IQoL-32 zawiera 32 pytania, każde oceniane w skali od 0 do 4 ('nie dotyczy', 'wcale', 'trochę', 'dużo', 'ogromnie') dla łącznego wyniku mieszczącego się w przedziale od 0 do 128. Im wyższy wynik, tym większy wpływ na jakość życia.
24 tygodnie
Zbadanie odsetka pacjentów doświadczających miejscowych reakcji skórnych (LSR) po miejscowym zastosowaniu maści TMB-001 0,05%.
Ramy czasowe: 12 tygodni
Porównanie odsetka pacjentów w procentach doświadczających LSR przez 12 tygodni między pacjentami leczonymi TMB-001 0,05% a pacjentami leczonymi preparatem kontrolnym.
12 tygodni
Zbadanie odsetka pacjentów doświadczających niepożądanych zdarzeń pojawiających się po leczeniu (TEAEs)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Porównanie odsetka pacjentów w procentach doświadczających TEAE do 12. tygodnia między pacjentami leczonymi preparatem TMB-001 0,05% a pacjentami leczonymi substancją nośną.
12 tygodni
Do zbadania odsetka pacjentów doświadczających LSR przy miejscowym stosowaniu maści TMB-001 0,05%.
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Porównanie odsetka pacjentów w procentach doświadczających LSR przez 24 tygodnie pomiędzy pacjentami losowo przydzielonymi do TMB-001 0,05% BID i QD w dawce podtrzymującej.
24 tygodnie
Badanie odsetka pacjentów doświadczających TEAEs
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Porównanie odsetka pacjentów w procentach, u których wystąpiły TEAE do 24. tygodnia.
24 tygodnie
Zbadanie odsetka pacjentów z klinicznie potwierdzonym alergicznym kontaktowym zapaleniem skóry
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
Porównanie odsetka pacjentów w procentach z klinicznie potwierdzonym alergicznym kontaktowym zapaleniem skóry w badaniu płatkowym do 12. tygodnia między pacjentami leczonymi preparatem TMB-001 0,05% a pacjentami leczonymi preparatem nośnikowym.
Do 12 tygodnia
Maximal Use Arm: Izotretinoina, Tretinoina, 4-okso-tretinoina i 4-okso-izotretinoina - Cmax po wielokrotnym podaniu - Dorośli
Ramy czasowe: 14 dni

maksymalne stężenie obserwowane w osoczu.

Ocena stężeń izotretynoiny, tretynoiny, 4-okso-tretynoiny i 4-okso-izotretynoiny.
14 dni
Grupa z Maksymalnym Stosowaniem: Izotretynoina, Tretinoina, 4-okso-tretinoina i 4-okso-izotretynoina - Cmax Po Wielokrotnym Podaniu - Młodzież
Ramy czasowe: 14 dni

maksymalne stężenie obserwowane w osoczu.

> Oznaczanie stężeń izotretynoiny, tretynoiny, 4-okso-tretynoiny i 4-okso-izotretynoiny.
14 dni
Maxymalna dawka ramienia: Izotretynoina, Tretynoina, 4-okso-tretynoina i 4-okso-izotretynoina - AUC0-24 po wielokrotnym dawkowaniu - Dorośli
Ramy czasowe: 0-24 godzin po podaniu dawki

AUC0-24 = pole pod krzywą w ciągu pierwszych 24 godzin po podaniu dawki.

> Oznaczanie stężeń izotretynoiny, tretynoiny, 4-okso-tretynoiny i 4-okso-izotretynoiny.
0-24 godzin po podaniu dawki
Maksymalne zastosowanie w grupie: Izotretynoina, Tretynoina, 4-okso-tretynoina i 4-okso-izotretynoina - AUC0-24 po wielokrotnym podawaniu - Nastolatki
Ramy czasowe: 0-24 godzin po podaniu dawki

AUC0-24 = pole pod krzywą w ciągu pierwszych 24 godzin po podaniu dawki.

Ocena stężeń izotretynoiny, tretynoiny, 4-okso-tretynoiny i 4-okso-izotretynoiny.
0-24 godzin po podaniu dawki
Maksymalna dawka ramienia: Izotretynoina, Tretynoina, 4-okso-tretynoina i 4-okso-izotretynoina - Tmax po wielokrotnym podawaniu - Dorośli
Ramy czasowe: 14 dni

Tmax = czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu.

> Oznaczanie stężeń izotretynoiny, tretynoiny, 4-okso-tretynoiny i 4-okso-izotretynoiny.
14 dni
Maksymalne zastosowanie ramienia: Izotretynoina, Tretynoina, 4-okso-tretynoina i 4-okso-izotretynoina - Tmax po wielokrotnym dawkowaniu - Młodzież
Ramy czasowe: 14 dni

Tmax = czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu.

Ocena stężeń izotretynoiny, tretynoiny, 4-okso-tretynoiny i 4-okso-izotretynoiny.
14 dni
Maksymalne Stosowanie Grupy: Izotretynoina, Tretynoina, 4-okso-tretynoina i 4-okso-izotretynoina - Stężenie w Stanie Ustalonym po Wielokrotnym Podawaniu - Dzieci
Ramy czasowe: 14 dni
Ocena stężeń izotretynoiny, tretynoiny, 4-okso-tretynoiny i 4-okso-izotretynoiny.
14 dni
Maksymalne Zastosowanie w Ramieniu Badania: Bezpieczeństwo i Tolerancja - LSR
Ramy czasowe: 12 tygodni
Lokalne reakcje skórne (pieczenie/kłucie, rumień, nadżerki i obrzęk) są zgłaszane jako LSR.
12 tygodni
Maksymalna grupa stosowania: Bezpieczeństwo i tolerancja – TEAE
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zdarzenia niepożądane dotyczące bezpieczeństwa miejscowego zgłaszane są jako ciężkie TEAE związane z obszarem leczenia.
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

LEO Pharma

Współpracownicy

Timber Pharmaceuticals Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 marca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TMB01-301
  • 2022-000459-35 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj